Transthyretin Stabilizers Market Size, Share, and COVID-19 Impact Analysis, By Drug Type (Tafamidis, Inotersen, and Others), By Route of Administration (Oral and Parenteral), By Distribution Channel (Hospital Pharmacies, Retail Pharmacies & Drugs Stores, and Online Pharmacies), and Regional Forecast, 2025-2032

トランスシレチンは、レチノールに結合したチロキシン（T4）とレチノール結合タンパク質の両方を運ぶため、輸送タンパク質としても知られる127アミノ酸で構成されるタンパク質です。それは血清とCSFで最も一般的に見られ、ホームトレーマーとして循環します。遺伝的変異と老化は、トランスシレチン（TTR）の不安定化を引き起こす可能性があります。これにより、ホームトレーマー複合体がバラバラになり、アミロイドフィブリルが形成され、臓器や組織に堆積します。

トランスシレチン安定剤は、トランスシレチン（TTR）の不安定化とアミロイドフィブリルへの解離を防ぎ、TTRアミロイドーシスのさらなる進行を回避します。 TTRの不安定化につながる継承された変異と老化は、製品の採用を促進し、市場の成長を推進します。

さらに、トランスシレチン（TTR）安定剤は一般に忍容性が高く、UTI、下痢、膣感染症、および最も一般的な副作用として報告されている腹痛が報告されています。さらに、トランスサイレチン（TTR）テトラマーの安定化は、attrアミロイドーシスの進行を遅くするための新規療法の不可欠な標的となっています。

• たとえば、MJH Life Sciencesが発表したデータによると、2021年3月に、Hattrアミロイドーシスの推定有病率は世界中で約50,000でした。

さらに、市場で著名なプレーヤーがR＆D活動を増やし、Hattr-PNの治療のために新製品を開発しています。さらに、彼らは戦略的パートナーシップとコラボレーションに関与し、市場の存在感を高め、それによって世界市場の成長を促進しています。

• たとえば、2023年8月、BridgeBioのフェーズ3研究であるAttribute-CMは、ATTRの心筋症（ATTR-CM）の治療におけるAcoramidisの肯定的な結果を示しました。これは、患者がTTRの心臓保護の利点を保存し、病気の根本原因に取り組むことの両方に希望をもたらします。

トランスシレチン安定剤市場に対するCovid-19の影響

パンデミックは、トランスシレチンアミロイドーシス（ATTR）の診断の遅延をもたらしました。これは、トランスシレチン（TTR）安定剤が治療に使用される状態です。これらの遅延は、ATTの患者が疲労、息切れ、咳など、Covid-19の症状と類似した症状を持つ可能性があることによるものでした。さらに、多くの病院や診療所はパンデミック中にサービスを減らし、患者が予約を取得することをより困難にしています。パンデミックは、トランスシレチン（TTR）安定剤のサプライチェーンも破壊しました。これらの薬物の製造は、しばしば他の国の原材料と成分に依存しているため、破壊が記録されました。さらに、境界線の閉鎖と旅行の制限により、トランスシレチン（TTR）安定剤を患者に輸送することがより困難になりました。

• 国立バイオテクノロジー情報センター（NCBI）によると、病院と診療所の閉鎖とCOVID-19の管理への資源の頻繁なシフトにより、いくつかのセンターでアミロイドーシスの診断検査が制限されました。 （2021年5月）
• NCBIが発表した研究によると、2022年8月に、33人のATTR患者が2019年に診断され、2020年に38人、2021年に27人が診断されました。

セグメンテーション

重要な洞察

レポートは、次の重要な洞察をカバーしています。

• 主要な業界開発（合併、買収、パートナーシップなど）
• パイプライン分析
• Covid-19の市場への影響

薬物タイプによる分析

薬物の種類に基づいて、タファミディスセグメントは、世界のトランスシレチン安定剤市場で最大の収益分配を保持しました。タファミディスは、トランスサイレチンアミロイドーシス多筋症（HATTR-PN）およびトランスシレチンアミロイドーシス心筋症（Hattr-CM）の治療のために承認されたトランスシレチン（TTR）スタビライザーです。両方の適応症に対して承認された唯一の薬物です。 Tafamidisは、Hattr-PNとHattr-CMの両方の進行を減らすのに非常に効果的であることが示されています。

• アトラクトフェーズ3フェーズマルチセンター国際ランダム化比較試験では、タファミディスで治療された264人の患者が、30か月にわたってプラセボを投与された117人の患者と比較して、全死因死亡率と心血管入院率が低いことがわかりました。

イノテルセンセグメントは、予測期間中に注目に値するCAGRで拡張すると予測されています。これは、ポリノロパシーの治療のために2018年にFDAによって承認されたトランスサイレチン（TTR）指向のアンチセンスヌクレオチドです。それは、遺伝性トランスシレチンアミロイドーシス患者の神経疾患と生活の質の改善を示しています。さらに、Hattr-PNの有病率の増加は、セグメントの成長を促進すると予想されます。

• 2020年1月、「The Journal of Neurology」が発行した記事によると、Polyneuropathyを伴うATTRVの有病率は約10,000人（1/1,000,000人）です。

地域分析

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北米は、トランスシレチン安定剤市場で最大のシェアを保持し、予測期間中に支配的な地位を維持することが期待されています。この成長は、主に、この地域におけるattrアミロイドーシスの高い有病率と、治療オプションの利用可能性の影響を受けます。

• たとえば、MJH Life Sciencesが2021年3月に発表したデータによると、米国ではHattrアミロイドーシスの推定有病率は約10,000〜15,000症例でした。

アジア太平洋市場は、予測期間にわたって最速の速度で成長すると予測されています。この地域の成長は、主に、この地域におけるattrアミロイドーシスに対する認識の高まりと、治療オプションの需要の高まりによるものです。

主要なプレーヤーがカバーしました

このレポートには、Pfizer Inc.、Ionis Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、Inc。などの主要なプレーヤーのプロファイルが含まれています。

主要な業界の開発

• 2023年3月、Ionis Pharmaceuticalsは、遺伝性トランスシレチン媒介アミロイド多筋症（ATTRV-PN）の治療のためのEplontersenの新薬アプリケーションのFDA承認を受けました。
• 2022年9月、Alnylam Pharmaceuticals、Inc。は、ATT-CM患者におけるパティシランのApollo-Bフェーズ3研究の肯定的な結果を報告しました。
• 2019年5月、ファイザー社は、彼らのVyndaqel（Tafamidis Meglumine）とVyndamax（Tafamidis）が、成人の遺伝性タイプと野生 - トランスシチン媒介アミロイド症（ATTM）の両方の心筋症の治療のために米国のFDA承認を受けたことを発表しました。