低分子干渉RNA（siRNA）治療薬の規模、シェア、業界分析、製品別（フィトゥシラン、パティシラン、ジボシラン、ルマシラン、インクリシラン、ヴティシランなど）、疾患適応別（遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス、急性肝性ポルフィリン症、原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）、臨床アテローム性動脈硬化症、心臓血管）疾患、その他）、投与経路別（静脈内、皮下、その他）、年齢別（小児科および成人）、流通チャネル別（病院薬局、ドラッグストアおよび小売薬局、オンライン薬局）、および地域予測、2026～2034 年

世界の低分子干渉RNA（siRNA）治療薬市場は、低分子干渉RNAの送達、安定性、有効性を強化して治療を進歩させる研究開発への投資の増加により、大幅な成長を遂げています。低分子干渉 RNA は、遺伝子発現とタンパク質生成を制御できる分子のクラスを表します。これらの分子は、病気の原因となるタンパク質をコードするメッセンジャー RNA (mRNA) を標的とすることで、そのようなタンパク質の生成を防ぐように設計されています。治療用低分子干渉 RNA (siRNA) は、RNA 干渉経路 (RNAi) を活性化することで遺伝子を沈黙させる二本鎖 RNA です。これらの二本鎖 RNA により、特定の遺伝子サイレンシングのための強力な siRNA の設計が可能になります。 

投資と資金調達活動の増加により、需要の高まりに対応するための多数のパイプライン候補が開発されました。このような低分子干渉RNA治療薬に対する需要の高まりにより、多くの既存プレーヤーは市場の成長を推進するための買収や提携などの戦略的活動に焦点を当てています。

• 例えば、小野薬品工業は2025年4月、リボ核酸（RNA）編集プラットフォームを用いた創薬を目的としたジョルナ・セラピューティクスと研究協力契約を締結した。 
• 同様に、2023 年 7 月に Novartis AG は DTx Pharma を買収し、商標登録された FALCON プラットフォームを活用して神経科学適応症向けの siRNA 療法を開発しました。

低分子干渉 RNA 治療ドライバー

事業会社との連携強化と技術進歩で市場の成長を牽引

個別化医療に対する需要の高まりと効果的な代替治療の必要性により、効果的な siRNA 療法が誕生しました。この需要の高まりをサポートするために、市場のさまざまな事業体が提携や買収などの戦略的活動を行っています。このような発展は市場の成長を牽引すると予想されます。 

• たとえば、2025 年 5 月、AbbVie Inc. は ADARx Pharmaceuticals と協力し、神経科学、免疫学、腫瘍学を含む複数の疾患分野にわたる低分子干渉 RNA (siRNA) 治療薬の開発に合意しました。この契約に基づき、ADARx は 3 億 3,500 万米ドルの前払い金を受け取ることが見込まれており、オプション関連料金、マイルストーン支払い、段階的ロイヤルティを含む追加の条件付支払いとして数十億ドルを受け取る資格が得られます。このような戦略的コラボレーションと投資は、市場の成長を促進すると予想されます。 

さらに、機械学習や人工知能などのテクノロジーの統合が市場の成長を支えています。

• たとえば、2024年10月、イーライリリーはInsitroと協力して代謝性疾患の治療法を開発し、Insitroの人工知能（AI）機械学習（ML）プラットフォームとリリーのドラッグデリバリーテクノロジーを組み合わせました。 siRNA 療法の送達方法として広く使用されている GalNAc 技術は、代謝機能不全に関連する脂肪性肝疾患 (MASLD) などの症状の治療を改善するために Insitro によって使用される予定です。

原発性高シュウ酸尿症（PH）のタイプ別有病率（人口100万人当たりの%）

2020 年 1 月、Orphanet はレポートを更新し、原発性高シュウ酸尿症 (PH) の有病率は人口 100 万人あたり 1 ～ 3 人の患者であると述べました。このうち、PH1 は患者の 85.0%、PH2 は 8.0～10.0%、PH3 は 5.0～7.0% を占めました。 siRNAで治療されるPH1のこのような高い発生率は、市場の成長をサポートすると予想されます。

低分子干渉RNA治療薬の抑制

増殖の可能性を制限する低分子干渉RNAのオフターゲット効果

siRNA 治療における主な懸念事項の 1 つは、オフターゲット効果と意図しない遺伝子発現です。多くの場合、臨床試験はオフターゲット遺伝子調節異常などのオフターゲット効果による失敗に直面します。これにより、潜在的な有毒な副作用が生じる可能性があります。これらの要因により、予測される数年間の市場の成長が制限される可能性があります。

