Syndrome Angelman - Revue du pipeline, 2025

Le globalPipeline du syndrome d'Angelmana évolué et a grandi avec l'augmentation des taux de sensibilisation et de diagnostic et les progrès de la recherche génétique et des établissements de santé en croissance pour les troubles génétiques. Le syndrome d'Angelman (AS) est un trouble neuro-génétique, qui est une maladie rare, qui se produit dans un accouchement sur 15 000 dans le monde. La cause de ce trouble est la carence du gène UBE3A dans le 15e chromosome qui vient de la mère. La déficience intellectuelle et le délai de développement aigu sont le signe du trouble AS. Ces symptômes comprennent une tremblement des membres et un trouble de communication.  Les patients peuvent développer un comportement unique avec un comportement heureux notable tel que les rires fréquents, le souriant et l'excitabilité. Les handicaps cognitifs sont visibles vers l'âge de six mois et les caractéristiques cliniques uniques de As sont évidentes après l'âge d'un an.

Le diagnostic de AS est reconnu dans un proband qui convoque les critères diagnostiques cliniques consensus et / ou qui a des résultats sur les tests génétiques moléculaires. Le traitement professionnel, la physiothérapie et l'orthophonie sont des traitements pratiques. Ainsi, diverses entreprises et universitaires effectuent des recherches cliniques pour identifier les défis et trouver des opportunités pour influencer les activités de R&D de R&D du syndrome du syndrome d'Angelman pour le développement de médicaments. Diverses thérapies sont en cours de développement, mettant l'accent sur l'amélioration du traitement par une nouvelle approche avec l'individualisation et la flexibilité en milieu scolaire.

Angelman Syndrome Pipeline Insights 2025: Portée du rapport

Comprenant plus de 10 entreprises et plus de 10 médicaments sur les pipelines,Fortune Business Insightsa publié son rapportAngelman Syndrome Pipeline Insights 2025 ”. Il présente un aperçu complet du pipeline concernant la recherche clinique et les stades non cliniques de la fabrication de médicaments et développe de nouveaux traitements du syndrome d'Angelman. Ce rapport présente également les examens des pipelines, qui comprennent les essais de phase 1, de phase 2 et de phase 3 sur le développement et les traitements des médicaments. Les médicaments en cours de développement sont sur la base du mécanisme d'action des médicaments, de l'évaluation commerciale et de l'évaluation clinique. En outre, les grandes régions de géographie telles que l'Amérique du Nord, l'Europe, l'Asie-Pacifique, l'Amérique latine et le Moyen-Orient et l'Afrique sont également couvertes dans ce rapport.

Raisons d'acheter ce rapport

• Développer des stratégies de croissance efficaces induites par un aperçu complet de l'activité de la R&D et des produits du pipeline du syndrome d'Angelman pour les thérapies par la maladie.
• Identifiez les nouvelles entreprises sur le marché en fonction des produits du pipeline.
• Identifier les plans de développement pour contrer l'urgence des derniers acteurs du marché.
• Identifiez l'objectif des activités de R&D des grandes entreprises pour les traitements du syndrome d'Angelman.
• Identifiez la possibilité de collaborations et d'acquisition et de fusion en fonction des activités de licence liées au traitement.
• Analyser les causes de produits inactifs et abandonnés pour proposer des changements dans les activités de R&D, si nécessaire.

Connaître les réponses à vos questions

• Combien d'entreprises fabriquent des médicaments sur le syndrome d'Angelman?
• Quels sont les nombres de médicaments pour le syndrome d'Angelman développés par chaque entreprise?
• Quels sont les nombres de nouveaux médicaments au stade de développement des essais de phase 2 et de phase 3 pour la gestion du syndrome d'Angelman?
• Quelles sont les principales alliances (industrie - industrie, industrie-académie), fusions et acquisitions, activités de licence liées au syndrome d'Angelman?
• Quelles sont les dernières tendances, les nouvelles technologies et les types de médicaments développés pour battre la limitation des thérapies existantes?
• Quelles sont les études cliniques pour le syndrome d'Angelman et leur position?
• Quelles sont les principales désignations qui ont été approuvées pour les médicaments émergents?

Méthodologie de rapport

• Ces rapports de pipeline sont créés par l'évaluation de plusieurs données qui sont principalement collectées auprès de sources de recherche de bureau crédibles. En outre, des données secondaires ont également été collectées qui sont complétées par la réalisation d'entretiens avec des chefs d'opinion experts.

• Les sources de recherche de bureau comprennent les communiqués de presse et les présentations des investisseurs des entreprises et des rapports annuels, des livres blancs, des sites Web, des articles de presse. Ces sources comprennent également des bases de données à partir d'essais cliniques mondiaux et régionaux, des rapports publiés sur les associations industrielles, ainsi que des articles / rapports publiés sur des bases de données de NCBI, des bases de données internes et ResearchGate.

Insistance à l'essai clinique

L'accent mis sur les exigences pour les médicaments nécessaires et les thérapies efficaces pour la prévention et le durcissement des maladies impliquent la demande de développement de pipelines de médicament qui pousse les activités de R&D. Il existe de nombreux instituts de soins de santé, des joueurs liés aux secteurs médical et diverses organisations de recherche mènent des essais cliniques pour développer de nouveaux médicaments pour le traitement du syndrome d'Angelman. Les organismes gouvernementaux ont mis l'accent sur l'amélioration des infrastructures des soins de santé soutenant le scénario mondial des essais cliniques dans le domaine du traitement du syndrome d'Angelman.

Présentation du pipeline du syndrome d'Angelman

L'escalade des activités de sensibilisation et l'encouragement des politiques gouvernementales ont encouragé les initiatives de développement des produits. Divers nouveaux candidats médicaments sont sous étapes précliniques et de découverte ainsi que leurs essais de phase 1, de phase 2 et de phase 3. Il existe des développements supplémentaires sur le marché comprenant des collaborations, des fusions et des licences ainsi qu'une évaluation thérapeutique systématique des médicaments émergents. Les soins de santé clés souhaitent également rechercher des approbations de médicaments des organismes de réglementation pour amener les candidats sur le marché.

Une courte explication des médicaments émergents du syndrome d'Angelman dans Pipeline:

NNZ-2591: Neuren Pharmaceuticals

NNZ-2591 est un analogue de la glycine proline cyclique. C'est un peptide (petite protéine) qui existe naturellement dans le cerveau et est vital pour le développement de neurones (cellules nerveuses). Dans ses essais de phase 3, il est analysé que les traitements avec NNZ-2591 pendant 6 semaines stabilisent le déficit dans tous les tests tels que la performance motrice, l'anxiété, la sociabilité, la vie quotidienne et la cognition et réduisent les crises.

GTX-102: Ultragenyx Pharmaceutique

Le GTX-102 est une thérapie ASO (oligonucléotide antisens recherché). Il est créé pour réduire l'expression de UBE3A-AS pour éviter le silence de l'allèle du gène UBE3A, qui est hérité paternellement et réactive l'expression de la protéine rare. Les études d'essai de phase 1 et de phase 2 ont évalué la tolérabilité et la sécurité du GTX-102 et son effet sur tous les principaux domaines de l'AS chez les patients pédiatriques est actuellement en cours au Royaume-Uni et au Canada.