Tamaño, participación y análisis de la industria de las terapias de ARN de interferencia pequeña (ARNip) por producto (fitusiran, patisiran, givosiran, lumasiran, inclisiran, vutisiran y otros), por indicación de enfermedad (amiloidosis hereditaria por transtiretina, porfiria hepática aguda, hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), enfermedad cardiovascular aterosclerótica clínica y otras), por vía de administración (intravenosa, subcutánea y otros), por edad (pediátricos y adultos), por canal de distribución (farmacias hospitalarias, droguerías y farmacias minoristas, y farmacias en línea) y pron

El mercado mundial de terapias con ARN de pequeña interferencia (ARNip) está experimentando un crecimiento sustancial debido a un aumento de la inversión en investigación y desarrollo que promueve tratamientos con mayor entrega, estabilidad y eficacia de ARN de pequeña interferencia. El ARN de interferencia pequeño representa una clase de moléculas capaces de regular la expresión genética y la producción de proteínas. Estas moléculas están diseñadas para prevenir la producción de proteínas que causan enfermedades al atacar el ARN mensajero (ARNm) que codifica dichas proteínas. Los ARN de interferencia pequeños terapéuticos (ARNip) son ARN de doble cadena que silencian genes activando la vía de interferencia del ARN (ARNi). Estos ARN bicatenarios permiten el diseño de ARNip potentes para el silenciamiento de genes específicos. 

Un aumento en las actividades de inversión y financiación llevó al desarrollo de numerosos proyectos de proyectos para satisfacer la creciente demanda. Debido a la creciente demanda de terapias de ARN de pequeña interferencia, muchos actores establecidos se centran en actividades estratégicas como la adquisición y la colaboración para impulsar el crecimiento del mercado.

• Por ejemplo, en abril de 2025, Ono Pharmaceutical Co., Ltd firmó un acuerdo de colaboración en investigación con Jorna Therapeutics, destinado al descubrimiento de fármacos utilizando una plataforma de edición de ácido ribonucleico (ARN). 
• De manera similar, en julio de 2023, Novartis AG adquirió DTx Pharma para aprovechar su plataforma FALCON de marca registrada para desarrollar terapias de ARNip para indicaciones de neurociencia.

Pequeño controlador terapéutico de ARN de interferencia

Aumento de la colaboración con las entidades operativas y el avance tecnológico para impulsar el crecimiento del mercado

La creciente demanda de medicina personalizada y la necesidad de tratamientos alternativos eficaces dieron como resultado terapias eficaces con ARNip. Para respaldar esta creciente demanda, varias entidades operativas en el mercado están llevando a cabo actividades estratégicas como colaboración y adquisiciones. Se espera que estos acontecimientos dirijan el crecimiento del mercado. 

• Por ejemplo, en mayo de 2025, AbbVie Inc. colaboró ​​con ADARx Pharmaceuticals y acordó desarrollar pequeñas terapias de ARN de interferencia (ARNip) en múltiples áreas de enfermedades, incluidas la neurociencia, la inmunología y la oncología. Según el acuerdo, se espera que ADARx reciba un pago inicial de 335,0 millones de dólares y será elegible para recibir varios miles de millones de dólares en pagos contingentes adicionales, incluidas tarifas relacionadas con opciones, pagos por hitos y regalías escalonadas. Se espera que estas colaboraciones e inversiones estratégicas impulsen el crecimiento del mercado. 

Además, la integración de tecnología, como el aprendizaje automático y la inteligencia artificial, respalda el crecimiento del mercado.

• Por ejemplo, en octubre de 2024, Eli Lilly colaboró ​​con Insitro para desarrollar tratamientos para enfermedades metabólicas, combinando la plataforma de aprendizaje automático (ML) de inteligencia artificial (IA) de Insitro con la tecnología de administración de medicamentos de Lilly. Insitro utilizará la tecnología GalNAc, que se utiliza ampliamente como método de administración para terapias con ARNip, para mejorar el tratamiento de afecciones como la enfermedad hepática esteatósica asociada a disfunción metabólica (MASLD).

