Analyse de la taille du marché du syndrome d'Alagille, de la part et de l'analyse de l'industrie, par type de médicament (inhibiteurs des transporteurs d'acide biliaire iléal (IBAT), antihistaminiques, antagonistes opioïdes, séquestrants d'acide biliaire et autres), par voie d'administration (oral et parentéral), par canal de distribution (pharmacies hospitalières, stores et pharmacies en ligne) et prévisions régionales, 2025

Le marché mondial du syndrome d'Alagille connaît une croissance significative en raison du nombre croissant de progrès en R&D, d'essais cliniques et de diverses améliorations thérapeutiques pour le traitement du syndrome. Le syndrome est une condition héréditaire rare caractérisée par des lésions hépatiques causées par des anomalies dans les canaux biliaires. La bile s'accumule chez des individus souffrant du syndrome d'Alagille en raison d'un nombre de voies biliaires pour vider la bile. La sensibilisation croissante concernant la condition, ainsi que l'augmentation du diagnostic parmi la population, sont quelques-uns des facteurs stimulant la demande de nouvelles thérapies pour cette condition. 

• Selon un article de 2023 publié par le National Center for Biotechnology Information (NCBI), la prévalence estimée du syndrome d'Alagille varie de 1 sur 30 000 à 1 individus sur 100 000.

Moteur du marché du syndrome d'Alagille

Augmentation du développement de produits pour alimenter la croissance du marché

La prévalence croissante du syndrome d'Alagille parmi la population, ainsi que le taux de diagnostic croissant, conduit à une demande croissante de nouvelles thérapies pour la maladie. L'objectif croissant des entreprises sur le développement et l'introduction de nouvelles thérapies pour le syndrome d'Alagille devrait augmenter la croissance du marché.

• En février 2022, Canbridge Life Sciences Ltd. a annoncé l'approbation de CAN108 pour le traitement du syndrome d'Alagille dans le cadre de la politique de mise en œuvre des premiers et pilotes dans la zone pilote internationale du tourisme médical Boao Lecheng.

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Selon les rapports annuels annuels de 2023, les dépenses de R&D de Mirum Pharmaceuticals Inc., représentaient 55,1% de ses revenus totaux. De même, la proportion de dépenses de R&D (%) dans le total des revenus de ces 5 sociétés engagées sur le marché du syndrome d'Alagille variait de 2,2% à 55,1% en 2023.

Restainté du marché du syndrome d'Alagille

 Les coûts élevés associés au traitement peuvent entraver la croissance du marché

Les coûts élevés du médicament peuvent limiter l'accès à la thérapie et au traitement des patients, en particulier dans les pays émergents comme l'Inde, la Chine, le Brésil et d'autres. Parallèlement à cela, l'infrastructure de santé limitée peut être responsable du taux de diagnostic plus faible de la maladie parmi la population de ces pays.

• Selon un article en 2023 publié par le National Center for Biotechnology Information (NCBI), le traitement avec Livmarli devrait coûter environ 128 000 USD - 1,9 million USD par patient par an au cours de la première année du traitement

Opportunité du marché du syndrome d'Alagille

Avancées dans les tests génétiques moléculaires pour créer de nouvelles opportunités de croissance

Les progrès des tests génétiques moléculaires ont aidé à augmenter le taux de diagnostic du syndrome d'Alagille qui présente un grand pool de patients potentiels nécessitant le traitement. De plus, il existe plusieurs progrès technologiques dans le domaine du séquençage du génome, des tests génétiques et d'autres qui éliminent la nécessité d'une biopsie hépatique pour diagnostiquer le syndrome d'Alagille parmi la population.

• En août 2022, Mayo Clinic Laboratories a lancé trente-deux nouveaux tests pour diverses conditions génétiques, y compris le syndrome d'Alagille. Le test utilise le séquençage de nouvelle génération pour détecter un seul nucléotide, une petite insertion de délétion et des variantes du nombre de copies dans deux gènes associés au syndrome d'Alagille.

Segmentation

Idées clés

Le rapport couvre les idées clés suivantes:

• Prévalence du syndrome d'Alagille, par les pays clés, 2023
• Analyse des pipelines, par des acteurs clés
• Lancements de nouveaux produits, par des acteurs clés
• Développements clés de l'industrie (fusions, acquisitions, partenariats)
• Impact de Covid-19 sur le marché 

Analyse par type de médicament

Par type de médicament, le marché est segmenté en inhibiteurs du transporteur d'acide biliaire iléal (IBAT), des antihistaminiques, des antagonistes opioïdes, des séquestrants d'acide biliaire et d'autres.

Les inhibiteurs du transporteur d'acide biliaire iléal (IBAT) ont montré des résultats prometteurs dans le traitement des maladies cholestatiques associées au syndrome d'Alagille. L'objectif croissant des entreprises pour développer et introduire des thérapies avec la classe de médicaments inhibiteurs de l'IBAT devrait stimuler l'adoption de ces produits sur le marché.

