Revisión de tubería de hipofosfatasia, 2019

La hipofosfatosia es un trastorno genético raro que afecta el desarrollo de huesos y dientes. La hipofosfatasia debilita los huesos en el cuerpo y causa anomalías esqueléticas. La hipofosfatasia también se llama deficiencia de fosfatasa alcalina o fosfoetanolaminuria. Los síntomas de la hipofosfatasia varían ampliamente. Los bebés afectados nacen con extremidades cortas, problemas respiratorios, pecho de forma anormal y huesos de cráneo suave. Los síntomas que se identifican en niños y pacientes adultos son menos graves que los que aparecen en los bebés.

El tratamiento actual de la hipofosfatosia incluye el uso de alfo alfa que ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos en 2015. La asfotasa alfa es el primer medicamento aprobado para el tratamiento de la hipofosfatasia perinatal, infantil y de inicio juvenil. La asfotasa alfa es una fosfatasa alcalina humana recombinante disponible para reemplazo enzimático a largo plazo para tratar la manifestación ósea de la enfermedad. Otro tratamiento se usa para mejorar los síntomas de la hipofosfatosia, incluye fármacos como AINE y vitamina B6.

Los institutos de investigación y las compañías farmacéuticas se han centrado en estudiar y desarrollar nuevos métodos para el tratamiento de la hipofosfatosia. Por ejemplo; El Alexion Pharmaceuticals estudia Alexion Alpha está en la fase 2 de los ensayos clínicos para el estudio para evaluar su farmacocinética y farmacodinámica en participantes adultos con hipofosfatosia de inicio pediátrico.

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Actualmente, más del 50% de los candidatos de tuberías para la hipofosfatosia están en la fase 2 de los ensayos clínicos. La mayoría de los estudios están siendo patrocinados por las compañías farmacéuticas.

Descripción del informe

El informe sobre "Hipofosfatasia - Revisión de tubería, 2019’ proporciona una visión general integral de los medicamentos que se encuentran en la tubería de I + D por indicación o molécula para la hipofosfatosia. El informe proporciona un análisis exhaustivo de la distribución de los productos de tuberías por etapa de ensayo clínico, indicación, empresa, área de terapia y detalles como la etapa de ensayo clínico, el patrocinador, la descripción de cada producto en la tubería. Los productos en la etapa preclínica y clínica junto con candidatos de tuberías latentes y descontinuados se incluyen en el informe. El informe también cubre ideas adicionales como la descripción general de la epidemiología y el escenario actual del mercado para la hipofosfatosia.

El informe sobre "Hipofosfatasia - Revisión de Pipeline, 2019", que se construye siguiendo una metodología de investigación robusta que involucra entrevistas primarias e investigación de escritorio, proporciona una visión general completa de la actividad de I + D y los productos de tuberías para ayudar a las empresas a desarrollar estrategias de crecimiento e identificar a los jugadores emergentes.

Alcance de informes

• Evaluación exhaustiva de los productos de tuberías por áreas como la etapa de desarrollo; ruta de administración; clase de drogas; indicación; patrocinador; Tipo de molécula y objetivo fármaco
• Perfiles completos de los productos de tuberías con detalles como la descripción general de la empresa; Descripción del Producto; Estado de I + D; actividades de desarrollo; mecanismo de acción; tipo de molécula; etapa de desarrollo; indicaciones; financiación y ruta de administración
• Descripción general de los productos de tuberías latentes y descontinuados
• Conocimientos clave en relación con la epidemiología de las condiciones que se tratan por los productos de la tubería y la descripción general del mercado direccionable o actual para los productos de la tubería
• Descripción general de los últimos desarrollos; Artículos de noticias, comunicados de prensa y conferencias relevantes

Metodología de informes

• Todos los informes de tuberías se construyen mediante el análisis de datos recopilados principalmente a través de fuentes de investigación de escritorio creíbles. La investigación secundaria se complementa con entrevistas realizadas con líderes de opinión clave.
• Las fuentes de investigación de escritorio incluyen bases de datos de ensayos clínicos globales y regionales; informes anuales, sitios web, comunicados de prensa y presentaciones de inversores de empresas; papeles blancos; artículos de noticias; informes publicados por asociaciones de la industria; artículos/informes publicados en bases de datos como NCBI, Researchgate; bases de datos internas

Razones para comprar este informe

• Desarrollar estrategias de crecimiento efectivas basadas en una visión general integral de la actividad de I + D y los productos de tuberías para la hipofosfatosia
• Identificar jugadores emergentes o competencia en el mercado basado en productos de tuberías y desarrollar estrategias para contrarrestar la aparición de estos jugadores
• Identificar el enfoque de los principales jugadores en relación con la I + D para la hipofosfatasia
• Identificar compañías potenciales desde una asociación o punto de vista de adquisición basado en la sinergia actual en actividades o estrategias de I + D para diversificar el enfoque de I + D para impulsar el crecimiento de los negocios
• Analice las razones detrás de los productos latentes y descontinuados para hacer cambios en el enfoque de I + D si es necesario