Tamaño del mercado, participación y análisis de la industria de Terapéutica del síndrome de Prader-Willi, por fármaco (diazóxido colina, somatropina y otros), por edad (niños y adultos), por vía de administración (oral y parenteral), por canal de distribución (farmacia en línea, farmacia hospitalaria y farmacia minorista) y pronóstico regional, 2026-2034

El mercado mundial de terapias para el síndrome de Prader-Willi está experimentando un crecimiento significativo debido al aumento de la prevalencia del síndrome de Prader-Willi (PWS). Además, el aumento de la demanda de tratamientos eficaces y las altas actividades de investigación y desarrollo respaldan el crecimiento del mercado. 

El síndrome de Prader-Willi (PWS) es un trastorno genético poco común en el que se pierde la función de genes específicos en el cromosoma 15. Esta pérdida de función conduce a diversos problemas, como problemas físicos, de desarrollo y de comportamiento, como hambre extrema, obesidad y deterioro cognitivo. Los pacientes sólo pueden controlar este trastorno con la ayuda de terapias. 

• Por ejemplo, según los datos publicados en Acadia Pharmaceuticals Inc. en septiembre de 2024, aproximadamente entre 8.000 y 10.000 pacientes padecen el síndrome de Prader-Willi en los EE. UU. Esta prevalencia del síndrome de Prader-Willi impulsa el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico. 

Impulsor del mercado terapéutico del síndrome de Prader-Willi

El aumento de la prevalencia del síndrome de Prader-Willi impulsa el crecimiento del mercado

La expansión del mercado está impulsada principalmente por la creciente prevalencia del síndrome de Prader-Willi en todo el mundo. Además, los lanzamientos de nuevos productos y los avances tecnológicos, como la terapia con hormona del crecimiento, la terapia conductual, etc., ayudan a impulsar el crecimiento del mercado. Además, el aumento de la demanda de tratamientos avanzados, la alta inversión en actividades de investigación y desarrollo y las iniciativas gubernamentales también respaldan el crecimiento del mercado terapéutico del síndrome de Prader-Willi durante el período previsto.

• Por ejemplo, en abril de 2024, Soleno Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) le había concedido la designación de terapia innovadora para su producto de diazóxido colina para el tratamiento de adultos y niños de 4 años o más con síndrome de Prader-Willi (PWS) genéticamente confirmado.

Participantes en el registro del síndrome de Prader-Willi, por países clave 

Según los datos publicados por Molecular Diversity Preservation International en septiembre de 2019, en el registro mundial de PWS, EE. UU. tiene el mayor número de participantes en el registro, con un 75 %, y Canadá tiene el segundo mayor número de participantes, seguido de Australia, el Reino Unido y Nueva Zelanda. 

Restricción del mercado terapéutico del síndrome de Prader-Willi

El alto costo del tratamiento puede limitar el crecimiento del mercado

El alto costo del tratamiento del síndrome de Prader-Willi puede limitar la adopción del tratamiento en los países de economía media-baja. El síndrome de Prader-Willi es un trastorno que dura toda la vida; por lo tanto, tiene un alto costo anual, lo que puede restringir el crecimiento del mercado.

• Por ejemplo, en marzo de 2025, Soleno Therapeutics, Inc. recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para un medicamento que se utiliza en el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (PWS). El costo anual del medicamento es de USD 466.200,0 y la dosis se administrará según el peso del paciente. Se espera que el alto costo anual reduzca la adopción de productos terapéuticos para el síndrome de Prader-Willi, lo que conducirá a un menor crecimiento del mercado.

Oportunidad de mercado de terapias para el síndrome de Prader-Willi

Los nuevos candidatos en cartera impulsarán el crecimiento del mercado en el futuro

En los últimos años, el avance tecnológico y el aumento de la demanda de opciones de tratamiento avanzadas han promovido el crecimiento del mercado durante el período de previsión. Además, los lanzamientos de nuevos productos y productos en desarrollo para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi impulsarán el crecimiento del mercado en los próximos años. 

• Por ejemplo, en abril de 2024, Harmony Biosciences Holdings Inc. inició su ensayo de registro de fase 3 global (ESTUDIO TEMPO). El ensayo tiene como objetivo comprobar la seguridad y eficacia de pitolisant como tratamiento para niños y adultos con síndrome de Prader-Willi (PWS). Este tipo de producto avanzado en cartera puede dar lugar al lanzamiento de nuevos productos, que se espera que impulsen el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico. 

Información clave

El informe cubre las siguientes ideas clave:

• Prevalencia del síndrome de Prader-Willi, por países clave
• Lanzamientos/aprobaciones de nuevos productos, por actores clave
• Análisis de canalización, por actores clave
• Desarrollos clave de la industria (fusiones, adquisiciones, asociaciones, etc.)
• Impacto del COVID-19 en el Mercado 

Segmentación

Análisis por fármaco

Por fármacos, el mercado se divide en diazóxido, colina, somatropina y otros.

El segmento de la somatropina ocupaba una parte sustancial del mercado. El fármaco somatropina se utiliza en la terapia con hormona del crecimiento para mejorar la calidad de vida del paciente con síndrome de Prader-Willi (PWS). Este fármaco tiene varias ventajas, como mejorar la composición corporal, el crecimiento y beneficios motores. Por lo tanto, mejora la adopción del fármaco e impulsa el crecimiento del mercado. 

