Carence en lipase acide lysosomale - Revue du pipeline, 2024

La carence en lipase acide lysosomale fait référence à une condition médicale héréditaire, qui se caractérise par les problèmes de rupture et d'utilisation du cholestérol et des graisses dans le corps ou le métabolisme lipidique. Chez les individus touchés par le trouble, il y a une accumulation de quantités nocives de graisses ou de lipides dans les cellules et dans tout le corps, entraînant par la suite une maladie du foie. Il existe deux formes de maladie: la forme grave et la plus rare du trouble commence dans la petite enfance et la forme moins grave peut commencer de l'enfance à la fin de l'âge adulte. Dans la forme grave de la maladie, l'accumulation de lipides commence au cours des premières semaines de vie et celles-ci entraînent plusieurs problèmes de santé. Les nourrissons atteints de cette forme de la maladie ne survivent généralement pas au-delà de la première année de vie.

Certains des signes et symptômes courants de la carence en lipase acide lysosomale comprennent des douleurs abdominales et des ballonnements, une ictère, une fibrose hépatique, une calcification surrénalienne et des enzymes hépatiques élevées. On estime que la prévalence du trouble varie de 1 sur 40 000 à 1 sur 300 000, selon l'ethnicité et la localisation géographique de l'individu. En termes de traitement et de gestion du trouble, aucun remède n'a été approuvé avant 2015. En 2015, une thérapie de remplacement enzymatique appelée Sebelipase Alfa a été approuvée aux États-Unis et en Europe. Au Japon, la Sebelipase Alfa a été approuvée en 2016.

Les sociétés pharmaceutiques ainsi que divers instituts de recherche se sont concentrés sur l'étude et le développement de nouvelles options de traitement pour une carence en lipase acide lysosomale. Par exemple; Les cellules souches dérivées des placentaires humains, qui sont étudiées par le New York Medical College, sont actuellement dans des essais cliniques de phase 1 pour la transplantation de cellules souches dérivées des placentaires humains (HPDSC).

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À l'heure actuelle, environ 70% des candidats au pipeline pour une carence en lipase acide lysosomale sont au stade de la phase-2. Plus de la moitié des études sont parrainées par l'industrie.

Description du rapport

Le rapport sur la «carence en lipase acide lysosomale - Pipeline Review, 2024» fournit un aperçu complet des médicaments qui se trouvent dans le pipeline R&D par indication ou molécule pour une carence en lipase acide lysosomale. Le rapport fournit une analyse approfondie de la distribution des produits du pipeline par étape d'essai clinique, indication, entreprise, zone de thérapie et détails tels que l'étape d'essai clinique, le sponsor, la description de chaque produit du pipeline. Les produits au stade préclinique et clinique ainsi que les candidats dormants et abandonnés sont inclus dans le rapport. Le rapport couvre également des informations supplémentaires telles que l'aperçu de l'épidémiologie et le scénario de marché actuel pour une carence en lipase acide lysosomale.

Le rapport sur la «carence en lipase acide lysosomale - Pipeline Review, 2024», qui est construite en suivant une méthodologie de recherche solide impliquant des entretiens primaires et des recherches sur les bureaux, donne un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits de pipeline pour aider les entreprises à développer des stratégies de croissance et à identifier les acteurs émergents.

Portée

• Évaluation approfondie des produits du pipeline par des domaines tels que le stade de développement; voie d'administration; classe de drogue; indication; parrainer; Type de molécule et cible médicament
• Profils complets des produits du pipeline avec des détails tels que l'aperçu de l'entreprise; Description du produit; Statut de R&D; activités de développement; mécanisme d'action; type de molécule; étape de développement; indications; financement et voie d'administration
• Aperçu des produits de pipeline dormants et abandonnés
• Informations clés en relation avec l'épidémiologie des conditions traitées par les produits du pipeline et la vue d'ensemble du marché adressable ou actuel pour les produits du pipeline
• Aperçu des derniers développements; Articles de presse, communiqués de presse et conférences pertinentes

Méthodologie de rapport

• Tous les rapports de pipeline sont construits grâce à l'analyse des données principalement collectées par le biais de sources de recherche de bureau crédibles. La recherche secondaire est complétée par des entretiens menés par des leaders d'opinion clés.
• Les sources de recherche de bureau comprennent des bases de données mondiales et régionales d'essais cliniques; Rapports annuels, sites Web, communiqués de presse et présentations d'investisseurs des entreprises; Livre blancs; articles de presse; rapports publiés par les associations de l'industrie; Articles / rapports publiés sur des bases de données telles que NCBI, ResearchGate; bases de données internes

Raisons d'acheter ce rapport

• Développer des stratégies de croissance efficaces basées sur un aperçu complet de l'activité de la R&D et des produits de pipeline pour une carence en lipase acide lysosomale
• Identifier les acteurs émergents ou la concurrence sur le marché en fonction des produits de pipeline et élaborez des stratégies pour contrer l'émergence de ces acteurs
• Identifiez l'objectif des acteurs de premier plan par rapport à la R&D pour la carence en lipase acide lysosomale
• Identifiez les entreprises potentielles à partir d'un partenariat ou d'un point de vue d'acquisition en fonction de la synergie actuelle dans les activités de R&D ou des stratégies pour diversifier l'objectif de la R&D pour stimuler la croissance de l'entreprise
• Analysez les raisons des produits dormants et abandonnés pour apporter des modifications à la concentration de R&D si nécessaire