Leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe) Revisión del oleoducto, 2019

La leucodistrofia de las células globoides (enfermedad de Krabbe) es un trastorno genético autosómico recesivo raro causado debido a una enzima lisosómica, galactosilceramidasa que da como resultado una condición neurológica severa debido a la pérdida de mielina en el sistema nervioso. La enfermedad también se caracteriza por la detección de células anormales en el cerebro conocidas como células globoides que tienen más de un núcleo. La forma infantil más común de la enfermedad de Krabbe comienza a la edad de una que muestra síntomas como irritabilidad, debilidad muscular, ceguera, sordera, episodios de fiebre, postura rígida y desarrollo mental y físico retrasado.

Actualmente, no existe un tratamiento específico para la leucodistrofia de las células globoides (enfermedad de Krabbe). La mayoría de los tratamientos para la enfermedad de Krabbe son de apoyo. Sin embargo, se encuentra que el trasplante de células madre hematopoyéticas es una terapia efectiva en pacientes que han sido diagnosticados antes o al nacer. Además, el desarrollo de un nuevo biomarcador basado en MS para la detección temprana y sensible de la enfermedad de Krabbe de la sangre está bajo investigación clínica.

Debido a la creciente prevalencia de la enfermedad, muchas compañías farmacéuticas e institutos de investigación se centran en estudiar y desarrollar una nueva terapia para la leucodistrofia de las células globoides (enfermedad de Krabbe). Por ejemplo; MGTA-456, que está siendo estudiado por Magenta Therapeutics, se encuentra actualmente en un ensayo clínico de fase 2 para el estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de MGTA-456 para el tratamiento de pacientes con leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe).

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En la actualidad, alrededor del 64% de los candidatos de tuberías para la leucodistrofia de las células globoides (enfermedad de Krabbe) están en el estudio clínico de fase 2. La mayoría de los estudios están patrocinados por universidades académicas y de investigación.

Descripción del informe

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El informe sobre "Leucodistrofia de células globoides (enfermedad de Krabbe) - Revisión de tubería, 2019", que se construye siguiendo una metodología de investigación robusta que involucra entrevistas primarias e investigación de escritorio, proporciona una visión general completa de la actividad de I + D y los productos de tuberías para ayudar a las empresas a desarrollar estrategias de crecimiento e identificar a los jugadores emergentes.

Alcance de informes

• Evaluación exhaustiva de los productos de tuberías por áreas como la etapa de desarrollo; ruta de administración; clase de drogas; indicación; patrocinador; Tipo de molécula y objetivo fármaco
• Perfiles completos de los productos de tuberías con detalles como la descripción general de la empresa; Descripción del Producto; Estado de I + D; actividades de desarrollo; mecanismo de acción; tipo de molécula; etapa de desarrollo; indicaciones; financiación y ruta de administración
• Descripción general de los productos de tuberías latentes y descontinuados
• Conocimientos clave en relación con la epidemiología de las condiciones que se tratan por los productos de la tubería y la descripción general del mercado direccionable o actual para los productos de la tubería
• Descripción general de los últimos desarrollos; Artículos de noticias, comunicados de prensa y conferencias relevantes

Metodología de informes

• Todos los informes de tuberías se construyen mediante el análisis de datos recopilados principalmente a través de fuentes de investigación de escritorio creíbles. La investigación secundaria se complementa con entrevistas realizadas con líderes de opinión clave.
• Las fuentes de investigación del escritorio incluyen bases de datos de ensayos clínicos globales y regionales; informes anuales, sitios web, comunicados de prensa y presentaciones de inversores de empresas; papeles blancos; artículos de noticias; informes publicados por asociaciones de la industria; artículos/informes publicados en bases de datos como NCBI, Researchgate; bases de datos internas

Razones para comprar este informe

• Desarrolle estrategias de crecimiento efectivas basadas en una descripción completa de la actividad de I + D y los productos de tuberías para la leucodistrofia de las células globoides (enfermedad de Krabbe)
• Identificar jugadores emergentes o competencia en el mercado basado en productos de tuberías y desarrollar estrategias para contrarrestar la aparición de estos jugadores
• Identifique el enfoque de los principales jugadores en relación con la I + D para la leucodistrofia de las células globoides (enfermedad de Krabbe)
• Identificar compañías potenciales desde una asociación o punto de vista de adquisición basado en la sinergia actual en actividades o estrategias de I + D para diversificar el enfoque de I + D para impulsar el crecimiento de los negocios
• Analice las razones detrás de los productos latentes y descontinuados para hacer cambios en el enfoque de I + D si es necesario