"تصميم استراتيجيات النمو في الحمض النووي لدينا"
نقص الفسفاتا هو اضطراب وراثي نادر يؤثر على تطور العظام والأسنان. يضعف فرقة الفوسفات العظام في الجسم ويسبب تشوهات الهيكل العظمي. ويسمى نقص الفسفاتا أيضا نقص الفوسفاتيز القلوي أو الفوسفوثانولامينوريا. تختلف أعراض نقص فسفاتا على نطاق واسع. يولد الأطفال المصابين بأطراف قصيرة ، ومشاكل في الجهاز التنفسي ، والصدر غير الطبيعي ، وعظام جمجمة ناعمة. الأعراض التي يتم تحديدها في الأطفال والمرضى البالغين أقل حدة من الأعراض التي تظهر عند الرضع.
يشمل العلاج الحالي لنقص الفوسفات استخدام Asfotase Alpha الذي تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء في عام 2015. Asfotase Alpha هو أول دواء معتمد لعلاج نقص الفوسفات الفوسفاتا في الفترة المحيطة بالولادة والرضع. Asfotase Alpha هو فوسفاتاز القلوية البشري المؤتلف المتاح لاستبدال الإنزيم على المدى الطويل لعلاج مظاهر العظام للمرض. يتم استخدام علاج آخر لتحسين أعراض نقص فسفاتا تشمل الأدوية مثل مضادات الالتهاب غير الستيروئيدية وفيتامين B6.
ركزت معاهد الأبحاث وشركات الأدوية على دراسة وتطوير طرق جديدة لعلاج نقص الفوسفات. على سبيل المثال؛ تتم دراسة Asfotase Alpha من قبل Alexion Pharmaceuticals في المرحلة الثانية من التجارب السريرية للدراسة لتقييم الدوائية والديناميكا الدوائية لدى المشاركين البالغين مع قصور الفوسفات في طبقة الأطفال.
لمعرفة كيف يمكن لتقريرنا أن يساعد في تبسيط عملك، التحدث إلى المحلل
حاليًا ، هناك أكثر من 50 ٪ من مرشحين خطوط الأنابيب لنقص الفوسفات في المرحلة الثانية من التجارب السريرية. تتم رعاية غالبية الدراسات من قبل شركات الأدوية.
يوفر التقرير عن "مراجعة خط الأنابيب - مراجعة الأنابيب ، 2019" نظرة عامة شاملة على الأدوية الموجودة في خط أنابيب البحث والتطوير عن طريق إشارة أو جزيء لنقص الفوسفات. يقدم التقرير تحليلًا شاملاً لتوزيع منتجات خطوط الأنابيب حسب مرحلة التجربة السريرية ، والمؤشر ، والشركة ، ومنطقة العلاج وتفاصيل مثل مرحلة التجربة السريرية ، والراعي ، والوصف على كل منتج في خط الأنابيب. يتم تضمين المنتجات في المرحلة قبل السريرية والسريرية جنبا إلى جنب مع المرشحين لخطوط الأنابيب النائمة والموقفين في التقرير. يغطي التقرير أيضًا رؤى إضافية مثل نظرة عامة على علم الأوبئة وسيناريو السوق الحالي لنقص الفوسفات.
يقدم التقرير عن "Hypophosphatasia - Pipeline Review ، 2019" ، الذي تم تصميمه باتباع منهجية بحث قوية تتضمن المقابلات الأولية والبحوث المكتبية ، نظرة عامة كاملة على نشاط البحث والتطوير ومنتجات خطوط الأنابيب لمساعدة الشركات في تطوير استراتيجيات النمو وتحديد اللاعبين الناشئين.