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下垂体による成長ホルモンの過剰分泌は、先端巨大症と呼ばれるホルモン障害を引き起こします。先端巨大症の症状には、関節炎を引き起こす可能性のある骨や軟骨の過剰成長が含まれます。症状には、関節痛、スキンタグ、頭痛、唇の肥大、視力障害などが含まれます。先端巨大症の世界的な有病率は、2017年には人口100万人あたり60人で、年間の発生率は人口100万人あたり3~4人であることが判明しました。
先端巨大症の現在の治療には、手術、投薬、放射線治療が含まれます。オクトレオチドやランレオチドなどの薬剤は、過剰な成長ホルモンの分泌を減らすために使用されています。カベルゴリンやブロモクリプチンなどの薬剤は、過剰な成長ホルモンのレベルを下げるために使用されています。さらに、成長ホルモンの作用をブロックすることで作用する薬剤であるペグビソマントも先端巨大症の治療に使用されています。
製薬会社とさまざまな研究機関は、先端巨大症の新しい治療選択肢の研究と開発に注力してきました。例えば; IONIS-GHR-LRx は、Ionis Pharmaceuticals, Inc. によって研究されており、現在、先端巨大症の IONIS-GHR-LRx 患者の安全性、忍容性、有効性を研究するための第 2 相臨床試験が行われています。
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現在、先端巨大症のパイプライン候補の約 70% がフェーズ 3 およびフェーズ 4 の段階にあります。研究の半分以上は産業界から後援されています。
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