Gentherapie - revolutionieren Medizin und eine Hoffnung für Millionen

Die Gentherapie ist eine Behandlung, die Modifikation/Manipulation der Genexpression mit dem Ziel umfasst, genetische Störungen zu behandeln. Gentherapien können entweder abgegeben werdenIn vivooderin vitro. DerIn vivoDie Abgabe umfasst die Verabreichung des viralen Vektors intravenös in den Körper, während diein vitroDie Abgabe umfasst die Entfernung der Zellen des Patienten, die Verabreichung des Virusvektors in diesen Zellen, und dann werden die Zellen, die den Vektor enthalten, wieder in den Patienten eingeführt.

Die wachsende Prävalenz seltener Erkrankungen mit genetischer Komponente als Faktor in der weltweiten Bevölkerung ist einer der Hauptfaktoren, die zum steigenden Fokus der Arzneimittelhersteller bei der Entwicklung und Einführung neuer Gentherapien für die Bedingungen beitragen.

• Laut einem vom National Human Genome Research Institute (NHGRI) veröffentlichten Artikel 2021 gibt es mehr als 6.800 seltene Krankheiten und insgesamt betreffen diese seltenen Krankheiten ungefähr 25 bis 30 Millionen Menschen in den USA.
• Laut einem von der britischen Regierung veröffentlichten Artikel von 2022 haben rund 80% der seltenen Krankheiten einen genetischen Ursprung und gemeinsam betreffen seltene Krankheiten 1 von 17 Menschen zu einem bestimmten Zeitpunkt ihres Lebens.

Die steigende F & E -Investition von Hauptakteuren führt zu einer zunehmenden Anzahl von Pipeline -Produkten, und die wachsende Anzahl von Genehmigungen und Einführung von Gentherapien der Marktteilnehmer, um die wachsende Nachfrage zu erfüllen, sind einige der Faktoren, die zum Wachstum des Marktes beitragen.

• Laut einem von der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) veröffentlichten Bericht 2022 stieg die Pipeline -Produkte in der Gentherapie im Vergleich zum Vorjahr um 6% um 6%.

Nach Angaben der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) gab es ab Dezember 2022 weltweit mehr als 2.000 Gentherapien in der Pipeline. Die Verteilung dieser Therapien auf der Grundlage der klinischen Phase wird nachstehend erwähnt:

• Phase I - 1.000+
• Phase II - 9905
• Phase III - 120
• Vorregistrierung - 25

Die folgende Abbildung zeigt die Verteilung von Gentherapien (einschließlich gentechnisch veränderter Zelltherapien) auf der Grundlage klinischer Phasen ab 2022.

Quelle: 2022 Bericht, veröffentlicht von der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT)

Riesiges Potenzial teilweise durch hohe Kosten ausgeglichen 

Die Produktion, Handhabung und Kontrolle der viralen Vektoren sind im Vergleich zur Arbeit mit Chemikalien für die Herstellung traditioneller Arzneimittel und Therapien komplex. Die komplexen F & E -Aktivitäten führen zu enormen Investitionskosten für die Hersteller. Dabei sind Gentherapien hauptsächlich für seltene Störungen, die eine kleinere Bevölkerung betreffen, und werden als einmalige Behandlung für Patienten verabreicht. Dies sind daher einige der wesentlichen Faktoren, die für die hohen Kosten der Therapien verantwortlich sind.

Die fünf teuren von der FDA zugelassenen Gentherapien mit ihren jeweiligen Zulassungsdaten sind in der folgenden Tabelle erwähnt:

Sowohl pharmazeutische als auch biotechnologische Unternehmen auf dem Markt konzentrieren sich kontinuierlich auf strategische Möglichkeiten, um die Kosten von Gentherapien zu senken, um die Zugänglichkeit und die Durchdringung des Marktes zu erhöhen.

Nachfolgend sind einige der Ansätze erwähnt, die von den Pharmaunternehmen verfolgt werden, um die Herausforderung der hohen Kosten zu überwinden:

• Ergebnisbasierte Rabatte-Dieser Ansatz verbreitete das Risiko zwischen dem Zahler und dem Hersteller. Der Zahler zahlt dem Hersteller den vollen Preis des Arzneimittels und im Falle eines Arzneimittels, der die vorgegebenen Ergebnisse nicht erfüllt, wird dem Zahler die vollen Kosten erstattet.
• Einige Hersteller bieten ergebnisorientierte Verträge an, mit denen Gesundheitspläne die mit verschreibungspflichtigen Medikamenten verbundenen Kosten reduzieren können.
  • Zum Beispiel kündigte Bluebird Bio Inc., ein Hersteller von Zynteglo, ein ergebnisbasiertes Vertragsangebot und ein umfassendes Patientenunterstützungsprogramm an, um die Zugänglichkeit der Therapie voranzutreiben.
• Abonnementmodell -Laut diesem Modell erhalten Pharmaunternehmen eine Vorauszahlung von Patienten, die später zu vergleichsweise niedrigeren Preisen auf die Therapien zugreifen können.
• Aufgeschobene Zahlungen -Einige Hersteller bieten im Voraus Zugang zu den Therapien und aufgeschobene Zahlungen, bis sie die Preisverhandlungen mit Regierungen abschließen. Auf diese Weise können die Erstattungsbehörden während der frühen Zugriffsphase die Auswirkungen auf die Budgetauswirkungen verwalten.
  • Zum Beispiel erhielt Novartis die EG -Genehmigung und aktivierte das Programm „Tag 1“ für Zolgensma.
• Dieses Modell umfasst Ratenzahlungen des Arzneimittels über einen vorgegebenen Zeitraum (monatliche Zahlungen) auf der Grundlage des voreingestellten Herstellers.

Mit zunehmenden Bemühungen von Herstellern und anderen Organisationen verfügen Gentherapien ein vielversprechendes Potenzial, um lebenslange Heilung für verschiedene seltene Störungen zu liefern, die nur sehr begrenzte Managementoptionen besitzen.