遺伝子治療 - 数百万人への医学と希望の革命

遺伝子治療は、遺伝的障害を治療する目的で遺伝子発現の修飾/操作を含む治療法です。遺伝子療法も提供できますin vivoまたはin vitro。in vivo送達には、ウイルスベクトルの体内に静脈内投与が含まれますが、in vitro分娩には、患者の細胞の除去、それらの細胞にウイルスベクターの投与が含まれ、その後、ベクターを含む細胞が患者に再導入されます。

グローバルな母集団の間の因子として遺伝的要素を伴うまれな障害の有病率の増加は、条件の新しい遺伝子療法を開発および導入するための薬物メーカーの焦点の上昇に寄与する主要な要因の1つです。

• National Human Genome Research Institute（NHGRI）が発行した2021年の記事によると、6,800を超える希少疾患があり、これらのまれな疾患は米国の約2500万〜3,000万人に影響を与えます。
• また、英国政府が発行した2022年の記事によると、まれな疾患の約80％が遺伝的起源を持ち、まれな疾患は生涯のある時点で17人に1人に1人に影響します。

主要なプレーヤーによるR＆D投資の増加により、パイプライン製品の数が増えており、需要の増加に応えるための市場プレーヤーによる遺伝子療法の承認と導入の増加は、市場の成長に寄与する要因の一部です。

• American Society of Gene＆Cell Therapy（ASGCT）が発行した2022年の報告書によると、遺伝子療法のパイプライン製品は、前年と比較して2022年に6％増加しました。

米国遺伝子細胞療法協会（ASGCT）によると、2022年12月の時点で、パイプラインには2,000を超える遺伝子療法がありました。臨床段階に基づいてこれらの治療法の分布を以下に示します。

• フェーズI - 1,000+
• フェーズII - 9905
• フェーズIII - 120
• 事前登録-25

以下の図は、2022年現在の臨床相に基づいた遺伝子療法（遺伝子修飾細胞療法を含む）の分布を表しています。

出典：2022 American Society of Gene＆Cell Therapy（ASGCT）が発行したレポート

高いコストで部分的に相殺された大きな可能性 

ウイルスベクターの生産、取り扱い、および制御は、従来の薬物や治療の製造のために化学物質を操作するのと比較して複雑です。複雑なR＆Dアクティビティは、メーカーに膨大な投資コストをもたらします。これに加えて、遺伝子療法は主に少数の集団に影響を与えるまれな障害のためであり、患者への1回限りの治療として与えられています。したがって、これらは、治療の高コストの原因となる重要な要因の一部です。

それぞれの承認日を伴う上位5つの高価なFDAが承認した遺伝子療法は、以下の表に記載されています。

市場の製薬およびバイオテクノロジー企業は、市場のアクセシビリティと浸透を高めることを目的として、遺伝子療法のコストを削減する戦略的方法に継続的に焦点を当てています。

以下は、高コストの課題を克服するために製薬会社によって採用されているアプローチの一部です。

• 結果ベースのリベート - このアプローチは、支払者とメーカーの間にリスクを広めます。支払者は、製造業者に薬物の全価格を支払い、薬物が所定の結果を満たしていない場合、支払人は全費用を払い戻します。
• 一部のメーカーは、健康計画が処方薬に関連するコストを削減できるようにする結果ベースの契約を提供しています。
  • たとえば、ZyntegloのメーカーであるBluebird Bio Inc.は、結果に基づく契約の提供と、治療のアクセシビリティを促進する包括的な患者支援プログラムを発表しました。
• サブスクリプションモデル - このモデルによると、製薬会社は、比較的低い価格で後で治療にアクセスできる患者から前払いを受け取ります。
• 延期された支払い - 一部のメーカーは、政府との価格交渉を完了するまで、治療と延期された支払いへの患者の前払いアクセスを提供します。これにより、払い戻し機関は、早期アクセス段階で予算の影響を管理できます。
  • たとえば、NovartisはECの承認を受け、Zolgensmaの「初日」アクセスプログラムをアクティブにしました。
• 結果ベースの年金の支払い - このアプローチにより、製造業者は長年にわたってコストを広めることができ、それにより、全体的なコストを削減することにより、患者集団の治療法の適格性とアクセシビリティが高まります。
• 結果ベースの分割払いの支払い - このモデルには、プリセットであるメーカーが達成した結果に基づいて、所定の期間（毎月の支払い）にわたって分散した薬物の分割払いの支払いが含まれています。

したがって、メーカーや他の組織の努力が増えているため、遺伝子療法は、非常に限られた管理オプションを持つさまざまなまれな障害に生涯治療を実現する有望な可能性を秘めています。