حجم سوق العلاج متلازمة Morquio ، حصة وتحليل عن طريق العلاج (العلاج ببدائل الإنزيم) ، حسب نوع المرض (Morquio A ، Morquio B) ، بواسطة قناة التوزيع (صيدليات المستشفيات ، صيدليات التجزئة ، الصيدليات عبر الإنترنت) ، التوقعات الإقليمية ، 2025-2032

تشير متلازمة موركو ، والمعروفة أيضًا باسم MPS IV و Ducopolysacharidosis IV ، إلى اضطراب استقلابي نادر أو عيب خلقي يؤثر في الغالب على الهيكل العظمي. إن موافقة إدارة الأغذية والعقاقير من Vimizim (Elosulfase alpha) ، والعلاج الأول والوحيد المحدد للمرضى الذين يعانون من هذه الحالة الوراثية النادرة فائقة ، تم تأسيسه بحزم كلاعب في السوق الرائد لعلاج أمراض النواب.

بصرف النظر عن الموافقات التنظيمية الأخيرة ، كان هناك نشاط متزايد في البحث والتطوير لعلاج متلازمة Morquio كما يتضح من إدراج أكبر للاضطراب في خطوط الأنابيب السريرية للاعبين الرئيسيين في السوق. على سبيل المثال ، لدى Ultragenyx Pharmaceutical Inc. دراسة مرحلة 3 خاضعة لمتلازمة موركيو ، لدى Shire تجربة سريرية مستمرة لمرضى الأطفال الذين يعانون من متلازمة و Armagen ، Inc. أيضًا عقار (AGT-181) في التجارب السريرية. هذا جنبا إلى جنب مع زيادة الوعي بالمرض يدفع أيضا النمو في سوق متلازمة موركو.

للحصول على رؤى واسعة النطاق حول السوق، تحميل للتخصيص

من المتوقع أن يؤدي النمو في عدد المنتجات في المراحل الأولية والمتقدمة من البحث والتطوير إلى جانب التركيز على علاج الأمراض النادرة إلى زيادة النمو في سوق علاج متلازمة موغو بمعدل سريع للغاية. من خلال الموافقة الأخيرة على elosulfase alpha (Vimizim) ، من المتوقع أن يتم تعزيز السوق بعدد من المنتجات الموجودة حاليًا في خطوط الأنابيب في مختلف الشركات ، يمكن أن يخضع للموافقات التنظيمية للتسويق ، إذا كانت لديهم نتائج تجارب سريرية مواتية. 

إن العامل الذي من المتوقع أن يحد من نمو السوق هو العلامة الضخمة المرتبطة بمنتجات علاج متلازمة موركو. على سبيل المثال ، من المتوقع أن يكلف Vimizim المرضى حوالي 380،000 دولار أمريكي ، والتي تقدر التكلفة السنوية للمنتج. العوامل الأخرى التي قد تحد من نمو السوق هي عدم الوعي في الأسواق الناشئة والعقبات التنظيمية والسريرية. 

غطى اللاعبون الرئيسيون 

بعض الشركات الكبرى الموجودة في سوق متلازمة موركو العالمي هي Biomarin و Genzyme Corporation و Shire و JCR Pharmaceuticals Co. و Ltd. و Sanofi و Sangamo Therapeutics و Armagen و Green Cross Corp و Concert Pharmaceuticals Inc. و Alexion Pharmaceutics Inc. ، وغيرها من اللاعبين. 

 تجزئة 

في الوقت الحاضر ، يمثل العلاج البديل للإنزيم أكبر نسبة من السوق ، ومن المتوقع أن يظل الاتجاه نفسه خلال الفترة المتوقعة بسبب الموافقة على elosulfase alpha ، الخيار الوحيد للعلاج المعتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، هو علاج بديل للإنزيم. 

رؤى رئيسية 

• انتشار متلازمة موركو من قبل البلدان الرئيسية
• التقدم في البحث وتطوير خيارات العلاج
• نظرة عامة على التقدم في العلاجات الجديدة
• تحليل التسعير من قبل البلدان الرئيسية
• تحليل خط الأنابيب
• السيناريو التنظيمي من قبل البلدان الرئيسية
• إطلاق منتج جديد 

التحليل الإقليمي 

تم تقسيم سوق متلازمة موركو العالمي إلى أمريكا الشمالية وأوروبا وآسيا والمحيط الهادئ وأمريكا اللاتينية والشرق الأوسط وأفريقيا. أمريكا الشمالية تليها أوروبا هما أكبر سوقيين لعلاج متلازمة موركو في الوقت الحاضر ، ومن المتوقع أن يفسروا نسبة كبيرة من السوق في الفترة المتوقعة أيضًا. تلقى معاملة متلازمة موركو الأولى والوحيدة ، Vimizim ، موافقة تسويقية في الولايات المتحدة وأوروبا في عام 2014 وحتى التاريخ ، هذا هو العلاج الوحيد المحدد لمتلازمة Morquio التي وافقت عليها السلطات التنظيمية. في منطقة آسيا والمحيط الهادئ ، من المتوقع أن توفر اليابان أكبر فرصة للسوق. كان هذا في المقام الأول بسبب الموافقة المبكرة واعتماد Vimizim كخيار علاج لمتلازمة Morquio. 

تطورات الصناعة الرئيسية

• في عام 2014 ، تمت الموافقة على عرض منتجات Bio Marin لـ Vimizim (Elosulfase alpha) كخيار علاجي الوحيد لمتلازمة Morquio عبر عدد من الوكالات التنظيمية في الولايات المتحدة وأوروبا واليابان
• في عام 2017 ، مُنحت شركة Sangamo Therapeutics Inc. ، التي لديها مرشح للعلاج الجيني (SB-913) في خط الأنابيب السريرية ، تعيين مرض الأطفال النادر من FDA
• كما تم منح دواء آخر من Sangamo ، SB-318 حالة الدواء اليتيم من الولايات المتحدة الأمريكية