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La enfermedad neurológica continúa siendo una carga global debido a la falta de tratamiento adecuado. La leucoencefalopatía multifocal progresiva es uno de esos trastornos neurológicos raros en el que se destruyen las células responsables de la producción de mielina. La mielina es esencial para el sistema nervioso central, ya que protege las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal. Es causado por el virus John Cunningham (JCV), llamado así por el paciente en el que fue descubierto. Los síntomas de la leucoencefalopatía multifocal progresiva incluyen lesiones, pérdida de coordinación, caídas faciales, debilidad y otros.
El virus John Cunningham (JCV) se encuentra en hasta el 85% de la población adulta y causa enfermedades en múltiples áreas del cerebro. Según la organización nacional de trastornos raros, 4.000 personas cada año desarrollan leucoencefalopatía multifocal progresiva en los EE. UU. Y Europa combinadas. El tratamiento actual para la leucoencefalopatía multifocal progresiva es la reversión o la eliminación de la fuente que causa inmunosupresión. Esto se puede hacer a través del intercambio de plasma que permite la eliminación de agentes que ponen a los pacientes en riesgo de desarrollar leucoencefalopatía multifocal progresiva.
La falta de terapia efectiva para bloquear el JCV sin toxicidad ha alentado a muchos institutos farmacéuticos y de investigación por realizar un estudio clínico sobre leucoencefalopatía multifocal progresiva. Por ejemplo; PYVST es una células T específicas de poliomavirus, que está siendo estudiada por el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y accidente cerebrovascular (NINDS) y actualmente se encuentra en ensayos clínicos de la Fase 1 para el tratamiento de la leucoencefalopatía multifocal progresiva.
En la actualidad, alrededor del 43% de los candidatos de tuberías para la leucoencefalopatía multifocal progresiva están en la etapa de fase 2. Más de la mitad de los estudios están patrocinados por los institutos de investigación gubernamentales.
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