Pompe Disease Treatment Market Size, Share and Analysis by Treatment (Enzyme Replacement Therapy (ERT), Substrate Reduction Therapy (SRT), Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CART), Others), By Rout of Administration (Oral, Intravenous, Others), By Distribution channel (Hospital & Clinics Pharmacies, Retail Pharmacies, Online Pharmacies, Others) and Regional Forecast, 2025-2032

Region : Global | ID de informe: FBI101008 | Estado: En curso

INFORMACIÓN CLAVE DEL MERCADO

La enfermedad de Pompe es un trastorno heredado causado por la acumulación de un azúcar complejo llamado glucógeno en las células del cuerpo. La enfermedad de Pompe es un trastorno autosómico recesivo de almacenamiento de glucógeno causado por la deficiencia de ácido enzima lisosomal α-glucosidasa (GAA). La acumulación de glucógeno en órganos y tejidos específicos, especialmente los músculos, perjudica su capacidad para funcionar normalmente. La enfermedad de Pompe se ha clasificado en tres tipos diferentes en función de su tiempo de inicio y su gravedad.

Aproximadamente el 20% de los pacientes con enfermedad de Pompe tienen la forma infantil o de inicio temprano de la enfermedad, y la forma más común de la enfermedad se conoce como forma juvenil o de inicio adulto, reportada en el 80% de los pacientes que padecen enfermedad de Pompe. La condición afecta principalmente el músculo cardíaco y esquelético y se manifiesta como miocardiopatía, dificultad respiratoria progresiva y atrofia de los músculos esqueléticos.

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El aumento de la prevalencia de la enfermedad de Pompe y el desarrollo de la infraestructura de salud, especialmente en los países emergentes, son algunos de los principales factores que impulsan el crecimiento del mercado global de tratamiento de la enfermedad de Pompe. Según la Organización Nacional de Raras Trastornos, Inc., la incidencia generalmente se coloca en aproximadamente 1 de cada 40,000 nacimientos en los Estados Unidos.

El aumento de la inversión en la investigación y el desarrollo en la terapia génica y las terapias de reemplazo de enzimas son algunos de los principales factores que impulsan el crecimiento del mercado de tratamiento de la enfermedad de Pompe. El aumento de la adopción y la demanda de la Terapia de reemplazo de enzimas (ERT) es uno de los principales factores anticipados para impulsar el crecimiento del mercado global de tratamiento de la enfermedad de Pompe.

La mala respuesta de los músculos esqueléticos al tratamiento alfa alfa alglucosidasa y las políticas de reembolso inadecuadas son algunos de los factores que restringen el crecimiento del mercado global de tratamiento de la enfermedad de Pompe.

Jugadores clave cubiertos

Algunas de las principales compañías que están presentes en el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Pompe es Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, Epivax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics. y otros.

SEGMENTACIÓN

SEGMENTACIÓN	DETALLES
Por tratamiento	· Terapia de reemplazo enzimático (ERT) · Terapia de reducción del sustrato (SRT) · Terapia de reemplazo avanzada por chaperona (CART) · Otros
Por ruta de administración	· Oral · Intravenoso · Otros
Por canal de distribución	· Farmacias de hospital y clínicas · Farmacias minoristas · Farmacias en línea · Otros
Por geografía	· América del Norte (Estados Unidos y Canadá) · Europa (Reino Unido, Alemania, Francia, Italia, España, Escandinavia y el resto de Europa) · Asia Pacífico (Japón, China, India, Australia, el sudeste asiático y el resto de Asia Pacífico) · América Latina (Brasil, México y el resto de América Latina) · Medio Oriente y África (Sudáfrica, CCG y el resto de Medio Oriente y África)

En 2018, entre el tratamiento, la terapia de reemplazo de enzimas (ERT) dominó el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Pompe debido a la alta demanda y la terapia es las únicas terapias a largo plazo disponibles para el tratamiento de la enfermedad de Pompe actualmente.

Ideas clave

Prevalencia de la enfermedad de Pompe por países clave
Descripción general del desarrollo en terapia de reemplazo enzimático (ERT) y terapia génica.
Nuevos lanzamientos de productos, actores del mercado clave
Análisis de tuberías
Desarrollos de la industria recientes como asociaciones, fusiones y adquisiciones

Análisis regional

América del Norte dominó el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Pompe en 2018. El aumento de la prevalencia de la enfermedad de Pompe en la región y el aumento del gasto de salud son algunos de los principales factores que impulsan el crecimiento del mercado de tratamiento de la enfermedad de Pompe. Según los Institutos Nacionales de Salud de la Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU., La prevalencia de la enfermedad de Pompe es de aproximadamente 1 de cada 28,000 en los Estados Unidos. Se anticipa que el Asia Pacífico crece en una CAGR significativa debido a la creciente conciencia entre los pacientes con respecto a los trastornos raros y las instalaciones de salud mejoradas en los países asiáticos.

Desarrollos clave de la industria

En febrero de 2019, Amicus Therapeutics, Inc., recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para la designación de terapia innovadora ("BTD") a AT-GAA para el tratamiento de la enfermedad de Pompe de inicio tardío. AT-GAA es un nuevo modelo de tratamiento que consiste en ATB200, una enzima alfa-glucosidasa de ácido humano recombinante (RHGAA) con estructuras de carbohidratos optimizadas, conjunta conjuntamente con AT2221, una chaperona farmacológica.
En abril de 2018, la Universidad de Duke y el Sistema de Salud de la Universidad de Duke anunciaron el comienzo de los ensayos clínicos para la terapia génica de la enfermedad de Pompe. Actualmente, los investigadores están evaluando a los adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío como ensayo clínico de fase I para evaluar la seguridad del tratamiento en 20 personas con la afección