• たとえば、NIHは2022年1月に「siRNAのオフターゲット効果は、反対の効果を持つ2つの異なる領域の塩基対合の安定性によって決定される」というタイトルの論文を発表し、オフターゲット効果はsiRNAシード領域とオフターゲットmRNA間の安定な塩基対合によって誘導されるが、不安定な塩基対合によっては誘導されないと報告した。

また、注射部位反応、関節痛、尿路感染症、下痢、気管支炎、四肢の痛み、呼吸困難など、治療用 siRNA 分子の投与に伴う副作用が市場の成長を妨げる可能性があります。 

低分子干渉RNA治療のチャンス

がん治療における低分子干渉RNAを使用した併用療法の出現により、市場成長への道が開かれる

siRNA治療薬と、分子薬剤、抗体、さらには遺伝子編集技術などの他の薬理学的モダリティとの統合、オリゴヌクレオチドの組み合わせは、併用療法の一部です。これらの進歩により、感染症、がん、心血管疾患などのさまざまな分野で siRNA 治療薬の応用分野が拡大します。 siRNA の治療応用における研究開発は、成長のためのより大きな拡大の道を提供します。

• たとえば、2023年8月、シルナオミクスは、複数の固形腫瘍を治療するためのRNAi治療薬STP707の第I相臨床研究の成功を発表した。 STP707 は、標的 mRNA の発現を阻害することが実証されている 2 つの siRNA オリゴヌクレオチドで構成されており、2 つの siRNA を組み合わせることで、炎症促進因子を減少させる相乗効果が生まれます。このバスケット研究の結果は、潜在的な単剤または免疫チェックポイント阻害薬との併用療法として STP707 を検討することを奨励しました。このような機会は、市場に有利な成長の機会を提供すると期待されています。

重要な洞察

このレポートでは、次の重要な洞察がカバーされています。

• 主要企業によるパイプライン分析 
• 市場における技術の進歩
• 主要国/地域別の規制と償還シナリオ
• 主要な業界の動向 (合併、買収、パートナーシップなど)

セグメンテーション

製品別分析

製品ごとに、市場はFitusiran、Patisiran、Givosiran、Lumasiran、Inclisiran、Vutisiran、その他に分かれています。

インクリシランセグメントは、世界の低分子干渉RNA治療薬市場の予測期間中に大幅に成長すると予想されています。この製品の高い市場シェアは、規制当局による最近の販売承認に起因しています。

• たとえば、2021年12月、Novartis AGは、低密度リポタンパク質コレステロールを低下させるために使用される低分子干渉RNA（siRNA）療法であるLeqvio（inclisiran）を年2回投与することについて米国FDAから承認を取得しました。これらの要因が市場の成長を促進すると予想されます。このような発展は市場の成長を促進すると予想されます。

疾患別の分析

世界の低分子干渉RNA治療市場は疾患適応症別に、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）、急性肝性ポルフィリン症（AHP）、原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）、臨床的アテローム性動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）などに分類されている。 

これらの中で、臨床的アテローム性動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）は、治療に低分子干渉 RNA を利用する他の疾患適応症と比較して有病率が高いため、重要な位置を占めると予想されます。さらに、多くの企業は、この疾患の適応に対する新しい治療法の開発に多大な投資を行っています。

• たとえば、2025 年 5 月、Sirius Therapeutics Inc. は、心血管疾患適応症向けの低分子干渉 RNA (siRNA) 分子のパイプラインを支援するために、シリーズ B2 資金調達ラウンドで 5,000 万米ドル近くを調達しました。主要な siRNA 候補である SRSD-107 は、血栓塞栓性疾患に対する長時間作用型第 XI 因子抗凝固薬です。この分野へのこのような多額の投資は、市場の分野別の成長をサポートすると予想されます。 

投与経路別分析

投与経路に基づいて、低分子干渉 RNA 治療薬はさらに皮下投与、静脈内投与などに分類されます。 

皮下セグメントは、予測期間中に大幅に成長すると予想されます。新製品の発売とともに、さまざまな研究開発が皮下投与経路に焦点を当てています。さらに、皮下投与される siRNA 治療薬の規制当局の承認もセグメントの成長をサポートすると期待されています。 

• たとえば、2025 年 3 月、Rona Therapeutics Inc. は、重症高トリグリセリド血症 (SHTG)、混合型脂質異常症、および家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) の治療のための APOC3 標的 siRNA (低分子干渉 RNA) 治療薬である RN0361 について、米国 FDA から治験新薬 (IND) の認可を取得しました。この候補は、皮下投与による肝細胞特異的なサイレンシングを可能にしました。このような発展により、この部門の市場シェアが強化されることが期待されます。 

年齢別分析

年齢に基づいて、市場はさらに小児と成人に分類されます。成人向けセグメントはかなりの市場シェアを保持すると予想されます。成人向けセグメントの高い市場シェアは、多数の米国 FDA 承認製品の入手可能性によるものです。 