Prevalencia de hiperoxalurias primarias (HP), por tipo (% por millón de población)

En enero de 2020, Orphanet actualizó su informe que indicaba que la prevalencia de hiperoxalurias primarias (HP) oscila entre 1 y 3 pacientes por 1.000.000 de población. En el que PH1 representó el 85,0% de los pacientes, PH2 8,0-10,0% y PH3 5,0-7,0%. Se espera que una incidencia tan alta de PH1, que se tratan con ARNip, respalde el crecimiento del mercado.

Restricción terapéutica de ARN pequeño de interferencia

Efectos fuera del objetivo del pequeño ARN de interferencia para restringir el potencial de crecimiento

Una de las principales preocupaciones en la terapia con ARNip son los efectos no deseados y la expresión genética no deseada. A menudo, los ensayos clínicos fracasan debido a efectos no deseados, como la desregulación de genes no deseados. Esto podría provocar posibles efectos secundarios tóxicos. Estos factores pueden restringir el crecimiento del mercado en los años previstos.

• Por ejemplo, en enero de 2022, los NIH publicaron un artículo titulado "El efecto fuera del objetivo del ARNip está determinado por las estabilidades de emparejamiento de bases de dos regiones diferentes con efectos opuestos" en el que se informó que el efecto fuera del objetivo se induce mediante un emparejamiento de bases estable entre la región semilla del ARNip y los ARNm fuera del objetivo, pero no se induce mediante un emparejamiento de bases inestable.

Además, los efectos adversos asociados con la administración de moléculas terapéuticas de ARNip, como reacciones en el lugar de la inyección, artralgia, infección del tracto urinario, diarrea, bronquitis, dolor en las extremidades y disnea, podrían obstaculizar el crecimiento del mercado. 

Pequeña oportunidad terapéutica con ARN de interferencia

La aparición de terapias combinadas que utilizan pequeños ARN de interferencia para el tratamiento terapéutico del cáncer ofrece vías de crecimiento del mercado

La integración de la terapia con ARNip con otras modalidades farmacológicas, como fármacos moleculares, anticuerpos o incluso tecnologías de edición de genes, combinando oligonucleótidos, es parte de las terapias combinadas. Estos avances amplían las áreas de aplicación de la terapia con ARNip en diversos sectores, como enfermedades infecciosas, cáncer y enfermedades cardiovasculares. La investigación y el desarrollo en la aplicación terapéutica del ARNip ofrecen mayores vías de expansión para el crecimiento.

• Por ejemplo, en agosto de 2023, Sirnaomics anunció un exitoso estudio clínico de fase I del STP707 terapéutico de ARNi para el tratamiento de múltiples tumores sólidos. STP707 está compuesto por dos oligonucleótidos de ARNip que han demostrado inhibir la expresión de sus ARNm diana y la combinación de los dos ARNip produce un efecto sinérgico que disminuye los factores proinflamatorios. Los resultados de este estudio conjunto alentaron a explorar STP707 como un posible fármaco único o un tratamiento combinado con fármacos inhibidores de puntos de control inmunológico. Se espera que estas oportunidades ofrezcan lucrativas oportunidades de crecimiento para el mercado.

Información clave

El informe cubre las siguientes ideas clave:

• Análisis de canalización, por actores clave 
• Avances tecnológicos en el mercado
• Escenario regulatorio y de reembolso, por países/regiones clave
• Desarrollos clave de la industria (fusiones, adquisiciones, asociaciones, etc.)

Segmentación

Análisis por Producto

Por producto, el mercado se divide en Fitusiran, Patisiran, Givosiran, Lumasiran, Inclisiran, Vutisiran y Otros.

Se espera que el segmento de inclisiran crezca significativamente en el período de pronóstico del mercado mundial de terapias de ARN de pequeña interferencia. La alta cuota de mercado del producto se atribuye a las recientes aprobaciones de comercialización por parte de los organismos reguladores.