• Por ejemplo, según los datos publicados por Pfizer Inc., en junio de 2023, en el momento de la deficiencia de la hormona del crecimiento o síndrome de Prader-Willi, se prescribe somatropina. La somatropina se administra mediante inyección y actualmente es el único medicamento en el mercado aprobado por la FDA de EE. UU. 

Análisis por edad

Según la edad, el mercado se segmenta en niños y adultos. Se espera que el segmento de niños crezca significativamente durante el período previsto. El aumento de la prevalencia del síndrome de Prader-Willi en niños y la amplia gama de opciones de tratamiento disponibles para este grupo de edad impulsan el crecimiento del mercado durante el período de previsión. 

• Por ejemplo, según los datos publicados en StatPearls, en febrero de 2024, el síndrome de Prader-Willi es una enfermedad rara y su prevalencia mundial es de aproximadamente 1 de cada 20.000 a 30.000 nacimientos.

Análisis por Vía de Administración 

Por vía de administración, el mercado se divide en oral y parenteral.

La vía oral ocupó una parte significativa del mercado en 2024. La considerable participación del segmento se debe a la facilidad de administración y la conveniencia de la vía oral. Además, los lanzamientos de nuevos productos y el desarrollo de nuevos medicamentos también impulsan el crecimiento del mercado. 

• Por ejemplo, en junio de 2024, Harmony Biosciences Holdings Inc. anunció que recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para su nueva aplicación farmacológica de tabletas WAKIX (pitolisant), que conduce al tratamiento del síndrome de Prader-Willi. Este tipo de aprobaciones impulsan el crecimiento del mercado. 

Análisis por canal de distribución

Por canal de distribución, el mercado se divide en farmacia online, farmacia hospitalaria y farmacia minorista.

El segmento de farmacia minorista ocupaba una parte importante del mercado. El síndrome de Prader-Willi es una enfermedad que dura toda la vida y requiere medicamentos frecuentes para controlarla. Las farmacias minoristas son convenientes para los pacientes ya que necesitan tomar medicamentos a diario. 

• Por ejemplo, según los datos publicados por Hindustan Times, en noviembre de 2022, en menos de 3 años el número de farmacias aumentó un 27%. Las farmacias minoristas tienen una participación importante en el crecimiento, con la apertura de 21.374 nuevas farmacias minoristas en 3 años. Se espera que este aumento en el número de farmacias minoristas impulse el crecimiento del mercado. 

Análisis Regional

Por regiones, el mercado se divide en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, Medio Oriente y África y América Latina.

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América del Norte representó una parte sustancial del mercado mundial de terapias para el síndrome de Prader-Willi en 2024. La región tiene una alta prevalencia del síndrome de Prader-Willi, lo que impulsa el crecimiento del mercado. Además, las avanzadas instalaciones e infraestructura de atención médica, que conducen al diagnóstico y tratamiento tempranos del síndrome de Prader-Willi, impulsan aún más el crecimiento del mercado en esta región. Además, los lanzamientos de nuevos productos y la presencia de actores clave del mercado en esta región impulsan el crecimiento del mercado. 

• Por ejemplo, en marzo de 2025, Soleno Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica, anunció que recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para las tabletas de liberación prolongada VYKAT XR (diazóxido colina) utilizadas para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi. Este tipo de lanzamiento de nuevos productos impulsa el crecimiento del mercado. 

Europa tiene una participación considerable en el mercado de terapias para el síndrome de Prader-Willi. El crecimiento de la región se debe a la creciente prevalencia del síndrome de Prader-Willi y a la alta tasa de adopción de nuevos medicamentos en esta región. Además, el apoyo gubernamental y la alta inversión en investigación y desarrollo también impulsan el crecimiento del mercado durante el período previsto.

• Por ejemplo, en marzo de 2024, Palobiofarma S.L. anunció que recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos y de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para la designación de medicamento huérfano de su novedoso candidato terapéutico, PBF-999, para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (PWS). Este tipo de aprobación gubernamental impulsa el crecimiento del mercado en esta región. 

La región de Asia Pacífico está experimentando un rápido crecimiento en el mercado mundial de terapias para el síndrome de Prader-Willi, impulsado por la creciente prevalencia y concienciación sobre el síndrome de Prader-Willi. 

Jugadores clave cubiertos

El mercado mundial de terapias para el síndrome de Prader-Willi está consolidado con unos pocos actores clave. El informe incluye los perfiles de los siguientes actores clave:

• Novo Nordisk Inc. (Dinamarca)
• Pfizer Inc. (EE.UU.)
• Sandoz Inc. (Suiza)
• Harmony Biosciences Holdings Inc. (EE.UU.)
• Soleno Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Acadia Pharmaceuticals Inc. (EE. UU.)
• Aardvark Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Gedeon Richter Plc (Europa)
• PALOBIOFARMA, S.L. (España)
• Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (EE.UU.)
• ConSynance Therapeutics (Nueva York)

Desarrollos clave de la industria

• En noviembre de 2024, Soleno Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. extendió el período de solicitud de nuevos medicamentos para las tabletas de liberación prolongada DCCR para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (PWS).
• En mayo de 2023La compañía biofarmacéutica Palobiofarma S.L. ha anunciado la inscripción de los tres primeros pacientes en un estudio clínico para investigar el potencial de PBF-999 para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (SPW).