Tamaño del mercado del tratamiento del síndrome de Morquio, participación y análisis por tratamiento (terapia de reemplazo enzimático), por tipo de enfermedad (Morquio A, Morquio B), por canal de distribución (farmacias hospitalarias, farmacias minoristas, farmacias en línea), pronóstico regional, 2025-2032

El síndrome de Morquio, también conocido como MPS IV y Mucopolisacáridosis IV, se refiere a un trastorno metabólico heredado raro o defecto de nacimiento que afecta principalmente al esqueleto. La aprobación de la FDA de Vimizim (elosulfase alfa), el primer y único tratamiento específico para los pacientes con esta condición genética ultrarrada, firmemente establecida la posición de biomarina como un jugador líder del mercado para el tratamiento de enfermedades de los MPS.

Además de las recientes aprobaciones regulatorias, ha habido una actividad creciente en la I + D para el tratamiento del síndrome de Morquio como lo demuestra la mayor inclusión del trastorno en las tuberías clínicas de los principales actores del mercado. Por ejemplo, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tiene un estudio de fase 3 que se somete al síndrome de Morquio, Shire tiene un ensayo clínico en curso para los pacientes pediátricos que padecen el síndrome y Armagen, Inc. también tiene un medicamento (AGT-181) en los ensayos clínicos. Esto combinado con la mayor conciencia de la enfermedad también está impulsando el crecimiento en el mercado de tratamiento de síndrome de Morquio.

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Se anticipa que el crecimiento en el número de productos en las etapas preliminares y avanzadas de I + D junto con el enfoque en el tratamiento de enfermedades raras impulsan el crecimiento en el mercado de tratamiento del síndrome de Morquio a una tasa considerablemente rápida. Con la reciente aprobación del Elosulfase Alpha (Vimizim), se espera que el mercado se impulse una serie de productos actualmente en las tuberías de varias compañías que se pueden anticipar que se sometan a aprobaciones regulatorias para el marketing, si tienen resultados de ensayos clínicos favorables. 

El factor que se espera que limite el crecimiento del mercado es el enorme precio asociado con los productos de tratamiento de síndrome de Morquio. Por ejemplo, se espera que Vimizim le cuente a los pacientes alrededor de US $ 380,000, lo que se estima que es el costo anual del producto. Otros factores que pueden limitar el crecimiento del mercado es la falta de conciencia en los mercados emergentes y los obstáculos regulatorios y clínicos. 

Jugadores clave cubiertos 

Algunas de las principales compañías que están presentes en el mercado global de tratamiento del síndrome de Morquio son Biomarin, Genzyme Corporation, Shire, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Sanofi, Sangamo Therapeutics, Armagen y Green Cross Corp, Concert Pharmaceuticals Inc., Alexion Pharmaceuticals Inc. y otros jugadores. 

 SEGMENTACIÓN 

En la actualidad, la terapia de reemplazo de enzimas representa la mayor proporción del mercado y se espera que la tendencia siga siendo la misma durante el período de pronóstico debido a la aprobación del alfa elosulfase, la única opción de tratamiento aprobada por la FDA, es una terapia de reemplazo de enzimas. 

Ideas clave 

• Prevalencia del síndrome de Morquio por países clave
• Avances en investigación y desarrollo de opciones de tratamiento
• Descripción general de los avances en la nueva terapéutica
• Análisis de precios por países clave
• Análisis de tuberías
• Escenario regulatorio por países clave
• Nuevos lanzamientos de productos 

Análisis regional 

El mercado global de tratamiento del síndrome de Morquio se ha segmentado en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América Latina y Medio Oriente y África. América del Norte seguido por Europa son los dos mercados más grandes para el tratamiento del síndrome de Morquio en la actualidad y se espera que representen una gran proporción del mercado en el período de pronóstico también. El primer y único tratamiento del síndrome de Morquio del mundo, Vimizim, recibió la aprobación de marketing en los Estados Unidos y Europa en 2014 y a la fecha, este es el único tratamiento específico para el síndrome de Morquio que es aprobado por las autoridades reguladoras. En la región de Asia Pacífico, se espera que Japón brinde la mayor oportunidad de mercado. Esto se debió principalmente a la aprobación y adopción temprana de Vimizim como una opción de tratamiento para el síndrome de Morquio. 

Desarrollos clave de la industria

• En 2014, la oferta de productos de Bio Marin de Vimizim (elosulfase alfa) fue aprobada como la única opción de tratamiento para el síndrome de Morquio en varias agencias reguladoras en los Estados Unidos, Europa y Japón
• En 2017, Sangamo Therapeutics Inc., que tiene el candidato a la terapia génica (SB-913) en su tubería clínica, recibió la designación de enfermedad pediátrica de la FDA de la FDA
• Otro medicamento de Sangamo, SB-318 también recibió el estado de drogas huérfanas de la FDA de los EE. UU.