بورفيريا الحادة - مراجعة خط الأنابيب ، 2024

أوجه قصور الإنزيم في مسارات إنتاج الهيم تؤدي إلى البورفيريا. قد تؤدي الأخطاء الفطرية في التمثيل الغذائي أو العوامل المعدية والتعرض للسموم البيئية إلى نقص الإنزيم. بناءً على أعراضها السائدة ، يتم تقسيم قصب البورفيريا إلى فئات جلدية وحادة. لوحظت أعراض مثل آلام البطن ، وعدم الاستقلال اللاإرادي ، والاعتلال العصبي ، والذهان في المرضى الذين يعانون من البورفيريا الحادة في حين أن الآفات الحساسة على الجلد يمكن أن تحدث في المرضى الذين يعانون من البورفيريا الجلدية.

يشمل العلاج الحالي للبورفيريا تقليل تخليق الهيم وتقليل إنتاج سلائف البورفيرين باستخدام الجلوكوز. وفقًا لإرشادات المملكة المتحدة ، يوصى بتزويد محلول الجلوكوز بنسبة 5 ٪ في محلول كلوريد الصوديوم بنسبة 0.9 ٪ عن طريق الوريد في المرضى. يستخدم الهيماتين لعلاج المرضى الذين يعانون من هجمات شديدة مع أعراض عصبية حادة.

ركزت شركات الأدوية على دراسة وتطوير طرق جديدة لعلاج البورفيريا. على سبيل المثال؛ جيفوسينان (ALN-AS1) ، التي تتم دراستها من قبل Alnylam Pharmaceuticals ، في التجارب السريرية في المرحلة الثانية للدراسة على السلامة طويلة الأجل والنشاط السريري للعقار الذي يدار تحت الجلد.

لمعرفة كيف يمكن لتقريرنا أن يساعد في تبسيط عملك، التحدث إلى المحلل

في الوقت الحاضر أكثر من 50 ٪ من مرشحين خطوط الأنابيب للورفيريا الحادة في مرحلة ما قبل السريرية والمرحلة الأولى. غالبية الدراسات برعاية شركات الأدوية.

وصف التقرير

يقدم التقرير عن "Porphyria - خط الأنابيب الحاد ، 2024" نظرة عامة شاملة على الأدوية الموجودة في خط أنابيب البحث والتطوير عن طريق إشارة أو جزيء للبورفيريا الحادة. يقدم التقرير تحليلًا شاملاً لتوزيع منتجات خطوط الأنابيب حسب مرحلة التجربة السريرية ، والمؤشر ، والشركة ، ومنطقة العلاج وتفاصيل مثل مرحلة التجربة السريرية ، والراعي ، والوصف على كل منتج في خط الأنابيب. يتم تضمين المنتجات في المرحلة قبل السريرية والسريرية جنبا إلى جنب مع المرشحين لخطوط الأنابيب النائمة والموقفين في التقرير. يغطي التقرير أيضًا رؤى إضافية مثل نظرة عامة على علم الأوبئة وسيناريو السوق الحالي للبورفيريا الحادة.

يوفر التقرير عن "Porphyria - خطوط الأنابيب الحادة ، 2024" ، الذي تم تصميمه باتباع منهجية بحث قوية تتضمن المقابلات الأولية والبحوث المكتبية ، نظرة عامة كاملة على نشاط البحث والتطوير ومنتجات خطوط الأنابيب لمساعدة الشركات في تطوير استراتيجيات النمو وتحديد اللاعبين الناشئين.

نطاق الإبلاغ

• تقييم شامل لمنتجات خطوط الأنابيب حسب مجالات مثل مرحلة التطوير ؛ طريق الإدارة ؛ فئة المخدرات إشارة راعي؛ نوع الجزيء وهدف المخدرات
• ملفات تعريف شاملة لمنتجات خطوط الأنابيب مع تفاصيل مثل نظرة عامة على الشركة ؛ وصف المنتج ؛ حالة البحث والتطوير ؛ أنشطة التنمية ؛ آلية العمل ؛ نوع الجزيء مرحلة التنمية مؤشرات تمويل وطريق الإدارة
• نظرة عامة على منتجات خطوط الأنابيب النائمة والموقف
• رؤى رئيسية فيما يتعلق بأوبئة الشروط التي تتم معالجتها من قبل منتجات خطوط الأنابيب ونظرة عامة على السوق المعالجة أو الحالية لمنتجات خطوط الأنابيب
• نظرة عامة على أحدث التطورات ؛ المقالات الإخبارية والبيانات الصحفية والمؤتمرات ذات الصلة

منهجية التقرير

• تم تصميم جميع تقارير خطوط الأنابيب من خلال تحليل البيانات التي تم جمعها بشكل أساسي من خلال مصادر أبحاث المكتب ذات المصداقية. يتم استكمال البحث الثانوي من خلال المقابلات التي أجريت مع قادة الرأي الرئيسيين.
• تشمل مصادر الأبحاث المكتبية قواعد بيانات التجارب السريرية العالمية والإقليمية ؛ التقارير السنوية والمواقع الإلكترونية والبيانات الصحفية وعروض المستثمرين للشركات ؛ أوراق بيضاء مقالات إخبارية التقارير التي نشرتها جمعيات الصناعة ؛ المقالات/التقارير المنشورة على قواعد البيانات مثل NCBI ، ResearchGate ؛ قواعد البيانات الداخلية

أسباب شراء هذا التقرير

• تطوير استراتيجيات نمو فعالة تستند إلى نظرة عامة شاملة على نشاط البحث والتطوير ومنتجات خطوط الأنابيب للبورفيريا الحادة
• حدد اللاعبين الناشئين أو المنافسة في السوق بناءً على منتجات خطوط الأنابيب وتطوير استراتيجيات لمواجهة ظهور هؤلاء اللاعبين
• حدد تركيز اللاعبين البارزين فيما يتعلق بالبحث والتطوير في البورفيريا الحادة
• حدد الشركات المحتملة من وجهة نظر شراكة أو عملية استحواذ بناءً على التآزر الحالي في أنشطة البحث والتطوير أو استراتيجيات لتنويع تركيز البحث والتطوير لدفع النمو في الأعمال التجارية
• تحليل الأسباب وراء المنتجات النائمة والموقف لإجراء تغييرات في التركيز على البحث والتطوير إذا لزم الأمر