• Por ejemplo, en diciembre de 2021, Novartis AG recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para administrar Leqvio (inclisiran), una pequeña terapia de ARN de interferencia (ARNip) utilizada para reducir el colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad con dos dosis anuales. Se espera que estos factores impulsen el crecimiento del mercado. Se espera que estos acontecimientos catalicen el crecimiento del mercado.

Análisis por indicación de enfermedad

Por indicación de enfermedad, el mercado terapéutico mundial de ARN de pequeña interferencia se clasifica en amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR), porfiria hepática aguda (AHP), hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), enfermedad cardiovascular aterosclerótica clínica (ASCVD) y otras. 

Entre ellas, se espera que la enfermedad cardiovascular aterosclerótica clínica (ASCVD) ocupe una posición considerable debido a su alta prevalencia en comparación con otras indicaciones de enfermedades que utilizan pequeños ARN de interferencia para el tratamiento. Además, muchas empresas están invirtiendo profundamente en el desarrollo de nuevas terapias para la indicación de la enfermedad.

• Por ejemplo, en mayo de 2025, Sirius Therapeutics Inc. recaudó casi 50,0 millones de dólares en una ronda de financiación de la serie B2 para respaldar su cartera de pequeñas moléculas de ARN de interferencia (ARNip) para indicaciones de enfermedades cardiovasculares. El principal candidato a ARNip, SRSD-107, es un anticoagulante del factor XI de acción prolongada para los trastornos tromboembólicos. Se espera que una inversión tan alta en el segmento respalde el crecimiento segmentario en el mercado. 

Análisis por Vía de Administración

Según la vía de administración, las pequeñas terapias de ARN de interferencia se dividen en subcutáneas e intravenosas, entre otras. 

Se espera que el segmento subcutáneo crezca sustancialmente durante el período previsto. Diversas investigaciones y desarrollos, junto con el lanzamiento de nuevos productos, se están centrando en la vía de administración subcutánea. Además, también se espera que las aprobaciones regulatorias para terapias de ARNip administradas por vía subcutánea respalden el crecimiento segmentario. 

• Por ejemplo, en marzo de 2025, Rona Therapeutics Inc. recibió la autorización de un nuevo fármaco en investigación (IND) por parte de la FDA de EE. UU. para RN0361, un terapéutico de ARNip (ARN de interferencia pequeño) dirigido a APOC3 para el tratamiento de la hipertrigliceridemia grave (SHTG), la dislipidemia mixta y el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). El candidato permitió el silenciamiento específico de hepatocitos mediante administración subcutánea. Se espera que estos acontecimientos fortalezcan la cuota de mercado del segmento. 

Análisis por edad

Según la edad, el mercado se clasifica en pediatría y adultos. Se espera que el segmento de adultos tenga una cuota de mercado sustancial. La alta cuota de mercado del segmento de adultos se atribuye a la disponibilidad de numerosos productos aprobados por la FDA de EE. UU. 

• Por ejemplo, en marzo de 2025,Alnylam Pharmaceuticals, Inc.recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para su terapéutico de ARNi, AMVUTTRA (vutrisiran), para el tratamiento de la miocardiopatía de la amiloidosis mediada por transtiretina de tipo salvaje o hereditaria (ATTR-CM) en adultos para reducir la mortalidad cardiovascular, las hospitalizaciones cardiovasculares y las visitas urgentes por insuficiencia cardíaca. Se espera que estos desarrollos impulsen el crecimiento segmentario.

 Análisis por canal de distribución

Por canal de distribución, el mercado se divide en farmacias hospitalarias, droguerías y farmacias minoristas y farmacias online.

Se espera que las farmacias hospitalarias tengan una cuota de mercado significativa. Se espera una alta cuota de mercado de las farmacias hospitalarias debido a la creciente participación de las farmacias hospitalarias en la prestación de atención hospitalaria y ambulatoria a los pacientes. 

• Por ejemplo, en 2024, la Sociedad Estadounidense de Farmacéuticos del Sistema de Salud realizó una encuesta entre 250 directores de farmacias de hospitales e informó que los farmacéuticos brindan rutinariamente servicios clínicos a la mayoría de los pacientes hospitalizados. Esta alta participación de la farmacia hospitalaria impulsa el crecimiento del segmento.

