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L'anémie aplasique est causée en raison de la destruction des cellules souches pluripotentes dans la moelle osseuse. Les symptômes importants de l'anémie aplasique sont la fatigue persistante, les étourdissements, la pâleur, les infections fréquentes ou répétées et la guérison lente, en raison d'un manque de cellules blanches normales et de globules rouges dans le corps humain. Selon l'Organisation nationale de Rare Disorders, Inc., l'incidence de l'anémie aplasique en Israël et en Europe est estimée à 2 par million de personnes par an.
Les traitements actuels de l'anémie aplasique comprennent les transfusions sanguines, la transplantation de cellules souches, les médicaments immunosuppresseurs, les stimulants de la moelle osseuse, les antibiotiques et autres. Les cyclosporines (Gengraf, Neoral, Sandimmune) et les globulines anti-thymocytes sont quelques-uns des médicaments immunosuppresseurs utilisés en combinaison pour le traitement de l'anémie aplasique. Ces médicaments aident à supprimer l'activité des cellules immunitaires endommageant la moelle osseuse aidant par la suite la récupération de la moelle osseuse pour générer de nouvelles cellules sanguines.
Divers instituts de recherche et différentes industries pharmaceutiques se sont concentrées sur l'étude et le développement de nouvelles options de traitement pour l'anémie aplasique. Actuellement, AMG531, qui est étudié par Kyowa Hakko Kirin Korea Co., Ltd., est actuellement en cours d'essai de phase 2 pour évaluer l'efficacité et la sécurité du médicament et pour déterminer la dose initiale recommandée des médicaments pour les patients souffrant d'anémie aplasique.
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À l'heure actuelle, environ 60% des candidats au pipeline pour l'anémie aplasique sont au stade de la phase-2. Plus de la moitié des études sont parrainées par des institutions de recherche.
Le rapport sur la «revue des pipelines aplasiques, 2019», donne un aperçu complet des médicaments qui sont dans le pipeline R&D par indication ou molécule pour l'anémie aplasique. Le rapport fournit une analyse approfondie de la distribution des produits du pipeline par étape d'essai clinique, indication, entreprise, zone de thérapie et détails tels que l'étape d'essai clinique, le sponsor, la description de chaque produit du pipeline. Les produits au stade préclinique et clinique ainsi que les candidats dormants et abandonnés sont inclus dans le rapport. Le rapport couvre également des informations supplémentaires telles que l'aperçu de l'épidémiologie et le scénario de marché actuel pour l'anémie aplasique.
Le rapport sur la «revue des pipelines aplastiques, 2019», qui est construite en suivant une méthodologie de recherche solide impliquant des entretiens primaires et des recherches sur le bureau, donne un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits de pipeline pour aider les entreprises à développer des stratégies de croissance et à identifier les acteurs émergents.