El valor de mercado de la terapia génica aumentará a una tasa compuesta anual del 18,21 % entre 2025 y 2032; BioMarin Pharmaceutical recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para que ROCTAVIAN asegure una sólida posición en el mercado

El mundialmercado de terapia génicael tamaño se situó en3.430 millones de dólares en 2024. Está previsto que el valor de mercado aumente de4.290 millones de dólares en 2025a13.830 millones de dólares hasta 2032en unCAGR del 18,21%durante 2025-2032.Información empresarial de Fortune™presenta esta información en su informe, titulado“Tamaño del mercado de terapia génica, participación y análisis de la industria por producto (Zolgensma, Luxturna, Roctavian y otros), por tipo de vector (vectores virales y vectores no virales), por indicación (trastornos genéticos, oftalmología, hematología y otros), por usuario final (hospitales y clínicas, clínicas especializadas y otros) y pronóstico regional, 2025-2032”.

La terapia génica se utiliza para el tratamiento de pacientes que padecen trastornos genéticos congénitos y trastornos adquiridos. En los próximos años, se dice que la demanda de esta tecnología representará un aumento con la creciente prevalencia de enfermedades raras y genéticas. Varios actores de la industria están lanzando nuevos productos al mercado para abordar los desafíos asociados con la entrega no específica e ineficiente de material genético. Un ejemplo es el lanzamiento de tres nuevos vectores de administración del gen de la cápside AAV (virus adenoasociado) por parte de Dyno Therapeutics en mayo de 2025. Estos vectores se han desarrollado para apuntar al SNC (sistema nervioso central), el sistema musculoesquelético y el ojo.

El RP-A601 de Rocket Pharmaceuticals obtuvo la designación RMAT de la FDA de EE. UU. para orientación intensiva de la FDA

En julio de 2025, RocketProductos farmacéuticosRP-A601 de , Inc. obtuvo la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA de EE. UU. RP-A601 es la terapia génica en investigación basada en AAV (virus adenoasociado) de Rocket para el tratamiento de la miocardiopatía en investigación (MCA) arritmogénica PKP2. La designación, que proporcionaría los beneficios de una revisión acelerada y una guía intensiva adicional de la FDA, se otorgó sobre la base de datos positivos de eficacia y seguridad del ensayo clínico de fase 1 RP-A601.

La demanda de terapia génica aumentará en medio de la creciente carga de trastornos genéticos a nivel mundial

En 2023, el número de pacientes con hemofilia ascendió a 218.804, según la Federación Mundial de Hemofilia. En los últimos años, otros trastornos genéticos, como la β-talasemia, la atrofia muscular espinal y las enfermedades hereditarias de la retina, también han experimentado un aumento, lo que ha dado lugar a una mayor demanda de tratamientos curativos. Se prevé que la mayor demanda de soluciones efectivas en el contexto de la creciente carga de trastornos genéticos impulse la demanda de productos, impulsando el crecimiento del mercado de terapia génica.

Sin embargo, las barreras a la adopción que pueden surgir de los obstáculos financieros derivados de los altos costos podrían obstaculizar la expansión de la industria.

La innovación de productos y la I+D se han convertido en las principales áreas de interés para los principales actores

Los principales actores de la industria, para aumentar su participación en el mercado de terapia génica, están enfatizando una variedad de iniciativas. La investigación y el desarrollo, la innovación de productos, las iniciativas de expansión y las colaboraciones estratégicas se encuentran entre los pasos clave que los actores del mercado están implementando para aumentar su huella. Algunos de los participantes líderes con una gama de terapias integral son Hoffmann-La Roche Ltd, Novartis AG y BioMarin Pharmaceutical Inc.

Jugadores clave perfilados en el informe

• Novartis AG (Suiza)
• Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• CSL (Australia)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EE. UU.)
• Krystal Biotech, Inc. (EE. UU.)
• Rocket Pharmaceuticals (EE.UU.)
• Dyno Therapeutics, Inc. (EE. UU.)

Para obtener un resumen detallado del informe y el alcance de la investigación de este mercado, haga clic aquí:

https://www.fortunebusinessinsights.com/industry-reports/gene-therapy-market-100243

Desarrollo clave de la industria

• junio 2023 –BioMarin Pharmaceutical Inc. obtuvo la aprobación de la FDA de EE. UU. para su terapia génica ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox) para el tratamiento de pacientes con hemofilia A grave. La solución es la primera infusión de dosis única aprobada para la hemofilia A grave en los EE. UU.

Hallazgos adicionales del informe

• América del Norte lideró el mercado mundial con una valoración de 1.030 millones de dólares en 2024. La sólida financiación gubernamental, la presencia de una sólida infraestructura sanitaria y un aumento de las iniciativas de I+D se encuentran entre los aspectos clave que influyen en la expansión del mercado regional. La región también se caracteriza por la aprobación de nuevas terapias genéticas por parte de la FDA de EE. UU., un ejemplo de lo cual es la aprobación en abril de 2025 de las láminas celulares modificadas genéticamente ZEVASKYN de Abeno Therapeutics Inc.
• El mercado europeo está preparado para expandirse a una tasa del 7,82% entre 2025 y 2032, impulsado por la presencia de iniciativas nacionales de reembolso, asociaciones de investigación en terapia génica entre centros académicos y políticas regulatorias favorables. Estos factores también han dado lugar a que los principales países europeos representen una valoración significativa en 2025: el Reino Unido alcanzará los 370 millones de dólares y Alemania un valor de 560 millones de dólares.

Tabla de segmentación