Hypophosphatasia Pipeline Review, 2019

L'hypophosphatasie est un trouble génétique rare qui affecte le développement des os et des dents. L'hypophosphatasie affaiblit les os du corps et provoque des anomalies squelettiques. L'hypophosphatasie est également appelée carence en phosphatase alcaline ou phosphoéthanolaminurie. Les symptômes de l'hypophosphatasie varient considérablement. Les nourrissons affectés naissent avec des membres courts, des problèmes respiratoires, une poitrine de forme anormalement et des os de crâne doux. Les symptômes identifiés chez les enfants et les patients adultes sont moins graves que ceux qui apparaissent chez les nourrissons.

Le traitement actuel de l'hypophosphatasie comprend l'utilisation d'Asfotase alpha qui a été approuvée par la Food and Drug Administration en 2015. Asfotase alpha est le premier médicament approuvé pour le traitement de l'hypophosphatasie périnatale, infantile et à l'origine juvénile. L'asfotase alpha est une phosphatase alcaline humaine recombinante disponible pour le remplacement enzymatique à long terme pour traiter la manifestation osseuse de la maladie. Un autre traitement est utilisé pour améliorer les symptômes de l'hypophosphatasie comprend des médicaments comme les AINS et la vitamine B6.

Les instituts de recherche et les sociétés pharmaceutiques se sont concentrés sur l'étude et le développement de nouvelles méthodes pour le traitement de l'hypophosphatasie. Par exemple; Asfotase Alpha est étudiée par Alexion Pharmaceuticals figure dans la phase 2 des essais cliniques pour l'étude afin d'évaluer sa pharmacocinétique et la pharmacodynamique chez les participants adultes souffrant d'hypophosphatasie d'appareil pédiatrique.

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Actuellement, plus de 50% des candidats au pipeline pour l'hypophosphatasie sont dans la phase 2 des essais cliniques. La majorité des études sont parrainées par les sociétés pharmaceutiques.

Description du rapport

Le rapport sur «Hypophosphatasie-Pipeline Review, 2019» fournit un aperçu complet des médicaments qui sont dans le pipeline R&D par indication ou molécule pour l'hypophosphatasie. Le rapport fournit une analyse approfondie de la distribution des produits du pipeline par étape d'essai clinique, indication, entreprise, zone de thérapie et détails tels que l'étape d'essai clinique, le sponsor, la description de chaque produit du pipeline. Les produits au stade préclinique et clinique ainsi que les candidats dormants et abandonnés sont inclus dans le rapport. Le rapport couvre également des informations supplémentaires telles que l'aperçu de l'épidémiologie et le scénario de marché actuel pour l'hypophosphatasie.

Le rapport sur «Hypophosphatasie - Pipeline Review, 2019», qui est construit en suivant une méthodologie de recherche robuste impliquant des entretiens primaires et des recherches sur le bureau, donne un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits de pipeline pour aider les entreprises à développer des stratégies de croissance et à identifier les acteurs émergents.

Portée

• Évaluation approfondie des produits du pipeline par des domaines tels que le stade de développement; voie d'administration; classe de drogue; indication; parrainer; Type de molécule et cible médicament
• Profils complets des produits du pipeline avec des détails tels que l'aperçu de l'entreprise; Description du produit; Statut de R&D; activités de développement; mécanisme d'action; type de molécule; étape de développement; indications; financement et voie d'administration
• Aperçu des produits de pipeline dormants et abandonnés
• Informations clés en relation avec l'épidémiologie des conditions traitées par les produits du pipeline et la vue d'ensemble du marché adressable ou actuel pour les produits du pipeline
• Aperçu des derniers développements; Articles de presse, communiqués de presse et conférences pertinentes

Méthodologie de rapport

• Tous les rapports de pipeline sont construits grâce à l'analyse des données principalement collectées par le biais de sources de recherche de bureau crédibles. La recherche secondaire est complétée par des entretiens menés par des leaders d'opinion clés.
• Les sources de recherche de bureau comprennent des bases de données mondiales et régionales d'essais cliniques; Rapports annuels, sites Web, communiqués de presse et présentations d'investisseurs des entreprises; Livre blancs; articles de presse; rapports publiés par les associations de l'industrie; Articles / rapports publiés sur des bases de données telles que NCBI, ResearchGate; bases de données internes

Raisons d'acheter ce rapport

• Développer des stratégies de croissance efficaces basées sur un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits de pipeline pour l'hypophosphatasie
• Identifier les acteurs émergents ou la concurrence sur le marché en fonction des produits de pipeline et élaborez des stratégies pour contrer l'émergence de ces acteurs
• Identifiez l'objectif des principaux acteurs par rapport à la R&D pour l'hypophosphatasie
• Identifiez les entreprises potentielles à partir d'un partenariat ou d'un point de vue d'acquisition en fonction de la synergie actuelle dans les activités de R&D ou des stratégies pour diversifier l'objectif de la R&D pour stimuler la croissance de l'entreprise
• Analysez les raisons des produits dormants et abandonnés pour apporter des modifications à la concentration de R&D si nécessaire