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神経疾患は適切な治療が受けられないため、依然として世界的な負担となっています。進行性多巣性白質脳症は、ミエリンの生成に関与する細胞が破壊される、そのようなまれな神経疾患の 1 つです。 ミエリンは脳と脊髄の神経細胞を保護するため、中枢神経系に不可欠です。これは、発見された患者の名前にちなんで命名されたジョン・カニンガム・ウイルス(JCV)によって引き起こされます。進行性多巣性白質脳症の症状には、病変、協調運動の喪失、顔面の垂れ下がり、衰弱などが含まれます。
ジョン カニンガム ウイルス (JCV) は成人人口の最大 85% に存在し、脳の複数の領域に疾患を引き起こします。米国希少疾患機構によると、米国と欧州を合わせて毎年 4,000 人が進行性多巣性白質脳症を発症しています。進行性多巣性白質脳症の現在の治療法は、免疫抑制を引き起こす原因を回復または除去することです。これは、患者を進行性多巣性白質脳症を発症するリスクにさらす薬剤の除去を可能にする血漿交換によって行うことができます。
毒性を持たずに JCV をブロックする効果的な治療法が存在しないため、多くの製薬機関や研究機関が進行性多巣性白質脳症に関する臨床研究を実施するよう奨励されています。例えば; PyVST はポリオーマウイルス特異的 T 細胞であり、国立神経障害・脳卒中研究所 (NINDS) によって研究されており、現在、進行性多巣性白質脳症の治療を目的とした第 1 相臨床試験が行われています。
現在、進行性多巣性白質脳症のパイプライン候補の約 43% がフェーズ 2 段階にあります。研究の半分以上は政府の研究機関によって後援されています。
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