Anemia hemolítica autoinmune cálida - Revisión de tubería, 2019

La anemia hemolítica autoinmune cálida es un trastorno genético raro en el que los autoanticuerpos del cuerpo autónomo prematuramente los glóbulos rojos que causan un caso grave de anemia en pacientes afectados. Según la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD), se estima que 3 personas por 100,000 sufren de anemia hemolítica autoinmune cálida. La tasa de incidencia de la anemia hemolítica autoinmune cálida es más alta en adultos que en niños, aunque puede afectar cualquier tipo de población de edad y género. Los síntomas se manifiestan durante un período de varias semanas a meses dependiendo de la progresión de la enfermedad. Los síntomas comunes incluyen fatiga, palidez de la piel, dificultad para respirar, entre otros.

Actualmente, el tratamiento de las personas afectadas con anemia hemolítica autoinmune cálida incluye medicamentos corticosteroides. También se prescriben fármacos inmunosupresores como ciclofosfamida para las personas que no responden bien al tratamiento con corticosteroides. En casos severos, se lleva a cabo la eliminación quirúrgica del bazo. Rituximab es uno de los fármacos de anticuerpos monoclonales más prominentes prescritos para el tratamiento de la anemia hemolítica autoinmune cálida.

Varias organizaciones de investigación y compañías biofarmacéuticas están trabajando en colaboración para descubrir nuevas terapias para la anemia hemolítica autoinmune cálida de enfermedades raras. Por ejemplo, APL-2 Un candidato de fase 2 que actualmente está siendo desarrollado por Apellis Pharmaceuticals, Inc., se estudia para la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del medicamento en el tratamiento de la anemia hemolítica autoinmune cálida.

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Actualmente, se estima que el 60% de las moléculas de tuberías para la anemia hemolítica autoinmune cálida están en la etapa clínica de fase 2. Aproximadamente la mitad de los estudios están financiados por la industria.

Descripción del informe

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El informe sobre "Anemia hemolítica autoinmune cálida - Revisión de tubería, 2019", que se construye siguiendo una metodología de investigación robusta que involucra entrevistas primarias e investigación de escritorio, proporciona una visión general completa de la actividad de I + D y los productos de tuberías para ayudar a las empresas a desarrollar estrategias de crecimiento e identificar a los actores emergentes.

Alcance de informes

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• Perfiles completos de los productos de tuberías con detalles como la descripción general de la empresa; Descripción del Producto; Estado de I + D; actividades de desarrollo; mecanismo de acción; tipo de molécula; etapa de desarrollo; indicaciones; financiación y ruta de administración
• Descripción general de los productos de tuberías latentes y descontinuados
• Conocimientos clave en relación con la epidemiología de las condiciones que se tratan por los productos de la tubería y la descripción general del mercado direccionable o actual para los productos de la tubería
• Descripción general de los últimos desarrollos; Artículos de noticias, comunicados de prensa y conferencias relevantes

Metodología de informes

• Todos los informes de tuberías se construyen mediante el análisis de datos recopilados principalmente a través de fuentes de investigación de escritorio creíbles. La investigación secundaria se complementa con entrevistas realizadas con líderes de opinión clave.
• Las fuentes de investigación de escritorio incluyen bases de datos de ensayos clínicos globales y regionales; informes anuales, sitios web, comunicados de prensa y presentaciones de inversores de empresas; papeles blancos; artículos de noticias; informes publicados por asociaciones de la industria; artículos/informes publicados en bases de datos como NCBI, Researchgate; bases de datos internas

Razones para comprar este informe

• Desarrolle estrategias de crecimiento efectivas basadas en una descripción completa de la actividad de I + D y los productos de tuberías para la cálida anemia hemolítica autoinmune
• Identificar jugadores emergentes o competencia en el mercado basado en productos de tuberías y desarrollar estrategias para contrarrestar la aparición de estos jugadores
• Identificar el enfoque de los principales jugadores en relación con la I + D para la anemia hemolítica autoinmune cálida
• Identificar compañías potenciales desde una asociación o punto de vista de adquisición basado en la sinergia actual en actividades o estrategias de I + D para diversificar el enfoque de I + D para impulsar el crecimiento de los negocios
• Analice las razones detrás de los productos latentes y descontinuados para hacer cambios en el enfoque de I + D si es necesario