"El diseño de estrategias de crecimiento está en nuestro ADN"
El desarrollo en la tubería global de Achondroplasia ha aumentado porque se necesitan mejores tratamientos para este trastorno raro. La razón de la estatura corta en la acondroplasia es que una mutación puntual en el gen FGFR3 afecta la osificación endocondral. Dado que aún no hay una cura segura, los científicos y las empresas farmacéuticas están trabajando en nuevos medicamentos que lucharán contra las mutaciones genéticas que sustentan la enfermedad. La compañía está probando candidatos a medicamentos prometedores en ensayos clínicos para promover el crecimiento óseo y prevenir problemas asociados. Nuevos estudios, esfuerzos cooperativos y regulaciones aprobadas están mejorando el tratamiento para aquellos con esta condición crónica.
Más de 5 empresas y más de 5 drogas de tuberías se discuten en el informe de Fortune Business Insights "Achondroplasia - Pipeline Insight 2025". Los datos del informe respaldan la selección de los mejores candidatos a los medicamentos dirigidos a la acondroplasia al incluir un análisis detallado de la clase de drogas de cada medicamento, punto de desarrollo, ruta de administración y mecanismo de acción previsto. El informe cubre las terapias de tubería en detalle, con información sobre las empresas, sus medicamentos, la investigación continua o completa, cómo funcionan estas terapias y qué resultados clínicos se han visto. Explora además la epidemiología de la enfermedad, qué tratamientos están disponibles y qué necesidades no satisfechas restantes existen en el mercado de Achondroplasia. También comparte importantes noticias y tendencias que ocurren ahora en la industria. El informe examina a América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América Latina y Oriente Medio y África.
La creciente necesidad de tratamiento que funcione bien en las displasias esqueléticas está influyendo en la forma en que se están creando medicamentos de acondroplasia. El trabajo innovador con respecto a este raro trastorno genético está en curso, dirigido por múltiples grupos farmacéuticos y de salud. Debido a la mayor atención de los expertos en salud globales, se está mejorando el ecosistema para los ensayos clínicos en la acondroplasia. Los resultados del ensayo actualmente respaldan los esfuerzos para evaluar nuevas opciones para aumentar el crecimiento óseo y reducir los riesgos de complicaciones en esta afección. Los investigadores también están investigando cuán seguros, efectivos y duraderos son los nuevos medicamentos y técnicas que se introducen.
Debido a pautas de apoyo y más comprensión sobre enfermedades genéticas raras, se han creado nuevas terapias para la acondroplasia. Los candidatos de drogas actualmente continúan a través de los pasos del trabajo preclínico, los ensayos de fase 1, los ensayos de fase 2 y los ensayos de fase 3. Las empresas están formando nuevas asociaciones, buscando empresas para comprar y firmando acuerdos de licencia para ayudarlos a hacer crecer su investigación y desarrollo. Los fabricantes de soluciones terapéuticas de Achondroplasia están buscando aprobaciones de la FDA y otros organismos reguladores para comercializar sus drogas y soluciones que aumentan el crecimiento en todo el mundo.
Aquí hay una breve idea de algunas de las próximas drogas en tuberías:
Infigratinib está diseñado para bloquear FGFR3, la razón del crecimiento inusual de los huesos en la acondroplasia. Quiere ayudar al crecimiento óseo bloqueando la actividad de FGFR3. En este momento, se están realizando ensayos clínicos de fase III para probar el medicamento por ayudar a la acondroplasia.
Tyra-300 está hecho solo para bloquear FGFR3 y, por lo tanto, reducir los efectos secundarios vinculados a FGFR1. La nueva terapia se está creando para controlar las complicaciones de algunos trastornos óseos, incluida la acondroplasia. El medicamento se somete a ensayos clínicos en su primera fase.