حجم علاجات الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير (siRNA) وحصتها وتحليل الصناعة، حسب المنتج (فيتوسيران، باتيسيران، جيفوسيران، لوماسيران، إنكليسيران، فوتيسيران، وغيرها)، حسب إشارة المرض (الداء النشواني الترانسثيريتين الوراثي، البورفيريا الكبدية الحادة، فرط أوكسالات البول الأولي من النوع 1 (PH1) وأمراض القلب والأوعية الدموية السريرية، و أخرى)، حسب طريق الإدارة (عن طريق الوريد، وتحت الجلد، وغيرها)، حسب العمر (الأطفال والبالغين)، حسب قناة التوزيع (صيدليات المستشفيات، ومخازن الأدوية وصيدليات البيع بالتجزئة، وصيدليات الإنترنت)، والتوقعات الإقليمية، 2026-2034

نظرة عامة على سوق علاجات الحمض النووي الريبوزي الصغيرة المتداخلة

يشهد السوق العالمي للعلاجات ذات الحمض النووي الريبوزي الصغير المتداخل (siRNA) نموًا كبيرًا بسبب زيادة الاستثمار في البحث والتطوير الذي يعمل على تطوير العلاجات من خلال تعزيز التوصيل والاستقرار وفعالية الحمض النووي الريبوزي الصغير المتداخل. يمثل الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير فئة من الجزيئات القادرة على تنظيم التعبير الجيني وإنتاج البروتين. تم تصميم هذه الجزيئات لمنع إنتاج البروتينات المسببة للأمراض عن طريق استهداف الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) الذي يشفر هذه البروتينات. إن الرناوات العلاجية الصغيرة المتداخلة (siRNAs) عبارة عن رنا مزدوج الجديلة تعمل على إسكات الجينات عن طريق تنشيط مسار تداخل الرنا (RNAi). تسمح هذه الـ RNA المزدوجة الجديلة بتصميم siRNAs القوية لإسكات الجينات المحددة. 

أدى ارتفاع أنشطة الاستثمار والتمويل إلى تطوير العديد من خطوط الأنابيب المرشحة لتلبية الطلب المتزايد. ونظرًا لهذا الطلب المتزايد على علاجات الحمض النووي الريبي (RNA) ذات التدخل الصغير، يركز العديد من اللاعبين المعروفين على الأنشطة الإستراتيجية مثل الاستحواذ والتعاون لدفع نمو السوق.

• على سبيل المثال، في أبريل 2025، أبرمت شركة Ono Pharmaceutical Co., Ltd اتفاقية تعاون بحثي مع Jorna Therapeutics، تهدف إلى اكتشاف الأدوية باستخدام منصة تحرير الحمض النووي الريبي (RNA). 
• وبالمثل، في يوليو 2023، استحوذت شركة Novartis AG على شركة DTx Pharma للاستفادة من منصة FALCON التي تحمل علامتها التجارية لتطوير علاجات siRNA لمؤشرات علم الأعصاب.

برنامج تشغيل علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) الصغير المتداخل

زيادة التعاون مع الجهات التشغيلية والتقدم التكنولوجي لدفع نمو السوق

أدى الطلب المتزايد على الطب الشخصي والحاجة إلى علاجات بديلة فعالة إلى ظهور علاجات siRNA فعالة. ولدعم هذا الطلب المتزايد، تخضع العديد من الكيانات التشغيلية في السوق لأنشطة استراتيجية مثل التعاون والاستحواذ. ومن المتوقع أن تؤدي مثل هذه التطورات إلى توجيه نمو السوق. 

• على سبيل المثال، في مايو 2025، تعاونت شركة AbbVie Inc. مع شركة ADARx Pharmaceuticals ووافقت على تطوير علاجات صغيرة للحمض النووي الريبي المتداخل (siRNA) في مجالات مرضية متعددة، بما في ذلك علم الأعصاب والمناعة والأورام. وبموجب الاتفاقية، من المتوقع أن تحصل ADARx على دفعة مقدمة قدرها 335.0 مليون دولار أمريكي وستكون مؤهلة لتلقي عدة مليارات من الدولارات على شكل مدفوعات طارئة إضافية، بما في ذلك الرسوم المتعلقة بالخيارات، والمدفوعات الهامة، والإتاوات المتدرجة. ومن المتوقع أن يؤدي مثل هذا التعاون الاستراتيجي والاستثمار إلى دفع نمو السوق. 