Análisis Regional

Por regiones, el mercado se divide en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, Medio Oriente y África y América Latina.

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América del Norte representó la mayor parte del mercado mundial de terapias con ARN de interferencia pequeña (ARNip) en 2024. El crecimiento del mercado en la región se atribuye al creciente número de ensayos clínicos y la investigación en curso para impulsar el crecimiento del mercado de terapias de ARNip.

Además, las aprobaciones de comercialización por parte de los distintos organismos reguladores de la región para impulsar el crecimiento del mercado en los años previstos. 

• Por ejemplo, en marzo de 2025, Alnylam Pharmaceutical Inc. recibió la aprobación de Qfitlia (fitusiran) por parte de la FDA de EE. UU. para el tratamiento de profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y pediátricos con hemofilia A o B con o sin inhibidores del factor VIII o IX. Qfitlia es una terapia de ARN de pequeña interferencia que utiliza tecnología conjugada, desarrollos de este tipo para catalizar el crecimiento en la región.

Se espera que Europa crezca con una CAGR considerable durante el período previsto. La alta participación de mercado de la región se debe a la alta inversión en iniciativas de investigación. Muchos actores establecidos en la región se están centrando en optimizar su oferta de productos y ampliar la capacidad de producción de ARN de pequeña interferencia para satisfacer la creciente demanda en la región. 

• Por ejemplo, en abril de 2025, Silexion Therapeutics Corp. colaboró ​​con Catalent para desarrollar actividades de formulación y fabricación clínica para el candidato de ARNip de próxima generación de Silexion, SIL204, en Francia. La colaboración se centró en optimizar las formulaciones de administración sistémica e intratumoral de SIL204. 

Se espera que Asia Pacífico crezca con una CAGR sustancial durante el período previsto. El crecimiento regional se atribuye a las diversas actividades estratégicas, como acuerdos de comercialización y colaboración dentro de las entidades operativas de la región. 

• Por ejemplo, en abril de 2024, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. firmó un acuerdo de licencia con Roche para zilebesiran, un terapéutico de ARNip en investigación indicado para la hipertensión. El acuerdo de licencia proporcionó a Chugai Pharmaceutical Co., Ltd derechos exclusivos de comercialización en Japón de zilebesirán. Se espera que estos avances impulsen el crecimiento de los tratamientos con ARNip en la región de Asia Pacífico.

Jugadores clave cubiertos

El mercado mundial de terapias con ARN de pequeña interferencia está semiconsolidado con la presencia de unos pocos grupos y un gran número de empresas emergentes.

El informe incluye los perfiles de los siguientes actores clave:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, EE. UU.)
• AbbVie Inc. (Norte de Chicago, EE. UU.)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Ingelheim, Alemania)
• Novo Nordisk A/S (Bagsvaerd, Dinamarca)
• Novartis AG (Basilea, Suiza)
• Sirnaomics (Gaithersburg, EE. UU.)
• Regeneron Pharmaceuticals Inc. (Nueva York, EE. UU.)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (Pasadena, EE. UU.)

Desarrollos clave de la industria

• En noviembre de 2024, Sarepta Therapeutics, Inc., colaboró ​​con Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. para un acuerdo de licencia global exclusivo. El acuerdo proporcionó a la empresa derechos globales exclusivos para múltiples programas de ARNip clínicos, preclínicos y en etapa de descubrimiento para enfermedades genéticas raras del músculo, el sistema nervioso central (SNC) y los pulmones.
• En enero de 2024, Boehringer Ingelheim International GmbH. colaboró ​​con Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. y Ribocure AB (Ribo) para desarrollar tratamientos novedosos para la esteatohepatitis no alcohólica o asociada a disfunción metabólica (NASH/MASH). La colaboración tenía como objetivo el desarrollo clínico de terapias con pequeños ARN de interferencia (ARNip) para enfermedades cardiovasculares, renales y metabólicas (CRM).