Tamaño del mercado, participación y análisis de la industria del tratamiento del síndrome de Stoneman, por clase de medicamento (corticosteroides, medicamentos antiinflamatorios no esteroides (AINE), retinoides y otros), por vía de administración (oral y parenteral), por canal de distribución (farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea) y pronóstico regional, 2026-2034

El síndrome de Stoneman, también llamado fibrodisplasia osificadores progresiva (FOP), es un trastorno genético raro marcado por el reemplazo anormal del músculo y el tejido conectivo con hueso, lo que conduce a la formación de hueso fuera del esqueleto. Esta enfermedad da como resultado las anormalidades musculoesqueléticas y la osificación heterotópica en las etapas de desarrollo y postnatal. Actualmente existen opciones de tratamiento limitadas para esta enfermedad, lo que enfatiza la creciente necesidad del desarrollo de tratamientos innovadores. Las drogas, como los corticosteroides, los retinoides, los relajantes del músculo esquelético y los AINE, se utilizan para ralentizar la progresión de esta enfermedad.

La expansión del mercado está impulsada principalmente por un aumento en las actividades de investigación y desarrollo, que ofrece numerosas oportunidades para el desarrollo de medicamentos novedosos.

• Por ejemplo, en enero de 2020, Regeneron Pharmaceuticals, Inc., presentó hallazgos del ensayo clínico de fase 2 Lumina-1. Este ensayo tuvo como objetivo evaluar GARETOSMAB (REGN2477) como un tratamiento potencial para Fibrodisplasia Ossificans Progressiva de una manera doble ciego, controlada con placebo.

Además, varios actores clave del mercado están experimentando asociaciones estratégicas para el desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos en el mercado.

• Por ejemplo, en octubre de 2019, Clementia Pharmaceuticals, una subsidiaria de Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. y Blueprint Medicines Corporation, celebró un acuerdo exclusivo para desarrollar y comercializar conjuntamente Blu-782. Este inhibidor de ALK2 de investigación altamente selectivo está dirigido al tratamiento de la fibrodisplasia osificada progresiva.

Además, el mercado global de tratamiento del síndrome de Stoneman se vio ligeramente afectado por la pandemia Covid-19 en 2020, principalmente debido a interrupciones en los servicios de atención médica, ensayos clínicos e investigación. Los pacientes con enfermedades raras como el síndrome de Stoneman encontraron dificultades para obtener tratamiento y atención médica en medio de la pandemia. Además, los pacientes con esta enfermedad estaban en riesgo de disminución de la salud física, mental y dental como resultado de la pandemia Covid-19.

Ideas clave

El informe cubre las siguientes ideas clave:

• Epidemiología del síndrome de Stoneman
• Nuevos lanzamientos de productos, por jugadores clave
• Desarrollos clave de la industria: fusiones, adquisiciones y asociaciones
• Análisis de tuberías, por jugadores clave
• Impacto de Covid-19 en el mercado de tratamiento del síndrome de Stoneman

Segmentación

Análisis por clase de drogas

Según la clase de drogas, el mercado se puede segmentar en corticosteroides, AINE, retinoides y otros. El segmento de retinoides representó una proporción significativa del mercado de tratamiento del síndrome de Stoneman en 2023. Las aprobaciones regulatorias crecientes para los biológicos para tratar el síndrome de Stoneman es uno de los factores clave responsables del crecimiento del segmento.

• Por ejemplo, en agosto de 2023, Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. anunció la aprobación de la FDA de EE. UU. De su medicamento, Sohonos (palovaroteno), para el tratamiento del síndrome de Stoneman. Este medicamento está disponible en forma de cápsulas y es el primer y único medicamento aprobado para el tratamiento del síndrome de Stoneman hasta ahora.

Además, varios actores del mercado se dedican a ensayos clínicos destinados a desarrollar y lanzar medicamentos efectivos para tratar el síndrome de Stoneman.

• Por ejemplo, en agosto de 2020, Keros Therapeutics, Inc. anunció la finalización de un ensayo de fase 1 que evalúa la eficacia de Ker-047 en el tratamiento de un trastorno musculoesquelético raro, fibrodisplasia osificaciones progresivas (síndrome de Stoneman).

Análisis regional

América del Norte mantuvo una participación significativa en el mercado mundial de tratamiento del síndrome de Stoneman en 2023 y se espera que mantenga su posición durante el período de pronóstico. El mayor crecimiento de la región se debe principalmente a la presencia de infraestructura de salud favorable y la epidemiología más alta de la enfermedad en América del Norte en comparación con las otras regiones.

• Por ejemplo, según los datos proporcionados por los Institutos Nacionales de Salud en agosto de 2021, la ocurrencia mundial documentada de FOP, según los registros de la organización del paciente, los casos confirmados de pacientes FOP registrados oscilan entre 0,65 por millón en América del Norte y 0,47 por millón en Europa occidental a alrededor de 0,27 por millón en América Latina, 0,05 por millón en África y casi 0,04 por millón en la región de Asia Pacífico.

Además, algunos de los actores clave de la industria en el mercado se están centrando en recibir las aprobaciones regulatorias para proporcionar medicamentos efectivos para el tratamiento del síndrome de Stoneman. Este es uno de los factores que contribuyen al crecimiento regional en el mercado de tratamiento del síndrome de Stoneman.

• Por ejemplo, en agosto de 2022, BioCryst Pharmaceuticals, Inc., anunció que la FDA de los Estados Unidos otorgó la designación de medicamentos huérfanos a su inhibidor ALK-2, BCX9250, para el tratamiento del síndrome de Stoneman.

El aumento del número de ensayos clínicos y la creciente conciencia sobre la enfermedad en la región de América del Norte son algunos de los otros factores que afectan positivamente el crecimiento del mercado.

Jugadores clave cubiertos

El informe incluye los perfiles de los actores clave del mercado de tratamiento del síndrome de Stoneman como Ipsen Biopharmaceuticals, Inc., BioCryst Pharmaceuticals, Inc., Blueprint Medicines Corporation, Keros Therapeutics, Inc. y Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Desarrollos clave de la industria

• En noviembre de 2021, Aurobindo Pharma Limited recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. Para sus tabletas de prednisona USP, 1 mg. Este medicamento se usa para el tratamiento de varios trastornos relacionados con el hueso y los músculos.
• En junio de 2020, Junya Toguchida Laboratory anunció que había encontrado un medicamento efectivo para el tratamiento de Fibrodisplasia osifics progresiva.
• En noviembre de 2019, BioCryst Pharmaceuticals, Inc. inició un ensayo clínico de fase 1 con BCX9250, un inhibidor oral de ALK-2 para el tratamiento del síndrome de Stoneman. Además, la compañía recibió la designación de medicamentos huérfanos en agosto de 2022 de la FDA de EE. UU. Para tratar el síndrome de Stoneman.
• En abril de 2019, Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. anunció la adquisición de Clementia Pharmaceuticals. Ipsen cerró esta adquisición después de recibir la aprobación de la FDA de EE. UU. Para el palovaroteno de los medicamentos para el tratamiento del síndrome de Stoneman.