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La anemia aplásica se debe a la destrucción de células madre pluripotentes en la médula ósea. Los síntomas prominentes de la anemia aplásica son el cansancio persistente, los mareos, la palidez, las infecciones frecuentes o repetidas, y la curación lenta, debido a la falta de células blancas normales y glóbulos rojos en el cuerpo humano. Según la Organización Nacional de Raras Trastornos, Inc., la incidencia de la anemia aplásica en Israel y Europa es un estimado de 2 por millón de personas por año.
Los tratamientos actuales para la anemia aplásica incluyen transfusiones de sangre, trasplante de células madre, fármacos inmunosupresores, estimulantes de médula ósea, antibióticos y otros. Las ciclosporinas (Gengraf, Neoral, Sandimmune) y las globulinas anti-timocitos son algunos de los fármacos inmunosupresores utilizados en combinación para el tratamiento de la anemia aplásica. Estos medicamentos ayudan a suprimir la actividad de las células inmunes que dañan la médula ósea, lo que ayuda a la recuperación de la médula ósea para generar nuevas células sanguíneas.
Varios institutos de investigación y diferentes industrias farmacéuticas se han centrado en estudiar y desarrollar nuevas opciones de tratamiento para la anemia aplásica. Actualmente, AMG531, que está estudiando por Kyowa Hakko Kirin Korea Co., Ltd., está actualmente bajo ensayos de fase 2 para evaluar la eficacia y la seguridad del medicamento y determinar la dosis inicial recomendada de los medicamentos para los pacientes que sufren de la anemia aplásica.
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En la actualidad, alrededor del 60% de los candidatos a la anemia aplásica están en la etapa de fase 2. Más de la mitad de los estudios son patrocinados por instituciones de investigación.
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