• En juin 2023, Ipsen Pharma a reçu l'approbation américaine de la FDA pour son inhibiteur de Bylvay, un inhibiteur du transport d'acide biliaire iléal (IBAT), pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients de 12 mois atteints du syndrome d'Alagille (ALGS).

Analyse par voie d'administration

Par itinéraires d'administration, le marché est divisé en oral et parentéral.  

Le segment oral représente une part de marché majeure en 2023. La préférence accrue des médicaments oraux chez les patients, en raison de sa commodité et de sa polyvalence dans la formulation des formes posologiques, est un facteur de premier plan alimentant la croissance du segment sur le marché. Parallèlement à cela, l'objectif croissant des entreprises pour développer et introduire de nouveaux médicaments oraux pour le traitement devrait stimuler la croissance du segment.

• Selon ClinicalTrials.gov, Takeda Pharmaceutical Company Limited mène une étude de phase III pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de son médicament oral, TAK-625, dans le traitement du syndrome d'Alagille chez les patients. 

Analyse par canal de distribution

Sur la base du canal de distribution, le marché est divisé en pharmacies hospitalières, pharmacies et pharmacies de vente au détail et pharmacies en ligne.

Le segment des pharmacies hospitaliers tiendra une part de premier plan sur le marché mondial en 2023. Le nombre croissant d'hôpitaux s'adressant à la hausse du nombre croissant de patients visitant les hôpitaux pour le diagnostic et le traitement jouent un rôle vital dans la croissance du segment.

• Selon un article publié par PubMed en mars 2023, les données du registre central des pharmacies, en septembre 2022, ont révélé qu'il y a un total de 565 pharmacies hospitalières en Pologne.

Analyse régionale

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Par région, le marché a été étudié en Amérique du Nord, en Europe, en Asie-Pacifique, en Amérique latine et au Moyen-Orient et en Afrique.

Parmi les régions, l'Amérique du Nord domine le marché en 2023. Le nombre croissant de nouveau-nés diagnostiqués avec le syndrome d'Alagille entraîne une demande croissante de nouvelles thérapies pour la condition parmi la population.

• En février 2023, un article de recherche publié par les National Institutes of Health (NIH) a noté qu'une étude complète a documenté un total de 1 543 enfants atteints du syndrome d'Alagille (ALGS). Les résultats de l'étude ont indiqué que 29% des patients ont été identifiés en Amérique du Nord.

Le marché de l'Europe devrait se développer en raison de l'incidence croissante du syndrome dans des pays tels que le Royaume-Uni, l'Allemagne, la France et d'autres, ce qui conduit à une demande croissante de thérapies nouvelles et efficaces.

• En avril 2022, l'European Medical Journal a publié un article mettant en évidence l'incidence signalée du syndrome d'Alagille (ALGS) comme 1 sur 30 000 à 50 000 en Europe. Cela souligne la rareté de ce trouble et le besoin critique d'un diagnostic précis et d'un traitement approprié. La gestion de cette condition nécessite efficacement des soins médicaux et des soins spécialisés.

L'incidence croissante du syndrome d'Alagille (ALGS) dans la région Asie-Pacifique a incité le développement d'interventions thérapeutiques avancées à répondre aux besoins spécifiques des personnes touchées par cette condition.

• En juin 2024, Takeda a annoncé la soumission d'une nouvelle demande de médicament (NDA) au ministère de la Santé, du Travail et du Welfare (MHLW) pour le chlorure de Maralixibat en partenariat avec Mirum Pharmaceuticals. Cette application concerne le «maralixibat», un inhibiteur du transporteur d'acide biliaire iléal (IBAT) destiné au traitement du syndrome d'Alagille.

Players clés couverts

Le marché mondial du syndrome d'Alagille est consolidé avec la présence de certains acteurs clés avec des offres de produits approuvées.

Le rapport comprend les profils des principaux acteurs suivants:

• Canbridge Life Sciences Ltd. (Chine)
• Mirum Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Ipsen Pharma (France)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited. (Japon)
• AbbVie Inc. (États-Unis)
• Glenmark Pharmaceuticals Ltd. (Inde)
• Strides Pharma Science Limited (Inde)
• Groupe Zydus (Inde)
• Alkermes (Irlande)

Développements clés de l'industrie

• En août 2024, les chercheurs de l'Université de Pennsylvanie et de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) ont développé un test à haut débit pour augmenter la précision du diagnostic du syndrome d'Alagille.
• En mars 2023, Ipsen a acquis Albireo Pharma, Inc., améliorant son portefeuille de maladies rares avec des thérapies prometteuses pour des conditions hépatiques rares et renforçant ses capacités scientifiques et commerciales.