Revue du pipeline sur la leukodystrophie des cellules globoïdes (maladie de Krabbe), 2019

La leucodystrophie des cellules globoïdes (maladie de Krabbe) est un trouble génétique récessif autosomique rare causé en raison d'une enzyme lysosomale, la galactosylcéramidase qui entraîne une affection neurologique sévère due à la perte de la myéline dans le système nerveux. La maladie est également caractérisée par la détection de cellules anormales dans le cerveau appelées cellules globoïdes qui ont plus d'un noyau. La forme infantile la plus courante de la maladie de Krabbe commence à l'âge de l'âge montrant des symptômes tels que l'irritabilité, la faiblesse musculaire, la cécité, la surdité, les épisodes de fièvre, la posture rigide et le développement mental et physique retardé.

Actuellement, il n'y a pas de traitement spécifique pour la leucodystrophie des cellules globoïdes (maladie de Krabbe). La plupart des traitements pour la maladie de Krabbe sont favorables. Cependant, la greffe de cellules souches hématopoïétiques se révèle être une thérapie efficace chez les patients diagnostiqués avant ou à la naissance. De plus, le développement d'un nouveau biomarqueur basé sur la SEP pour la détection précoce et sensible de la maladie de Krabbe du sang est sous enquête clinique.

En raison de la prévalence croissante de la maladie, de nombreuses sociétés pharmaceutiques et instituts de recherche se concentrent sur l'étude et le développement de nouvelles thérapies pour la leukodystrophie des cellules globoïdes (maladie de Krabbe). Par exemple; Le MGTA-456 qui est étudié par Magenta Therapeutics fait actuellement partie d'un essai clinique de phase-2 pour l'étude de la sécurité, de la tolérabilité et de l'efficacité de MGTA-456 pour le traitement des patients atteints de leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe).

Pour savoir comment notre rapport peut optimiser votre entreprise, Parler à un analyste

À l'heure actuelle, environ 64% des candidats au pipeline pour la leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe) figurent dans l'étude clinique de la phase-2. La majorité des études sont parrainées par les universités universitaires et de recherche.

Description du rapport

Le rapport sur la «leukodystrophie des cellules globoïdes (maladie de Krabbe) - Pipeline Review, 2019» fournit un aperçu complet des médicaments qui sont dans le pipeline R&D par indication ou molécule pour la leukodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe). Le rapport fournit une analyse approfondie de la distribution des produits du pipeline par étape d'essai clinique, indication, entreprise, zone de thérapie et détails tels que l'étape d'essai clinique, le sponsor, la description de chaque produit du pipeline. Les produits au stade préclinique et clinique ainsi que les candidats dormants et abandonnés sont inclus dans le rapport. Le rapport couvre également des informations supplémentaires telles que l'aperçu de l'épidémiologie et le scénario de marché actuel pour la leukodystrophie des cellules globoïdes (maladie de Krabbe).

Le rapport sur la «leukodystrophie des cellules globoïdes (maladie de Krabbe) - Pipeline Review, 2019», qui est construite en suivant une méthodologie de recherche robuste impliquant des entretiens primaires et des recherches sur le bureau, fournit un aperçu complet de l'activité R&D et des produits de pipeline pour aider les entreprises à développer des stratégies de croissance et à identifier les acteurs émergents.

Portée

• Évaluation approfondie des produits du pipeline par des domaines tels que le stade de développement; voie d'administration; classe de drogue; indication; parrainer; Type de molécule et cible médicament
• Profils complets des produits du pipeline avec des détails tels que l'aperçu de l'entreprise; Description du produit; Statut de R&D; activités de développement; mécanisme d'action; type de molécule; étape de développement; indications; financement et voie d'administration
• Aperçu des produits de pipeline dormants et abandonnés
• Informations clés en relation avec l'épidémiologie des conditions traitées par les produits du pipeline et la vue d'ensemble du marché adressable ou actuel pour les produits du pipeline
• Aperçu des derniers développements; Articles de presse, communiqués de presse et conférences pertinentes

Méthodologie de rapport

• Tous les rapports de pipeline sont construits grâce à l'analyse des données principalement collectées par le biais de sources de recherche de bureau crédibles. La recherche secondaire est complétée par des entretiens menés par des leaders d'opinion clés.
• Les sources de recherche de bureau comprennent les bases de données mondiales et régionales des essais cliniques; Rapports annuels, sites Web, communiqués de presse et présentations d'investisseurs des entreprises; Livre blancs; articles de presse; rapports publiés par les associations de l'industrie; Articles / rapports publiés sur des bases de données telles que NCBI, ResearchGate; bases de données internes

Raisons d'acheter ce rapport

• Développer des stratégies de croissance efficaces basées sur un aperçu complet de l'activité de la R&D et des produits de pipeline pour la leukodystrophie des cellules globoïdes (maladie de Krabbe)
• Identifier les acteurs émergents ou la concurrence sur le marché en fonction des produits de pipeline et élaborez des stratégies pour contrer l'émergence de ces acteurs
• Identifiez l'objectif des acteurs de premier plan par rapport à la R&D pour la leukodystrophie des cellules globoïdes (maladie de Krabbe)
• Identifiez les entreprises potentielles à partir d'un partenariat ou d'un point de vue d'acquisition en fonction de la synergie actuelle dans les activités de R&D ou des stratégies pour diversifier l'objectif de la R&D pour stimuler la croissance de l'entreprise
• Analysez les raisons des produits dormants et abandonnés pour apporter des modifications à la concentration de R&D si nécessaire