علاوة على ذلك، فإن التكامل التكنولوجي، مثل التعلم الآلي والذكاء الاصطناعي، يدعم نمو السوق.

• على سبيل المثال، في أكتوبر 2024، تعاونت شركة Eli Lilly مع Insitro لتطوير علاجات للأمراض الأيضية، من خلال الجمع بين منصة Insitro للذكاء الاصطناعي (AI) والتعلم الآلي (ML) مع تقنية Lilly لتوصيل الأدوية. سيتم استخدام تقنية GalNAc، والتي تُستخدم على نطاق واسع كوسيلة لتوصيل علاجات siRNA، بواسطة Insitro لتحسين علاج حالات مثل مرض الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASLD).

معدل انتشار فرط أوكسالات البول الأولي (PH)، حسب النوع (٪ لكل مليون نسمة)

 

في يناير 2020، قامت Orphanet بتحديث تقريرها الذي ذكر أن معدل انتشار فرط أوكسالات البول الأولي (PH) يتراوح من 1 إلى 3 مرضى لكل 1,000,000 من السكان. حيث يمثل PH1 85.0% من المرضى، وPH2 8.0-10.0% وPH3 5.0-7.0%. ومن المتوقع أن يدعم مثل هذا المعدل المرتفع لـ PH1، الذي يتم علاجه باستخدام siRNA، نمو السوق.

تقييد علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) الصغيرة المتداخلة

التأثيرات غير المستهدفة للحمض النووي الريبي (RNA) المتداخل الصغير لتقييد إمكانات النمو

أحد الاهتمامات الرئيسية في علاجات سيرنا هو التأثيرات غير المستهدفة والتعبير الجيني غير المقصود. في كثير من الأحيان، تواجه التجارب السريرية الفشل بسبب تأثيرات غير مستهدفة، مثل خلل تنظيم الجينات خارج الهدف. وهذا يمكن أن يؤدي إلى آثار جانبية سامة محتملة. هذه العوامل يمكن أن تحد من نمو السوق في السنوات المتوقعة.

• على سبيل المثال، في يناير 2022، نشرت المعاهد الوطنية للصحة مقالًا بعنوان "يتم تحديد تأثير siRNA خارج الهدف من خلال ثبات الاقتران الأساسي لمنطقتين مختلفتين لهما تأثيرات معاكسة" وأفادت أن التأثير خارج الهدف يتم إحداثه من خلال الاقتران الأساسي المستقر بين منطقة بذرة siRNA وmRNAs غير المستهدفة، ولكن لا يتم تحفيزه من خلال الاقتران الأساسي غير المستقر.

كما أن الآثار الضارة المرتبطة بإعطاء جزيئات سيرنا العلاجية، مثل تفاعلات موقع الحقن، وآلام المفاصل، وعدوى المسالك البولية، والإسهال، والتهاب الشعب الهوائية، والألم في الأطراف، وضيق التنفس، يمكن أن تعيق نمو السوق. 

فرصة علاجات الحمض النووي الريبوزي المتداخلة الصغيرة

ظهور علاجات مركبة باستخدام الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير لعلاج السرطان لتوفير سبل لنمو السوق

يعد دمج علاجات سيرنا مع الطرائق الدوائية الأخرى مثل الأدوية الجزيئية، والأجسام المضادة، أو حتى تقنيات تحرير الجينات، والجمع بين أليغنوكليوتيدات، جزءًا من العلاجات المركبة. تعمل هذه التطورات على توسيع مجالات تطبيق علاجات siRNA في مختلف القطاعات مثل الأمراض المعدية والسرطان وأمراض القلب والأوعية الدموية. يوفر البحث والتطوير في التطبيق العلاجي لـ siRNA سبل توسع أكبر للنمو.

• على سبيل المثال، في أغسطس 2023، أعلنت شركة Sirnaomics عن المرحلة الأولى من الدراسة السريرية الناجحة لـ RNAi العلاجي STP707 لعلاج الأورام الصلبة المتعددة. يتكون STP707 من اثنين من أليغنوكليوتيدات siRNA التي ثبت أنها تمنع التعبير عن mRNAs المستهدفة، والجمع بين اثنين من siRNAs ينتج عنه تأثير تآزري يقلل من العوامل المؤيدة للالتهابات. شجعت نتائج دراسة السلة هذه على استكشاف STP707 كدواء منفرد محتمل أو علاج مركب مع أدوية مثبطات نقاط التفتيش المناعية. ومن المتوقع أن توفر مثل هذه الفرص فرص نمو مربحة للسوق.

