Morquio症候群の治療市場の規模、治療による共有および分析（酵素補充療法）、疾患タイプ（Morquio A、Morquio B）、流通チャネル（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）、地域予測、2025-2032

MORQUIO症候群は、MPS IVおよび粘膜症IVとしても知られており、ほとんどが骨格に影響を与えるまれな遺伝性代謝障害または先天性欠損を指します。この超範囲の遺伝的状態を持つ患者に対する最初で唯一の特定の治療であるVimizim（エロスファーゼアルファ）のFDA承認は、MPS疾患の治療の主要な市場プレーヤーとしてのバイオマリンの地位をしっかりと確立しました。

最近の規制当局の承認とは別に、主要な市場プレーヤーの臨床パイプラインに障害をより大きな含めることによって証明されるように、モルキオ症候群治療のR＆Dの活動が増加しています。たとえば、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.はMorquio症候群のために第3相試験を受けており、Shireは症候群に苦しんでいる小児患者のために継続的な臨床試験を受けており、臨床試験では薬物（AGT-181）があります。これは、病気のより大きな認識と組み合わさって、モルキオ症候群治療市場の成長を促進しています。

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R＆Dの予備的および高度な段階での製品の数の増加は、まれな疾患の治療に焦点を当てていることが、Morquio症候群治療市場の成長をかなり速い速度で促進することが予想されます。 Elosulfase Alpha（Vimizim）の最近の承認により、市場は、さまざまな企業のパイプラインに現在多くの製品を後押しされると予想されます。 

市場の成長を制限すると予想される要因は、Morquio症候群治療製品に関連する巨大な価格です。たとえば、Vimizimは患者に約380,000米ドルの費用がかかると予想されており、これは製品の年間コストと推定されています。市場の成長を制限する可能性のある他の要因は、新興市場と規制および臨床ハードルの認識の欠如です。 

主要なプレーヤーがカバーしました 

グローバルモルキオ症候群治療市場に存在する主要企業のいくつかは、バイオマリン、Genzyme Corporation、Shire、JCR Pharmaceuticals Co.、Ltd。、Sanofi、Sangamo Therapeutics、Armagen and Green Cross Corp、Alexion Pharmaceuticals Inc.、その他のプレイヤーです。 

 セグメンテーション 

現在、酵素補充療法は、市場の最大の割合を占めており、Elosulfase Alphaの承認により、予測期間中は同じままであると予想されます。 

重要な洞察 

• 主要国によるモルキオ症候群の有病率
• 治療オプションの研究開発の進歩
• 新しい治療法の進歩の概要
• 主要国による価格分析
• パイプライン分析
• 主要国による規制シナリオ
• 新製品の発売 

地域分析 

グローバルモルキオ症候群治療市場は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東およびアフリカに分割されています。ヨーロッパがそれに続く北米は、現在モルキオ症候群治療のための2つの最大の市場であり、予測期間の市場の大部分を占めることが期待されています。世界初の唯一のモルキオ症候群治療であるVimizimは、2014年に米国とヨーロッパでマーケティング承認を受け、当時の時点で、これは規制当局によって承認されたMorquio症候群の唯一の具体的な治療法です。アジア太平洋地域では、日本は最大の市場機会を提供することが期待されています。これは主に、モルキオ症候群の治療オプションとしてのVimizimの早期承認と採用によるものでした。 

主要な業界の開発

• 2014年、Vimizim（Elosulfase Alpha）のバイオマリンの製品は、米国、ヨーロッパ、日本の多くの規制当局にわたってMorquio症候群の唯一の治療オプションとして承認されました。
• 2017年、臨床パイプラインで遺伝子治療候補（SB-913）を持っているSangamo Therapeutics Inc.は、FDAからのまれな小児疾患の指定を認められました。
• SB-318のサンガモからの別の薬は、米国FDAから孤児麻薬の状態も認められました