خلية خلايا اللوكيود (مرض كرابي) مراجعة خط أنابيب ، 2019

يعتبر مرض اللوكيوستروفيس الخلوي العالمي (مرض كرابي) اضطرابًا وراثيًا متنحيًا ذاتيًا نادرًا بسبب إنزيم الليزوزوم ، جالاكتوزيلسراميداز يؤدي إلى حالة عصبية شديدة بسبب فقدان المايلين في الجهاز العصبي. ويتميز هذا المرض أيضًا بالكشف عن الخلايا غير الطبيعية في الدماغ المعروفة باسم الخلايا الكروية التي لديها أكثر من نواة واحدة. يبدأ الشكل الطفولي الأكثر شيوعًا لمرض Krabbe في عمر أحدهما يظهر أعراضًا مثل التهيج وضعف العضلات والعمى والصمم وحلقات الحمى والموقف القاسي وتأخر النمو العقلي والبدني.

حاليا ، لا يوجد علاج محدد لسرطان الدم الخلايا الكروية (مرض كرابي). معظم علاجات مرض كرابي داعم. ومع ذلك ، تم العثور على عملية زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم لتكون علاجًا فعالًا في المرضى الذين تم تشخيصهم قبل أو عند الولادة. بالإضافة إلى ذلك ، فإن تطور علامة بيولوجية جديدة تستند إلى مرض التصلب العصبي المتعدد للكشف المبكر والحساسي لمرض Krabbe من الدم يخضع للتحقيق السريري.

نظرًا لارتفاع معدل انتشار المرض ، تركز العديد من شركات الأدوية ومعاهد الأبحاث على دراسة وتطوير علاج جديد لسرطان الدم الخلايا الكروية (مرض Krabbe). على سبيل المثال؛ MGTA-456 التي تتم دراستها من قبل Magenta Therapeutics موجودة حاليًا في تجربة سريرية للمرحلة الثانية لدراسة السلامة ، والتحمل ، وفعالية MGTA-456 لعلاج المرضى الذين يعانون من الكريات البيض الخلوية العالمية (مرض كرابي).

لمعرفة كيف يمكن لتقريرنا أن يساعد في تبسيط عملك، التحدث إلى المحلل

في الوقت الحاضر ، يوجد حوالي 64 ٪ من مرشحين خطوط الأنابيب لعلاج اللوكيدويوم الخلايا الكروية (مرض كرابي) في الدراسة السريرية في المرحلة الثانية. غالبية الدراسات برعاية الجامعات الأكاديمية والبحوث.

وصف التقرير

يوفر التقرير عن "مرض اللوكيوستوروفيه الخلوي العالمي (مرض Krabbe) - مراجعة خطوط الأنابيب ، 2019" نظرة عامة شاملة على الأدوية الموجودة في خط أنابيب البحث والتطوير عن طريق الإشارة أو الجزيء لعلاج اللوكيدوستيروس الخلايا العالمية (مرض Krabbe). يقدم التقرير تحليلًا شاملاً لتوزيع منتجات خطوط الأنابيب حسب مرحلة التجربة السريرية ، والمؤشر ، والشركة ، ومنطقة العلاج وتفاصيل مثل مرحلة التجربة السريرية ، والراعي ، والوصف على كل منتج في خط الأنابيب. يتم تضمين المنتجات في المرحلة قبل السريرية والسريرية جنبا إلى جنب مع المرشحين لخطوط الأنابيب النائمة والموقفين في التقرير. ويغطي التقرير أيضًا رؤى إضافية مثل نظرة عامة على علم الأوبئة وسيناريو السوق الحالي لعلاج اللوكيدوستيروب الخلايا الكروية (مرض Krabbe).

يوفر التقرير عن "مرض اللوكيودوستيروب الخلوي العالمي (مرض Krabbe) - مراجعة خطوط الأنابيب ، 2019" ، الذي تم تصميمه باتباع منهجية بحثية قوية تتضمن المقابلات الأولية والبحوث المكتبية ، نظرة عامة كاملة على نشاط البحث والتطوير ومنتجات خطوط الأنابيب لمساعدة الشركات في تطوير استراتيجيات النمو وتحديد اللاعبين الناشئين.

نطاق الإبلاغ

• تقييم شامل لمنتجات خطوط الأنابيب حسب مجالات مثل مرحلة التطوير ؛ طريق الإدارة ؛ فئة المخدرات إشارة راعي؛ نوع الجزيء وهدف المخدرات
• ملفات تعريف شاملة لمنتجات خطوط الأنابيب مع تفاصيل مثل نظرة عامة على الشركة ؛ وصف المنتج ؛ حالة البحث والتطوير ؛ أنشطة التنمية ؛ آلية العمل ؛ نوع الجزيء مرحلة التنمية مؤشرات تمويل وطريق الإدارة
• نظرة عامة على منتجات خطوط الأنابيب النائمة والموقف
• رؤى رئيسية فيما يتعلق بأوبئة الشروط التي تتم معالجتها من قبل منتجات خطوط الأنابيب ونظرة عامة على السوق المعالجة أو الحالية لمنتجات خطوط الأنابيب
• نظرة عامة على أحدث التطورات ؛ المقالات الإخبارية والبيانات الصحفية والمؤتمرات ذات الصلة

منهجية التقرير

• تم تصميم جميع تقارير خطوط الأنابيب من خلال تحليل البيانات التي تم جمعها بشكل أساسي من خلال مصادر أبحاث المكتب ذات المصداقية. يتم استكمال البحث الثانوي من خلال المقابلات التي أجريت مع قادة الرأي الرئيسيين.
• تشمل مصادر البحوث المكتبية قواعد بيانات التجارب السريرية العالمية والإقليمية ؛ التقارير السنوية والمواقع الإلكترونية والبيانات الصحفية وعروض المستثمرين للشركات ؛ أوراق بيضاء مقالات إخبارية التقارير التي نشرتها جمعيات الصناعة ؛ المقالات/التقارير المنشورة على قواعد البيانات مثل NCBI ، ResearchGate ؛ قواعد البيانات الداخلية

أسباب شراء هذا التقرير

• تطوير استراتيجيات نمو فعالة تستند إلى نظرة عامة شاملة على نشاط البحث والتطوير ومنتجات خطوط الأنابيب لسرطان الدم الخلايا الكروية (مرض Krabbe)
• حدد اللاعبين الناشئين أو المنافسة في السوق بناءً على منتجات خطوط الأنابيب وتطوير استراتيجيات لمواجهة ظهور هؤلاء اللاعبين
• حدد تركيز اللاعبين البارزين فيما يتعلق بالبحث والتطوير لعلاج اللوكيدويفة الخلايا الكروية (مرض كرابي)
• حدد الشركات المحتملة من وجهة نظر شراكة أو عملية استحواذ بناءً على التآزر الحالي في أنشطة البحث والتطوير أو استراتيجيات لتنويع تركيز البحث والتطوير لدفع النمو في الأعمال التجارية
• تحليل الأسباب وراء المنتجات النائمة والموقف لإجراء تغييرات في التركيز على البحث والتطوير إذا لزم الأمر