急性ポルフィリア - パイプラインレビュー、2024

ヘム産生の経路における酵素欠陥は、ポルフィリアにつながります。代謝または感染剤の先天性誤差と環境毒素への曝露は、酵素欠乏につながる可能性があります。それらの主要な症状に基づいて、ポルフィリア杖は皮膚と急性のカテゴリーに分けられます。腹痛、自律的な不安定性、神経障害、精神病などの症状は、急性斑岩症に苦しむ患者で観察されますが、皮膚の光感受性病変は皮膚斑岩症に苦しむ患者で引き起こす可能性があります。

ポルフィリアの現在の治療には、ヘム合成の減少とグルコースを使用したポルフィリン前駆体の産生が減少することが含まれます。英国のガイドラインによると、0.9％塩化ナトリウム溶液中の5％グルコースは、患者に静脈内に注入することをお勧めします。ヘマチンは、急性神経症状の重度の攻撃を経験している患者の治療に使用されます。

製薬会社は、ポルフィリアの治療のための新しい方法の研究と開発に焦点を当てています。例えば; Alnylam Pharmaceuticalsによって研究されているGivosiran（ALN-AS1）は、現在、皮下投与された薬物の長期的な安全性と臨床活性に関する研究のために第2相臨床試験に参加しています。

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現在、急性ポルフィリアのパイプライン候補の50％以上が前臨床および第1相段階にあります。研究の大部分は、製薬会社が後援しています。

レポートの説明

「急性ポルフィリア - パイプラインレビュー、2024」に関するレポートは、急性ポルフィリアの適応症または分子によるR＆Dパイプラインにある薬物の包括的な概要を提供します。このレポートは、臨床試験段階、表示、会社、治療分野、および臨床試験段階、スポンサー、パイプライン内のすべての製品の説明などの詳細によるパイプライン製品の分布の徹底的な分析を提供します。前臨床および臨床段階の製品と休眠および中止されたパイプライン候補者がレポートに含まれています。また、このレポートは、疫学の概要や急性ポルフィアリアの現在の市場シナリオなどの追加の洞察をカバーしています。

「急性ポルフィリア - パイプラインレビュー、2024」に関するレポートは、プライマリインタビューとデスクリサーチを含む堅牢な研究方法論に従って構築され、R＆Dアクティビティとパイプライン製品の完全な概要を提供し、企業が成長戦略を開発し、新興企業を特定するのを支援します。

レポート範囲

• 開発段階などの分野によるパイプライン製品の徹底的な評価。管理ルート;薬物クラス;表示;スポンサー;分子型と薬物標的
• パイプライン製品の包括的なプロファイルと、会社の概要などの詳細を含む。製品説明; R＆Dステータス;開発活動;作用機序;分子タイプ;開発段階;兆候;資金と管理ルート
• 休眠および中止されたパイプライン製品の概要
• パイプライン製品によって扱われている条件の疫学に関する主要な洞察と、パイプライン製品のアドレス可能または現在の市場の概要
• 最新の開発の概要。ニュース記事、プレスリリース、関連する会議

報告方法論

• すべてのパイプラインレポートは、主に信頼できるデスクの研究源を通じて収集されたデータの分析を通じて構築されています。二次研究は、主要なオピニオンリーダーとのインタビューによって補足されています。
• デスクの研究ソースには、グローバルおよび地域の臨床試験データベースが含まれます。年次報告書、ウェブサイト、プレスリリース、および企業の投資家プレゼンテーション。白い論文;ニュース記事;業界協会が公開したレポート。 NCBI、ResearchGateなどのデータベースで公開された記事/レポート。内部データベース

このレポートを購入する理由

• 急性ポルフィリアのR＆Dアクティビティとパイプライン製品の包括的な概要に基づいて、効果的な成長戦略を開発する
• パイプライン製品に基づいて市場での新たなプレーヤーまたは競争を特定し、これらのプレーヤーの出現に対抗するための戦略を開発する
• 急性ポルフィリアのR＆Dに関連して、一流のプレーヤーの焦点を特定する
• R＆D活動の現在の相乗効果に基づいて、ビジネスの成長を促進するための研究開発活動または戦略に基づいて、パートナーシップまたは買収の観点から潜在的な企業を特定する
• 必要に応じてR＆Dフォーカスに変更を加えるために、休眠状態と中止された製品の背後にある理由を分析してください