Taille du marché du syndrome de Morquio Taille, part et analyse par traitement (Thérapie de remplacement enzymatique), par type de maladie (Morquio A, Morquio B), par canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies de vente au détail, pharmacies en ligne), prévisions régionales, 2025-2032

Le syndrome de Morquio, également connu sous le nom de MPS IV et de mucopolysaccharidose IV, fait référence à un trouble métabolique héréditaire rare ou à une anomalie congénitale qui affecte principalement le squelette. L'approbation de la FDA de Vimizim (Elosulfase alpha), le premier et le seul traitement spécifique pour les patients ayant cette condition génétique ultra-rare, établi fermement la position de la biomarine en tant que joueur de marché de premier plan pour le traitement des maladies MPS.

Outre les récentes approbations réglementaires, il y a eu une activité croissante dans la R&D pour le traitement du syndrome de Morquio, comme en témoigne la plus grande inclusion du trouble dans les pipelines cliniques des principaux acteurs du marché. Par exemple, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a une étude de phase 3 en cours pour le syndrome de Morquio, Shire a un essai clinique en cours pour les patients pédiatriques souffrant du syndrome et Armagen, Inc. a également un médicament (AGT-181) dans les essais cliniques. Ceci combiné avec la plus grande prise de conscience de la maladie stimule également la croissance du marché du traitement du syndrome de Morquio.

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La croissance du nombre de produits dans les stades préliminaires et avancés de la R&D ainsi que l'accent mis sur le traitement des maladies rares devraient stimuler la croissance du marché du traitement du syndrome de Morquio à un rythme considérablement rapide. Avec l'approbation récente de l'Elosulfase Alpha (VIMIZIM), le marché devrait être stimulé un certain nombre de produits actuellement dans les pipelines de diverses sociétés qui peuvent subir des approbations réglementaires pour la commercialisation, si elles ont des résultats favorables d'essais cliniques. 

Le facteur qui devrait limiter la croissance du marché est l'énorme prix associé aux produits de traitement du syndrome de Morquio. Par exemple, Vimizim devrait coûter aux patients environ 380 000 $ US, ce qui est estimé comme le coût annuel du produit. D'autres facteurs qui peuvent limiter la croissance du marché est le manque de sensibilisation aux marchés émergents et les obstacles réglementaires et cliniques. 

Players clés couverts 

Certaines des grandes entreprises qui sont présentes sur le marché mondial du traitement du syndrome de Morquio sont Biomarin, Genzyme Corporation, Shire, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Sanofi, Sangamo Therapeutics, Armagen et Green Cross Corp, Concert Pharmaceuticals Inc., Alexion Pharmaceuticals Inc. et d'autres acteurs. 

 SEGMENTATION 

À l'heure actuelle, la thérapie de remplacement enzymatique représente la plus grande proportion du marché et la tendance devrait rester la même au cours de la période de prévision en raison de l'approbation de Elosulfase Alpha, la seule option de traitement approuvée par la FDA, est une thérapie de remplacement enzymatique. 

Idées clés 

• Prévalence du syndrome de Morquio par les pays clés
• Avancement de la recherche et du développement des options de traitement
• Aperçu des progrès dans les nouvelles thérapies
• Analyse des prix par les pays clés
• Analyse des pipelines
• Scénario réglementaire par les pays clés
• Lancements de nouveaux produits 

Analyse régionale 

Le marché mondial du traitement du syndrome de Morquio a été segmenté en Amérique du Nord, en Europe, en Asie-Pacifique, en Amérique latine et au Moyen-Orient et en Afrique. L'Amérique du Nord, suivie par l'Europe, les deux plus grands marchés pour le traitement du syndrome de Morquio à l'heure actuelle et devraient également tenir compte d'une grande proportion du marché au cours de la période de prévision. Le premier et le seul traitement du syndrome de Morquio au monde, VIMIZIM, a reçu l'approbation du marketing aux États-Unis et en Europe en 2014 et à ce jour, il s'agit du seul traitement spécifique pour le syndrome de Morquio qui est approuvé par les autorités réglementaires. Dans la région d'Asie-Pacifique, le Japon devrait offrir la plus grande opportunité de marché. Cela était principalement dû à l'approbation et à l'adoption précoce de VIMIZIM comme option de traitement pour le syndrome de Morquio. 

Développements clés de l'industrie

• En 2014, l'offre de produits de Bio Marin de Vimizim (ELOSULFASE Alpha) a été approuvée comme la seule option de traitement pour le syndrome de Morquio dans un certain nombre d'organismes de réglementation aux États-Unis, en Europe et au Japon
• En 2017, Sangamo Therapeutics Inc., qui a le candidat de la thérapie génique (SB-913) dans leur pipeline clinique, a obtenu la désignation rare de la maladie pédiatrique de la FDA
• Un autre médicament de Sangamo, SB-318, a également obtenu le statut de médicament orphelin de la FDA américaine