حجم سوق علاج مرض POMPE ، حصة وتحليل عن طريق العلاج (العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) ، علاج الحد من الركيزة (SRT) ، العلاج الاستبدال المتقدم المتقدم (CART) ، آخرون) ، عن طريق مسيرة الإدارة (عن طريق الفم ، عن طريق الوريد ، أخرى) ، عن طريق قناة التوزيع (المستشفيات والعيادات الصيدليات ، صيدليات التجزئة ، عبر الإنترنت ، والآخرين ،

مرض بومبي هو اضطراب ورث ناتج بسبب تراكم السكر المعقد يسمى الجليكوجين في خلايا الجسم. مرض Pompe هو اضطراب تخزين الجليكوجين المتنحي ذاتيًا بسبب نقص حمض الإنزيم الليزوزومي α-glucosidase (GAA). إن تراكم الجليكوجين في أعضاء وأنسجة محددة ، وخاصة العضلات ، يضعف قدرتها على العمل بشكل طبيعي. تم تصنيف مرض بومبي إلى ثلاثة أنواع مختلفة بناءً على وقت الظهور وشدته.

ما يقرب من 20 ٪ من المرضى الذين يعانون من مرض بومبي لديهم الشكل الطفولي أو المبكر للمرض ، ويعرف الشكل الأكثر شيوعًا للمرض بالشكل الأحداث أو البالغين ، والذي تم الإبلاغ عنه في 80 ٪ من المرضى الذين يعانون من مرض بومبي. تؤثر الحالة في المقام الأول على العضلات القلبية والهيكل العظمي وتتجلى في اعتلال عضلة القلب ، والضائقة التنفسية التدريجية ، وضمور العضلات الهيكلية.

للحصول على رؤى واسعة النطاق حول السوق، تحميل للتخصيص

زيادة انتشار مرض بومبي وتطوير البنية التحتية للرعاية الصحية وخاصة في البلدان الناشئة ، يعد بعض العوامل الرئيسية التي تدفع نمو سوق علاج أمراض بومبي العالمي. وفقًا للمنظمة الوطنية لـ Rare Disorders ، Inc. ، يتم وضع الإصابة بشكل عام بحوالي 1 من كل 40،000 ولادة في الولايات المتحدة.

إن زيادة الاستثمار في البحث والتطوير في العلاج الجيني وعلاجات استبدال الإنزيم هي بعض العوامل الرئيسية التي تدفع نمو سوق علاج الأمراض Pompe. زيادة اعتماد وطلب العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) هو أحد العوامل الرئيسية المتوقع أن يدفع نمو سوق علاج أمراض Pompe العالمي.

إن الاستجابة السيئة للعضلات الهيكلية لعلاج Alpha ALPHA وألوكوسيداز وسياسات السداد غير الكافية هي بعض العوامل التي تقيد نمو سوق علاج أمراض POMPE العالمي.

غطى اللاعبون الرئيسيون

بعض الشركات الكبرى الموجودة في سوق علاج الأمراض العالمي بومبي هي شركة Genzyme Corporation و Amicus Therapeutics ، Inc. وغيرهم. 

تجزئة 

في عام 2018 ، من بين العلاج ، سيطر العلاج البديل للإنزيم (ERT) على سوق علاج أمراض Pompe العالمي بسبب ارتفاع الطلب والعلاج هو العلاجات طويلة الأجل الوحيدة المتاحة لعلاج مرض Pompe حاليًا.

رؤى رئيسية

• انتشار مرض بومبي من قبل البلدان الرئيسية
• نظرة عامة على التطور في العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) والعلاج الجيني.
• إطلاق منتجات جديدة ، اللاعبين الرئيسيين في السوق
• تحليل خط الأنابيب
• تطورات الصناعة الحديثة مثل الشراكات والاندماج والاستحواذ

التحليل الإقليمي

سيطرت أمريكا الشمالية على سوق علاج الأمراض العالمي في عام 2018. وزيادة انتشار مرض بومبي في المنطقة وزيادة نفقات الرعاية الصحية هي بعض العوامل الرئيسية التي تدفع نمو سوق علاج الأمراض. وفقًا للمكتبة الوطنية للطب في الولايات المتحدة ، فإن انتشار مرض بومبي يبلغ حوالي 1 من كل 28000 في الولايات المتحدة. من المتوقع أن تنمو منطقة آسيا والمحيط الهادئ بمعدل سنوي مركب كبير بسبب زيادة الوعي بين المرضى فيما يتعلق بالاضطرابات النادرة ومرافق الرعاية الصحية المحسنة في البلدان الآسيوية.

تطورات الصناعة الرئيسية

• في فبراير 2019 ، حصلت شركة Amicus Therapeutics ، Inc. ، على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تسمية العلاج اختراق ("BTD") إلى AT-GAA لعلاج مرض بومبي المتأخر. AT-GAA هو نموذج علاج جديد يتكون من ATB200 ، وهو إنزيم حمض بشري مؤتلف من غلوكوزيداز (RHGAA) مع هياكل كربوهيدرات محسنة ، تم إدارتها مع AT2221 ، وهو مراقبة دوائية.
• في أبريل 2018 ، أعلنت نظام الصحة بجامعة ديوك ونظام الصحة عن بداية التجارب السريرية للعلاج الجيني لمرض بومبي. يقوم الباحثون حاليًا بفحص البالغين الذين يعانون من مرض بومبي المتأخر كمرحلة I Fvis I Forevant لاختبار سلامة العلاج في 20 شخصًا يعانون من هذه الحالة