• たとえば、2025 年 3 月には、アルナイラム・ファーマシューティカルズ社は、成人における野生型または遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス（ATTR-CM）の心筋症の治療を目的としたRNAi治療薬AMVUTTRA（ブトリシラン）について米国FDAから承認を取得し、心血管死亡率、心血管入院、心不全の緊急来院を減少させました。このような発展により、部門別の成長が促進されると予想されます。

 流通チャネル別の分析

流通チャネルごとに、市場は病院薬局、ドラッグストアと小売薬局、オンライン薬局に分かれています。

病院薬局は大きな市場シェアを保持すると予想されます。患者の入院および外来ケアの提供における病院薬局の参加が増加しているため、病院薬局の高い市場シェアが期待されています。 

• たとえば、2024年に米国医療システム薬剤師協会は病院の薬局長250人を対象にアンケートを実施し、薬剤師は病院の入院患者の大多数に日常的に臨床サービスを提供していると報告した。病院薬局のこのような高い参加が、この部門の成長を推進しています。

地域分析

市場は地域ごとに、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東およびアフリカ、ラテンアメリカに分かれています。

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北米は、2024 年に世界の低分子干渉 RNA (siRNA) 治療薬市場で最大のシェアを占めました。この地域の市場の成長は、siRNA 治療薬市場の成長を促進するための臨床試験の数の増加と進行中の研究によるものと考えられます。

さらに、この地域のさまざまな規制当局による販売承認が、予測される数年間で市場の成長を促進します。 

• 例えば、2025年3月、アルナイラム・ファーマシューティカル・インクは、第VIII因子または第IX因子阻害剤の有無にかかわらず、血友病AまたはBの成人および小児患者の出血エピソードを予防または軽減するための日常予防治療として、米国FDAからQfitlia（フィトゥシラン）の承認を取得した。 Qfitlia は、この地域の成長を促進するために開発されたコンジュゲート技術を利用した低分子干渉 RNA 治療薬です。

ヨーロッパは、予測期間中にかなりの CAGR で成長すると予想されます。この地域の高い市場シェアは、研究イニシアチブへの多額の投資によるものです。この地域の多くの老舗企業は、地域での需要の高まりに応えるために、製品提供の最適化と低分子干渉 RNA の生産能力の拡大に注力しています。 

• たとえば、2025 年 4 月、Silexion Therapeutics Corp. は Catalent と協力して、フランスで Silexion の次世代 siRNA 候補である SIL204 の製剤および臨床製造活動を開発しました。この共同作業は、SIL204 の全身および腫瘍内送達製剤の最適化に焦点を当てました。 

アジア太平洋地域は、予測期間中に大幅な CAGR で成長すると予想されます。地域の成長は、地域内の事業体間の商業化協定や協力など、さまざまな戦略的活動によるものと考えられます。 

• たとえば、2024年4月に中外製薬株式会社は、高血圧症を適応とする治験中のsiRNA治療薬であるジレベシランについてロシュとライセンス契約を締結した。このライセンス契約により、中外製薬株式会社にジレベシランの日本における独占的商品化権が与えられました。このような開発により、アジア太平洋地域における siRNA 治療の成長が促進されると予想されます。

主要なプレーヤーをカバー

世界の低分子干渉 RNA 治療薬市場は、少数のグループと多数の新興企業の存在により半統合されています。

このレポートには、次の主要人物のプロフィールが含まれています。

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（ケンブリッジ、米国）
• AbbVie Inc. (米国ノースシカゴ)
• ベーリンガーインゲルハイムインターナショナルGmbH。 (インゲルハイム、ドイツ)
• Novo Nordisk A/S (デンマーク、バッグスベアード)
• ノバルティス AG (スイス、バーゼル)
• サーナオミクス（ゲーサーズバーグ、米国）
• Regeneron Pharmaceuticals Inc.（米国ニューヨーク州）
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (米国パサデナ)

主要な業界の発展

• 2024年11月, Sarepta Therapeutics, Inc. は、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. と提携し、独占的な世界的ライセンス契約を締結しました。この契約により、同社は筋肉、中枢神経系（CNS）、肺の希少な遺伝性疾患に対する複数の臨床、前臨床、発見段階の siRNA プログラムに対する世界的な独占的権利を獲得した。
• 2024年1月、ベーリンガーインゲルハイムインターナショナルGmbH。蘇州理博生命科学有限公司およびリボキュアAB（リボ）と協力して、非アルコール性または代謝機能障害関連脂肪性肝炎（NASH/MASH）の新規治療法を開発しました。この共同研究は、心血管疾患、腎臓疾患、代謝性疾患 (CRM) に対する低分子干渉 RNA (siRNA) 治療薬の臨床開発を目的としていました。