Deficiencia de lipasa de ácido lisosomal - Revisión de tuberías, 2024

La deficiencia de lipasa de ácido lisosómico se refiere a una condición médica hereditaria, que se caracteriza por los problemas en la descomposición y el uso de colesterol y grasas en el cuerpo o el metabolismo de los lípidos. En los individuos afectados con el trastorno, hay una acumulación de cantidades dañinas de grasas o lípidos en las células y en todo el cuerpo, lo que posteriormente resulta en enfermedad hepática. Hay dos formas de la enfermedad: la forma severa y más rara del trastorno comienza en la infancia y la forma menos grave puede comenzar desde la infancia hasta la edad adulta tardía. En la forma severa de la enfermedad, la acumulación de lípidos comienza en las primeras semanas de vida y estos conducen a varios problemas de salud. Los bebés con esta forma de enfermedad, generalmente no sobreviven más allá del primer año de vida.

Algunos de los signos y síntomas comunes de la deficiencia de lipasa de ácido lisosómico incluyen dolor abdominal e hinchazón, ictericia, fibrosis hepática, calcificación suprarrenal y altas enzimas hepáticas. Se ha estimado que la prevalencia del trastorno varía de 1 en 40,000 a 1 en 300,000, dependiendo de la etnia y la ubicación geográfica del individuo. En términos de tratamiento y manejo del trastorno, no hubo una cura aprobada hasta 2015. En 2015, se aprobó una terapia de reemplazo de enzimas llamada Sebelipasa ALFA en los Estados Unidos y Europa. En Japón, la Sebelipasa ALFA fue aprobada en 2016.

Las compañías farmacéuticas junto con varios institutos de investigación se han centrado en estudiar y desarrollar nuevas opciones de tratamiento para la deficiencia de lipasa de ácido lisosomal. Por ejemplo; Las células madre derivadas de placentías humanas, que está siendo estudiada por el New York Medical College, se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase 1 para el trasplante de células madre derivadas de placentías humanas (HPDSC).

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En la actualidad, alrededor del 70% de los candidatos de tuberías para la deficiencia de lipasa de ácido lisosomal están en la etapa de fase 2. Más de la mitad de los estudios están patrocinados por la industria.

Descripción del informe

El informe sobre "Deficiencia de lipasa de ácido lisosomal: revisión de tubería, 2024" proporciona una visión general integral de los medicamentos que están en la tubería de I + D por indicación o molécula para la deficiencia de lipasa de ácido lisosomal. El informe proporciona un análisis exhaustivo de la distribución de los productos de tuberías por etapa de ensayo clínico, indicación, empresa, área de terapia y detalles como la etapa de ensayo clínico, el patrocinador, la descripción de cada producto en la tubería. Los productos en la etapa preclínica y clínica junto con candidatos de tuberías latentes y descontinuados se incluyen en el informe. El informe también cubre ideas adicionales como la descripción general de la epidemiología y el escenario actual del mercado para la deficiencia de lipasa de ácido lisosómico.

El informe sobre "Deficiencia de lipasa de ácido lisosomal: revisión de tubería, 2024", que se construye siguiendo una metodología de investigación robusta que involucra entrevistas primarias e investigación de escritorio, proporciona una visión general completa de la actividad de I + D y los productos de tuberías para ayudar a las empresas a desarrollar estrategias de crecimiento e identificar a los actores emergentes.

Alcance de informes

• Evaluación exhaustiva de los productos de tuberías por áreas como la etapa de desarrollo; ruta de administración; clase de drogas; indicación; patrocinador; Tipo de molécula y objetivo fármaco
• Perfiles completos de los productos de tuberías con detalles como la descripción general de la empresa; Descripción del Producto; Estado de I + D; actividades de desarrollo; mecanismo de acción; tipo de molécula; etapa de desarrollo; indicaciones; financiación y ruta de administración
• Descripción general de los productos de tuberías latentes y descontinuados
• Conocimientos clave en relación con la epidemiología de las condiciones que se tratan por los productos de la tubería y la descripción general del mercado direccionable o actual para los productos de la tubería
• Descripción general de los últimos desarrollos; Artículos de noticias, comunicados de prensa y conferencias relevantes

Metodología de informes

• Todos los informes de tuberías se construyen mediante el análisis de datos recopilados principalmente a través de fuentes de investigación de escritorio creíbles. La investigación secundaria se complementa con entrevistas realizadas con líderes de opinión clave.
• Las fuentes de investigación de escritorio incluyen bases de datos de ensayos clínicos globales y regionales; informes anuales, sitios web, comunicados de prensa y presentaciones de inversores de empresas; papeles blancos; artículos de noticias; informes publicados por asociaciones de la industria; artículos/informes publicados en bases de datos como NCBI, Researchgate; bases de datos internas

Razones para comprar este informe

• Desarrollar estrategias de crecimiento efectivas basadas en una descripción completa de la actividad de I + D y los productos de tuberías para la deficiencia de lipasa de ácido lisosomal
• Identificar jugadores emergentes o competencia en el mercado basado en productos de tuberías y desarrollar estrategias para contrarrestar la aparición de estos jugadores
• Identificar el enfoque de los principales jugadores en relación con la I + D para la deficiencia de lipasa de ácido lisosomal
• Identificar compañías potenciales desde una asociación o punto de vista de adquisición basado en la sinergia actual en actividades o estrategias de I + D para diversificar el enfoque de I + D para impulsar el crecimiento de los negocios
• Analice las razones detrás de los productos latentes y descontinuados para hacer cambios en el enfoque de I + D si es necesario