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La ataxia se caracteriza como una enfermedad degenerativa del sistema nervioso. Las personas que sufren de ataxia generalmente experimentan disartria, anomalías mientras caminan o el uso no coordinado de sus brazos o manos. Existen diferentes tipos de ataxia, como la ataxia de Friedreich, la ataxia –telangiectasia, la ataxia espinocerebelosa y la ataxia episódica. Según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos (NINDS), la ataxia de Friedreich se considera como el tipo más común de ataxia hereditaria que generalmente afecta al menos 1 de cada 50,000 poblaciones a nivel mundial cada año.
Actualmente, no hay tratamientos o cura específicos disponibles para el tratamiento de la ataxia. En general, se utilizan varias terapias, como la terapia del habla y el lenguaje, la terapia de ocupación y la fisioterapia y los medicamentos para tratar los síntomas asociados con la ataxia. La ataxia episódica se controla con acetazolamida. Los antibióticos o los medicamentos antivirales a veces se usan para tratar la ataxia adquirida y, a veces, los suplementos de vitamina E se usan para tratar la ataxia para pacientes con deficiencia de vitamina E.
Las compañías farmacéuticas junto con varios institutos de investigación se han centrado en estudiar y desarrollar nuevas opciones de tratamiento para la ataxia. Por ejemplo; Min-102, que está estudiando por Minoryx Therapeutics, S.L., se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase 2 para el estudio del efecto de Min-102 en la progresión de la ataxia de Friedreich en pacientes masculinos y femeninos
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En la actualidad, alrededor del 72% de los candidatos de tuberías para Ataxia están en la etapa de fase 1 y fase 2. Más de la mitad de los estudios son patrocinados por organizaciones de investigación gubernamentales y muchos están patrocinados por industrias.
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