رؤى رئيسية

ويغطي التقرير الأفكار الرئيسية التالية:

• تحليل خطوط الأنابيب، من قبل اللاعبين الرئيسيين 
• التقدم التكنولوجي في السوق
• السيناريو التنظيمي وسيناريو السداد، حسب البلدان/المناطق الرئيسية
• تطورات الصناعة الرئيسية (عمليات الدمج والاستحواذ والشراكات وما إلى ذلك)

التقسيم

حسب المنتج

• فيتوسيران
• باتيسيران
• جيفوسيران
• لوماسيران
• إنكليسيران
• فوتيسيران
• آحرون

بواسطة إشارة المرض

• الداء النشواني الترانسثيريتين الوراثي (hATTR)
• البورفيريا الكبدية الحادة (AHP)
• فرط أوكسالات البول الأساسي من النوع 1 (PH1)
• أمراض القلب والأوعية الدموية السريرية تصلب الشرايين (ASCVD)
• آحرون

عن طريق الإدارة

• عن طريق الوريد
• تحت الجلد
• آحرون

حسب العمر

• طب الأطفال
• الكبار

بواسطة قناة التوزيع

• صيدليات المستشفيات
• صيدليات البيع بالتجزئة ومخازن الأدوية
• صيدليات الانترنت

حسب المنطقة

• أمريكا الشمالية (الولايات المتحدة وكندا)
• أوروبا (المملكة المتحدة وألمانيا وفرنسا وإسبانيا وإيطاليا والدول الاسكندنافية وبقية أوروبا)
• آسيا والمحيط الهادئ (اليابان والصين والهند وأستراليا وجنوب شرق آسيا وبقية آسيا والمحيط الهادئ)
• أمريكا اللاتينية (البرازيل والمكسيك وبقية أمريكا اللاتينية)
• الشرق الأوسط وأفريقيا (جنوب أفريقيا، دول مجلس التعاون الخليجي، وبقية دول الشرق الأوسط وأفريقيا)

التحليل حسب المنتج

حسب المنتج، ينقسم السوق إلى فيتوسيران، باتيسيران، جيفوسيران، لوماسيران، إنكليسيران، فوتيسيران، وغيرها.

من المتوقع أن ينمو قطاع الإينكليسيران بشكل ملحوظ خلال الفترة المتوقعة لسوق علاجات الحمض النووي الريبي (RNA) العالمية ذات التداخلات الصغيرة. وتعزى الحصة السوقية المرتفعة للمنتج إلى الموافقات التسويقية الأخيرة من قبل الهيئات التنظيمية.

• على سبيل المثال، في كانون الأول (ديسمبر) 2021، حصلت شركة Novartis AG على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاستخدام Leqvio (inclisiran)، وهو علاج صغير متداخل مع الحمض النووي الريبوزي (siRNA) يُستخدم لخفض كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة بجرعتين سنويًا. ومن المتوقع أن تغذي هذه العوامل نمو السوق. ومن المتوقع أن تحفز مثل هذه التطورات نمو السوق.

التحليل حسب إشارة المرض

حسب مؤشر المرض، يتم تصنيف السوق العلاجية العالمية الصغيرة المسببة للتداخل إلى الداء النشواني ترانسثيريتين الوراثي (hATTR)، والبورفيريا الكبدية الحادة (AHP)، وفرط أوكسالات البول الأولي من النوع 1 (PH1)، وأمراض القلب والأوعية الدموية السريرية لتصلب الشرايين (ASCVD)، وغيرها. 

ومن بين هذه الأمراض، من المتوقع أن يحتل مرض القلب والأوعية الدموية السريري لتصلب الشرايين (ASCVD) مكانة كبيرة بسبب انتشاره المرتفع مقارنة بمؤشرات الأمراض الأخرى التي تستخدم الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير للعلاج. بالإضافة إلى ذلك، تستثمر العديد من الشركات بشكل كبير في تطوير علاجات جديدة لمؤشر المرض.

