El tamaño del mercado del tratamiento del tratamiento de tirosinemia tipo 1, la participación y el análisis de la industria, por medicamentos (nitisinona y otros), por forma de dosificación (tableta, cápsula y suspensión), por canal de distribución (farmacias hospitalarias, farmacias especializadas y otros), y pronóstico regional, 2025-2032

La tirosinemia tipo I (HT-1) es un trastorno metabólico genético raro que está marcado por la deficiencia de la enzima fumarylacetoacetato hidrolasa (FAH), que es necesaria para la descomposición de la tirosina de aminoácidos. La tirosinemia tipo I generalmente está presente en bebés en forma aguda o crónica. Los bebés con una forma aguda de tirosinemia experimentan síntomas dentro de los primeros meses de nacimiento. Es más común y severo que la forma crónica. La forma crónica de tirosinemia tiene un inicio más lento y síntomas menos graves. Por lo general, ocurre después de seis meses de nacimiento. Los síntomas de la tirosinemia tipo I a menudo difieren de persona a persona.

El tratamiento para la tirosinemia tipo 1 generalmente implica un enfoque multifacético, que incluye medicamentos, restricciones dietéticas y, en casos severos, el trasplante de hígado. El crecimiento del mercado está impulsado por el aumento de las aprobaciones regulatorias para los medicamentos utilizados en el tratamiento del trastorno de tirosinemia tipo 1.

• Por ejemplo, en junio de 2022, Analog Pharma y Dipharma S.A. anunciaron que la nueva aplicación de medicamentos abreviadas para nitisinona recibió la aprobación de la FDA de los EE. UU. Este medicamento genérico se administra a pacientes adultos y pediátricos para el tratamiento de la tirosinemia hereditaria tipo 1.

Además, varios actores clave del mercado perseguen el desarrollo y los lanzamientos de medicamentos innovadores para el tratamiento de la tirosinemia tipo 1. Este es uno de los factores que contribuyen al crecimiento del mercado en todo el mundo.

• Por ejemplo, en noviembre de 2019, WEP Clinical, la compañía especializada de servicios farmacéuticos, anunció que había lanzado Nitisinone MDK en el Reino Unido, Francia, Alemania, Italia y Polonia.

Además, una mayor conciencia entre los profesionales de la salud y los pacientes con respecto a enfermedades raras, como la tirosinemia tipo 1, ha resultado en tasas mejoradas de diagnóstico, lo que impulsó la demanda de opciones de tratamiento para la afección.

La pandemia Covid-19 tuvo un impacto negativo en el mercado global de tratamiento de tirosinemia tipo 1 en 2020. La pandemia Covid-19 causó interrupciones en los servicios de atención médica que condujeron a las cancelaciones de las citas y causaron mayores desafíos para acceder a los tratamientos esenciales. Algunos de los pacientes con trastornos metabólicos hereditarios raros fueron altamente susceptibles al desarrollo de la infección por Covid-19. A pesar de estos desafíos, algunos de los jugadores clave, como Cycle Pharmaceuticals Limited, introdujeron el programa de bienestar para apoyar a los pacientes con trastorno hereditario de tirosinemia tipo 1 sometido a tratamiento con tabletas NITYR (nitisinona) durante la pandemia Covid-19.

Segmentación

Ideas clave

El informe cubre las siguientes ideas clave:

• Prevalencia de tirosinemia tipo 1, por regiones clave/países, 2022/2023
• Nuevos lanzamientos de productos, por jugadores clave
• Desarrollos clave de la industria: fusiones, adquisiciones y asociaciones
• Impacto de CoVID-19 en el mercado global de tratamiento de tirosinemia tipo 1

Análisis por forma de dosificación

Según la forma de dosificación, el mercado se segmenta en tableta, cápsula y suspensión.

Se anticipa que el segmento de la cápsula marcará un crecimiento significativo en el mercado durante el período de estudio. El crecimiento del segmento se atribuye a varias ventajas asociadas con formas de dosificación de cápsula, como la facilidad de tragar y enmascarar el sabor desagradable y el olor de los medicamentos. Debido a estos factores, los pacientes prefieren cápsulas sobre tabletas y suspensiones. Además, el aumento de las aprobaciones regulatorias y los lanzamientos de productos, que están en forma de dosis de cápsula, están respaldando el crecimiento del segmento durante el período de pronóstico.

