Porfiria aguda - Revisión de tuberías, 2024

Las deficiencias enzimáticas en las vías de producción de hemo conducen a porfiria. Los errores innatos del metabolismo o los agentes infecciosos y la exposición a las toxinas ambientales pueden conducir a la deficiencia enzimática. Según sus síntomas predominantes, la caña de porfiria se divide en categorías cutáneas y agudas. Los síntomas como el dolor abdominal, la inestabilidad autónoma, la neuropatía y la psicosis se observan en pacientes que sufren de porfiria aguda, mientras que las lesiones fotosensibles en la piel pueden ser causadas en pacientes que padecen porfiria cutánea.

El tratamiento actual de la porfiria incluye disminuir la síntesis de hemo y reducir la producción de precursores de porfirina usando glucosa. Según las pautas del Reino Unido, se recomienda que el 5% de glucosa en una solución de cloruro de sodio al 0,9% se infunda por vía intravenosa en pacientes. La hematina se usa para el tratamiento de pacientes que experimentan ataques graves con síntomas neurológicos agudos.

Las compañías farmacéuticas se han centrado en estudiar y desarrollar nuevos métodos para el tratamiento de la porfiria. Por ejemplo; Givosiran (ALN-AS1), que está siendo estudiado por Alnylam Pharmaceuticals, se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase 2 para el estudio sobre la seguridad a largo plazo y la actividad clínica del fármaco administrado por subcutáneamente.

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En la actualidad, más del 50% de los candidatos de tuberías para la porfiria aguda están en la etapa preclínica y de fase 1. La mayoría de los estudios han sido patrocinados por las compañías farmacéuticas.

Descripción del informe

El informe sobre "Porfiria aguda - Revisión de tubería, 2024" proporciona una visión general integral de los medicamentos que están en la tubería de I + D por indicación o molécula para la porfiria aguda. El informe proporciona un análisis exhaustivo de la distribución de los productos de tuberías por etapa de ensayo clínico, indicación, empresa, área de terapia y detalles como la etapa de ensayo clínico, el patrocinador, la descripción de cada producto en la tubería. Los productos en la etapa preclínica y clínica junto con candidatos de tuberías latentes y descontinuados se incluyen en el informe. El informe también cubre ideas adicionales como la descripción general de la epidemiología y el escenario actual del mercado para la porfiria aguda.

El informe sobre "Porfiria aguda - Revisión de tubería, 2024", que se construye siguiendo una metodología de investigación robusta que involucra entrevistas primarias e investigación de escritorio, proporciona una visión general completa de la actividad de I + D y los productos de tuberías para ayudar a las empresas a desarrollar estrategias de crecimiento e identificar a los actores emergentes.

Alcance de informes

• Evaluación exhaustiva de los productos de tuberías por áreas como la etapa de desarrollo; ruta de administración; clase de drogas; indicación; patrocinador; Tipo de molécula y objetivo fármaco
• Perfiles completos de los productos de tuberías con detalles como la descripción general de la empresa; Descripción del Producto; Estado de I + D; actividades de desarrollo; mecanismo de acción; tipo de molécula; etapa de desarrollo; indicaciones; financiación y ruta de administración
• Descripción general de los productos de tuberías latentes y descontinuados
• Conocimientos clave en relación con la epidemiología de las condiciones que se tratan por los productos de la tubería y la descripción general del mercado direccionable o actual para los productos de la tubería
• Descripción general de los últimos desarrollos; Artículos de noticias, comunicados de prensa y conferencias relevantes

Metodología de informes

• Todos los informes de tuberías se construyen mediante el análisis de datos recopilados principalmente a través de fuentes de investigación de escritorio creíbles. La investigación secundaria se complementa con entrevistas realizadas con líderes de opinión clave.
• Las fuentes de investigación de escritorio incluyen bases de datos de ensayos clínicos globales y regionales; informes anuales, sitios web, comunicados de prensa y presentaciones de inversores de empresas; papeles blancos; artículos de noticias; informes publicados por asociaciones de la industria; artículos/informes publicados en bases de datos como NCBI, Researchgate; bases de datos internas

Razones para comprar este informe

• Desarrolle estrategias de crecimiento efectivas basadas en una descripción completa de la actividad de I + D y los productos de tuberías para porfiria aguda
• Identificar jugadores emergentes o competencia en el mercado basado en productos de tuberías y desarrollar estrategias para contrarrestar la aparición de estos jugadores
• Identificar el enfoque de los principales jugadores en relación con la I + D para la porfiria aguda
• Identificar compañías potenciales desde una asociación o punto de vista de adquisición basado en la sinergia actual en actividades o estrategias de I + D para diversificar el enfoque de I + D para impulsar el crecimiento de los negocios
• Analice las razones detrás de los productos latentes y descontinuados para hacer cambios en el enfoque de I + D si es necesario