• على سبيل المثال، في مايو 2025، جمعت شركة Sirius Therapeutics Inc. ما يقرب من 50.0 مليون دولار أمريكي في جولة تمويل من سلسلة B2 لدعم خط إنتاجها من جزيئات الحمض النووي الريبي (RNA) الصغيرة المسببة للتداخل لمؤشرات أمراض القلب والأوعية الدموية. المرشح الرئيسي لـ siRNA، SRSD-107، هو عامل مضاد للتخثر طويل المفعول لعلاج اضطرابات الانصمام الخثاري. ومن المتوقع أن يدعم هذا الاستثمار المرتفع في هذا القطاع النمو القطاعي في السوق. 

التحليل عن طريق طريق الإدارة

واستنادًا إلى طريقة الإعطاء، تنقسم علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) الصغيرة المتداخلة إلى علاجات تحت الجلد ووريدي وغيرها. 

من المتوقع أن ينمو القطاع تحت الجلد بشكل كبير خلال الفترة المتوقعة. يتم التركيز على العديد من الأبحاث والتطوير، إلى جانب إطلاق المنتجات الجديدة، على طريق الإدارة تحت الجلد. علاوة على ذلك، من المتوقع أيضًا أن تدعم الموافقات التنظيمية لعلاجات siRNA المُدارة تحت الجلد النمو القطاعي. 

• على سبيل المثال، في مارس 2025، حصلت شركة Rona Therapeutics Inc. على تصريح لدواء تحقيقي جديد (IND) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ RN0361، وهو RNA المتداخل الصغير (RNA) العلاجي الذي يستهدف APOC3 لعلاج فرط شحوم الدم الشديد (SHTG)، واضطراب شحوم الدم المختلط، ومتلازمة كيلوميكرونات الدم العائلية (FCS). قام المرشح بتمكين إسكات خلايا الكبد عن طريق الإدارة تحت الجلد. ومن المتوقع أن تؤدي مثل هذه التطورات إلى تعزيز حصة هذا القطاع في السوق. 

التحليل حسب العمر

بناءً على العمر، يتم تصنيف السوق أيضًا إلى طب الأطفال والبالغين. ومن المتوقع أن يحتفظ قطاع البالغين بحصة سوقية كبيرة. تُعزى الحصة السوقية المرتفعة لقطاع البالغين إلى توفر العديد من المنتجات المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. 

• على سبيل المثال، في مارس 2025،شركة النيلام للأدويةحصلت على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج RNAi، AMVUTTRA (vutrisiran)، لعلاج اعتلال عضلة القلب من النوع البري أو الداء النشواني الوراثي المتواسط بالترانسثيريتين (ATTR-CM) لدى البالغين لتقليل الوفيات الناجمة عن أمراض القلب والأوعية الدموية، والاستشفاء القلبي الوعائي، والزيارات العاجلة لقصور القلب. ومن المتوقع أن تؤدي مثل هذه التطورات إلى تعزيز النمو القطاعي.

 التحليل عن طريق قناة التوزيع

حسب قناة التوزيع، ينقسم السوق إلى صيدليات المستشفيات، ومخازن الأدوية وصيدليات البيع بالتجزئة، وصيدليات الإنترنت.

من المتوقع أن تمتلك صيدليات المستشفيات حصة كبيرة في السوق. ومن المتوقع أن ترتفع الحصة السوقية لصيدليات المستشفيات بسبب زيادة مشاركة صيدليات المستشفيات في توفير الرعاية للمرضى الداخليين والخارجيين. 

• على سبيل المثال، في عام 2024، أجرت الجمعية الأمريكية لصيادلة النظام الصحي استطلاعًا لآراء 250 مديرًا لصيدليات المستشفيات، وذكرت أن الصيادلة يقدمون بشكل روتيني الخدمات السريرية لغالبية المرضى الداخليين في المستشفى. هذه المشاركة العالية من قبل صيدلية المستشفى تدفع نمو هذا القطاع.

التحليل الإقليمي

حسب المنطقة، ينقسم السوق إلى أمريكا الشمالية وأوروبا وآسيا والمحيط الهادئ والشرق الأوسط وأفريقيا وأمريكا اللاتينية.

استحوذت أمريكا الشمالية على أكبر حصة من سوق علاجات الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير (siRNA) العالمي في عام 2024. ويعزى نمو السوق في المنطقة إلى العدد المتزايد من التجارب السريرية والأبحاث المستمرة لتعزيز نمو سوق علاجات الحمض النووي الريبوزي (siRNA).

