Porphyria aigu - Revue du pipeline, 2024

Les carences enzymatiques dans les voies de production de l'hème entraînent une porphyrie. Les erreurs innées de métabolisme ou d'agents infectieuses et l'exposition aux toxines environnementales peuvent entraîner une carence en enzyme. Sur la base de leurs symptômes prédominants, la canne de porphyrie est divisée en catégories cutanées et aiguës. Des symptômes comme les douleurs abdominales, l'instabilité autonome, la neuropathie et la psychose sont observées chez les patients souffrant de porphyrie aiguë tandis que les lésions photosensibles sur la peau peuvent être causées chez les patients souffrant de porphyrie cutanée.f

Le traitement actuel de la porphyrie comprend la diminution de la synthèse de l'hème et la réduction de la production de précurseurs de porphyrine en utilisant du glucose. Selon les directives du Royaume-Uni, 5% de glucose dans une solution de chlorure de sodium à 0,9% sont recommandés pour être perfusés par voie intraveineuse chez les patients. L'hématine est utilisée pour le traitement des patients présentant des attaques graves avec des symptômes neurologiques aigus.

Les sociétés pharmaceutiques se sont concentrées sur l'étude et le développement de nouvelles méthodes de traitement de la porphyrie. Par exemple; Givosiran (ALN-AS1), qui est étudié par Alnylam Pharmaceuticals, est actuellement dans des essais cliniques de phase 2 pour l'étude sur la sécurité à long terme et l'activité clinique du médicament administré par voie sous-cutanée.

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À l'heure actuelle, plus de 50% des candidats au pipeline pour la porphyrie aiguë sont au stade préclinique et de phase 1. La majorité des études ont été parrainées par les sociétés pharmaceutiques.

Description du rapport

Le rapport sur la «porphyrie aiguë - Pipeline Review, 2024» donne un aperçu complet des médicaments qui se trouvent dans le pipeline R&D par indication ou molécule de porphyrie aiguë. Le rapport fournit une analyse approfondie de la distribution des produits du pipeline par étape d'essai clinique, indication, entreprise, zone de thérapie et détails tels que l'étape d'essai clinique, le sponsor, la description de chaque produit du pipeline. Les produits au stade préclinique et clinique ainsi que les candidats dormants et abandonnés sont inclus dans le rapport. Le rapport couvre également des informations supplémentaires telles que l'aperçu de l'épidémiologie et le scénario de marché actuel pour la porphyrie aiguë.

Le rapport sur «Acute Porphyria - Pipeline Review, 2024», qui est construit en suivant une méthodologie de recherche solide impliquant des entretiens primaires et une recherche sur le bureau, donne un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits de pipeline pour aider les entreprises à développer des stratégies de croissance et à identifier les acteurs émergents.

Portée

• Évaluation approfondie des produits du pipeline par des domaines tels que le stade de développement; voie d'administration; classe de drogue; indication; parrainer; Type de molécule et cible médicament
• Profils complets des produits du pipeline avec des détails tels que l'aperçu de l'entreprise; Description du produit; Statut de R&D; activités de développement; mécanisme d'action; type de molécule; étape de développement; indications; financement et voie d'administration
• Aperçu des produits de pipeline dormants et abandonnés
• Informations clés en relation avec l'épidémiologie des conditions traitées par les produits du pipeline et la vue d'ensemble du marché adressable ou actuel pour les produits du pipeline
• Aperçu des derniers développements; Articles de presse, communiqués de presse et conférences pertinentes

Méthodologie de rapport

• Tous les rapports de pipeline sont construits grâce à l'analyse des données principalement collectées par le biais de sources de recherche de bureau crédibles. La recherche secondaire est complétée par des entretiens menés par des leaders d'opinion clés.
• Les sources de recherche de bureau comprennent des bases de données mondiales et régionales d'essais cliniques; Rapports annuels, sites Web, communiqués de presse et présentations d'investisseurs des entreprises; Livre blancs; articles de presse; rapports publiés par les associations de l'industrie; Articles / rapports publiés sur des bases de données telles que NCBI, ResearchGate; bases de données internes

Raisons d'acheter ce rapport

• Développer des stratégies de croissance efficaces basées sur un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits de pipeline pour la porphyrie aiguë
• Identifier les acteurs émergents ou la concurrence sur le marché en fonction des produits de pipeline et élaborez des stratégies pour contrer l'émergence de ces acteurs
• Identifiez l'objectif des principaux acteurs par rapport à la R&D pour la porphyrie aiguë
• Identifiez les entreprises potentielles à partir d'un partenariat ou d'un point de vue d'acquisition en fonction de la synergie actuelle dans les activités de R&D ou des stratégies pour diversifier l'objectif de la R&D pour stimuler la croissance de l'entreprise
• Analysez les raisons des produits dormants et abandonnés pour apporter des modifications à la concentration de R&D si nécessaire