トランスサイレチン安定剤の市場規模、シェア、業界分析、薬剤タイプ別（タファミディス、イノテルセンなど）、投与経路別（経口および非経口）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局およびドラッグストア、オンライン薬局）、および地域予測、2026～2034年

トランスサイレチンは、127 個のアミノ酸で構成されるタンパク質であり、チロキシン (T4) とレチノールに結合するレチノール結合タンパク質の両方を運ぶため、輸送タンパク質としても知られています。これは血清およびCSF中に最も一般的に見られ、ホームトラマーとして循環します。遺伝的変異と老化は、トランスサイレチン (TTR) の不安定化を引き起こす可能性があります。これにより、ホームトラマー複合体が分解してアミロイド原線維が形成され、臓器や組織に沈着します。

トランスサイレチン安定剤は、トランスサイレチン (TTR) の不安定化とアミロイド原線維への解離を防止し、TTR アミロイドーシスのさらなる進行を防ぎます。 TTRの不安定化につながる遺伝的変異と老化が製品の採用を促進し、市場の成長を推進します。

さらに、トランスサイレチン (TTR) 安定剤は一般に忍容性が高く、最も一般的な副作用として尿路感染症、下痢、膣感染症、上腹部痛が報告されています。さらに、トランスサイレチン (TTR) 四量体の安定化は、ATTR アミロイドーシスの進行を遅らせるための新しい治療法の必須のターゲットとなっています。

• たとえば、MJH Life Sciences が 2021 年 3 月に発表したデータによると、hATTR アミロイドーシスの推定有病率は世界中で約 50,000 人です。

さらに、市場の有力企業は研究開発活動を強化し、hATTR-PN 治療のための新製品を開発しています。さらに、市場での存在感を高めるために戦略的パートナーシップやコラボレーションに取り組んでおり、それによって世界市場の成長を推進しています。

• たとえば、2023 年 8 月に行われた BridgeBio の第 3 相試験 ATTRibute-CM では、ATTR 心筋症 (ATTR-CM) の治療におけるアコーラミディスの肯定的な結果が示されました。これにより、患者は TTR の心臓保護効果を維持し、病気の根本原因に取り組むことができるという希望を得ることができます。

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）がトランスサイレチン安定剤市場に与える影響

パンデミックにより、トランスサイレチン（TTR）安定剤が治療に使用される状態であるトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）の診断が遅れました。これらの遅れは、ATTR 患者が疲労、息切れ、咳など、新型コロナウイルス感染症と同様の症状を呈する可能性があるためでした。さらに、多くの病院や診療所はパンデミック中にサービスを縮小しており、患者が予約を取ることがさらに困難になっています。パンデミックはトランスサイレチン（TTR）安定剤のサプライチェーンにも混乱をもたらした。これらの医薬品の製造は多くの場合、他国からの原材料や成分に依存しているため、混乱が記録されました。さらに、国境の閉鎖と渡航制限により、トランスサイレチン（TTR）安定剤を患者に輸送することがさらに困難になっています。

• 国立バイオテクノロジー情報センター（NCBI）によると、病院や診療所の閉鎖と、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）管理へのリソースの頻繁なシフトにより、いくつかのセンターでアミロイドーシスの診断検査が制限されたという。 (2021年5月)
• NCBIが2022年8月に発表した研究によると、2019年に33人、2020年に38人、2021年に27人のATTR患者が診断された。

セグメンテーション

重要な洞察

このレポートでは、次の重要な洞察がカバーされています。

• 主要な業界の動向 (合併、買収、パートナーシップなど)
• パイプライン分析
• 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の市場への影響

薬剤の種類別の分析

薬剤の種類に基づいて、タファミジス部門は世界のトランスサイレチン安定剤市場で最大の収益シェアを占めました。タファミジスは、トランスサイレチン アミロイドーシス多発ニューロパチー (hATTR-PN) およびトランスサイレチン アミロイドーシス心筋症 (hATTR-CM) の治療に承認されているトランスサイレチン (TTR) 安定剤です。両方の適応症に対して承認されている唯一の薬剤です。タファミジスは、hATTR-PN と hATTR-CM の両方の進行を軽減するのに非常に効果的であることが示されています。

• ATTR-ACT第3相多施設国際ランダム化対照試験では、タファミジスで治療を受けた264人の患者は、30カ月にわたってプラセボを受けた117人の患者と比較して、全死因死亡率および心血管疾患による入院率が低いことが判明した。

inotersen セグメントは、予測期間中に注目すべき CAGR で拡大すると予測されています。これは、多発性神経障害の治療用として2018年にFDAによって承認されたトランスサイレチン（TTR）指向性アンチセンスヌクレオチドです。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス患者の神経疾患と生活の質の改善が示されています。さらに、hATTR-PN の有病率の増加により、このセグメントの成長が促進されると予想されます。

• 2020年1月に「The Journal of Neurology」に掲載された記事によると、多発性神経障害を伴うATTRvの有病率は約10,000人（100万人に1人）です。

地域分析

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北米はトランスサイレチン安定剤市場で最大のシェアを保持し、予測期間中その支配的な地位を維持すると予想されます。この成長は主に、この地域における ATTR アミロイドーシスの有病率の高さと治療選択肢の利用可能性に影響を受けています。

• たとえば、MJH Life Sciences が 2021 年 3 月に発表したデータによると、米国における hATTR アミロイドーシスの推定有病率は約 10,000 ～ 15,000 人でした。

アジア太平洋市場は、予測期間中に最も速い速度で成長すると予測されています。この地域的な成長は主に、この地域における ATTR アミロイドーシスの認識の高まりと、治療選択肢に対する需要の高まりによるものです。

主要なプレーヤーをカバー

このレポートには、Pfizer Inc.、Ionis Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals, Inc. などの主要企業のプロフィールが含まれています。

主要な業界の発展

• 2023年3月、アイオニス・ファーマシューティカルズは、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドポリニューロパチー（ATTRv-PN）を治療するエプロンター​​センの新薬申請についてFDAの承認を取得した。
• 2022年9月、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.は、ATTR-CM患者を対象としたパティシランのAPOLLO-B第3相試験で肯定的な結果が得られたと報告した。
• 2019年5月、ファイザー社は、ビンダケル（タファミジスメグルミン）とビンダマックス（タファミジス）が、成人の遺伝型心筋症と野生型トランスサイレチン媒介アミロイドーシス（ATTR-CM）の両方の心筋症の治療薬として米国FDAの承認を取得したと発表した。