• Por ejemplo, en febrero de 2024, Eton Pharmaceuticals anunció el lanzamiento de cápsulas de nitisinona para el tratamiento de la tirosinemia tipo 1. Este medicamento está disponible en farmacias especializadas y se usa en combinación con una dieta restringida de tirosina y fenilalanina.
• Del mismo modo, en septiembre de 2019, la FDA de EE. UU. Aprobó la primera versión genérica de las cápsulas de nitisinona (Orfadin, SOBI) para tratar a pacientes con tirosinemia hereditaria tipo 1 en combinación con una restricción dietética sobre tirosina y fenilalanina.

Además, se anticipa que el segmento de la tableta crece a una tasa de crecimiento notable en los próximos años. El crecimiento segmentario es impulsado principalmente por algunas compañías sometidas a iniciativas estratégicas para proporcionar medicamentos en los países en desarrollo a través de varios programas de atención médica.

• Por ejemplo, en enero de 2024, Cycle Pharmaceuticals Ltd e InceptuA Group entraron en una colaboración para hacer que las tabletas NityR (nitisinona) estén disponibles a través de un programa de bienes gratuitos para pacientes elegibles con tirosinemia hereditaria tipo 1. A través de este programa, se proporcionan medicamentos a diferentes países en desarrollo, como India, Bangladesh, Pakistan y otros.

Además, el segmento de suspensión tenía una considerable cuota de mercado en 2023 debido al aumento de los lanzamientos de productos y la presentación de patentes.

• Por ejemplo, en enero de 2016, el biovitrum del biovitrum sueco huérfano anunció que la Oficina Europea de Patentes otorgó una patente europea para la formulación de suspensión oral de Orfadin (nitisinona), que fue aprobada por la Comisión Europea para el tratamiento de la tirosinemia tipo 1 en 2015.

Análisis regional

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Basado en la región, el mercado de tratamiento de tirosinemia tipo 1 se divide en América del Norte, Europa, Asia Pacífico, América Latina y Medio Oriente y África. América del Norte representó una cuota de mercado sustancial en 2023 y se anticipa que mantendrá su posición durante el período de pronóstico. La posición de mercado dominante de la región se debe a la creciente prevalencia del trastorno de tirosinemia tipo 1, aumentando en última instancia la demanda de medicamentos en la región norteamericana.

• Por ejemplo, según los datos proporcionados por la Organización Nacional de Trastornos Raras, Inc. en septiembre de 2019, la prevalencia global de HT-1 fue de 1 en 100,000, pero en Canadá, fue de 1 en 16,000 para el año 2019.

Además, algunos actores clave del mercado se centran en recibir aprobaciones regulatorias para introducir medicamentos efectivos para el tratamiento del trastorno de tirosinemia tipo 1. Este es uno de los factores que ha contribuido al crecimiento regional en el mercado de tratamiento de tirosinemia tipo 1.

• Por ejemplo, en octubre de 2023, Eton Pharmaceuticals anunció la adquisición del producto de enfermedad ultra-rare aprobada por la FDA, Nitisinona, desarrollada por Oakrum Pharma, LLC. Esta adquisición amplió la cartera de productos del mercado de tratamiento de tirosinemia tipo 1 de Eton.
• Del mismo modo, en abril de 2018, Sobi, una compañía biofarmacéutica, recibió la aprobación de Health Canada para la dosificación de Orfadin (nitisinona) una vez al día para el tratamiento de HT-1.

Jugadores clave cubiertos

El informe incluye los perfiles de jugadores clave, como el biovitrum abdoméstico sueco AB, Cycle Pharmaceuticals Limited, Analog Pharma, Dipharma S.A., Eton Pharmaceuticals y otros.

Desarrollos clave de la industria

• En junio de 2023, Analog Pharma y Dipharma S.A. anunciaron la aprobación de la FDA de los EE. UU. Para las cápsulas de nitisinona 20 mg, una versión genérica del orfadin sueco huérfano Biovitrum.
• En julio de 2022, Doppel Pharma CDMO entregó los primeros lotes comerciales de cápsulas genéricas de nitisinona Dipharma S.A. Este medicamento se usa para tratar pacientes adultos y pediátricos con un diagnóstico confirmado de HT-1.
• En octubre de 2020, Cycle Pharmaceuticals Limited anunció que había recibido la aprobación de las tabletas de la Autoridad Reguladora Israelí para NityR (Nitisinona).
• En septiembre de 2020, el biovitrum abdominal sueco AB recibió una opinión positiva del comité de medicamentos para uso humano para el medicamento orfadin (nitisinona) utilizado en el tratamiento de HT-1.