علاوة على ذلك، فإن الموافقات التسويقية من قبل الهيئات التنظيمية المختلفة في المنطقة ستدفع نمو السوق في السنوات المتوقعة. 

• على سبيل المثال، في مارس 2025، حصلت شركة Alnylam Pharmaceutical Inc. على موافقة على عقار Qfitlia (fitusiran) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كعلاج وقائي روتيني لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى المرضى البالغين والأطفال المصابين بالهيموفيليا A أو B مع أو بدون مثبطات العامل الثامن أو التاسع. Qfitlia هو علاج RNA صغير التداخل يستخدم التكنولوجيا المترافقة - مثل هذه التطورات لتحفيز النمو في المنطقة.

ومن المتوقع أن تنمو أوروبا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال الفترة المتوقعة. وتعود الحصة السوقية المرتفعة للمنطقة إلى ارتفاع الاستثمار في المبادرات البحثية. يركز العديد من اللاعبين الراسخين في المنطقة على تحسين عروض منتجاتهم وتوسيع القدرة الإنتاجية للحمض النووي الريبوزي صغير التداخل لتلبية الطلب المتزايد في المنطقة. 

• على سبيل المثال، في أبريل 2025، تعاونت شركة Silexion Therapeutics Corp. مع شركة Catalent لتطوير التركيبات وأنشطة التصنيع السريري لمرشح siRNA من الجيل التالي من Silexion، SIL204، في فرنسا. ركز التعاون على تحسين تركيبات التوصيل الجهازية وداخل الفم لـ SIL204. 

من المتوقع أن تنمو منطقة آسيا والمحيط الهادئ بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال الفترة المتوقعة. ويعزى النمو الإقليمي إلى الأنشطة الاستراتيجية المختلفة، مثل اتفاقيات التسويق والتعاون بين الكيانات التشغيلية في المنطقة. 

• على سبيل المثال، في أبريل 2024، وقعت شركة Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. اتفاقية ترخيص مع شركة Roche لعقار zilebesiran، وهو علاج استقصائي من الحمض النووي الريبوزي siRNA مخصص لارتفاع ضغط الدم. منحت اتفاقية الترخيص شركة Chugai Pharmaceutical Co., Ltd حقوق التسويق الحصرية لعقار zilebesiran في اليابان. ومن المتوقع أن تؤدي مثل هذه التطورات إلى دفع نمو علاجات siRNA في منطقة آسيا والمحيط الهادئ.

تغطية اللاعبين الرئيسيين

إن سوق علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) العالمية ذات التداخلات الصغيرة شبه موحدة مع وجود مجموعات قليلة وعدد كبير من الشركات الناشئة.

يتضمن التقرير ملفات تعريف اللاعبين الرئيسيين التاليين:

• شركة Alnylam Pharmaceuticals, Inc.‎ (كامبريدج، الولايات المتحدة)
• شركة AbbVie (شمال شيكاغو، الولايات المتحدة)
• شركة بوهرنجر إنجلهايم الدولية المحدودة. (إنجلهايم، ألمانيا)
• نوفو نورديسك A/S (باغسفارد، الدنمارك)
• نوفارتس إيه جي (بازل، سويسرا)
• سيرنوميكس (جايثرسبورج، الولايات المتحدة)
• شركة ريجينيرون للأدوية (نيويورك، الولايات المتحدة)
• شركة أروهيد فارماسيوتيكالز (باسادينا، الولايات المتحدة)

تطورات الصناعة الرئيسية

• في نوفمبر 2024تعاونت شركة Sarepta Therapeutics, Inc. مع شركة Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. للحصول على اتفاقية ترخيص عالمية حصرية. منحت الاتفاقية للشركة حقوقًا عالمية حصرية للعديد من برامج siRNA السريرية وما قبل السريرية ومرحلة الاكتشاف للأمراض الوراثية النادرة للعضلات والجهاز العصبي المركزي (CNS) والرئتين.
• في يناير 2024شركة بوهرنجر إنجلهايم الدولية المحدودة. تعاونت مع شركة Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. وRibocure AB (Ribo) لتطوير علاجات جديدة لالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي أو الأيضي المرتبط بخلل وظيفي (NASH/MASH). يهدف التعاون إلى التطوير السريري لعلاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) الصغيرة المسببة للتداخل لأمراض القلب والأوعية الدموية والكلى والتمثيل الغذائي (CRM).