Taille, part et analyse du marché du traitement de la maladie de Pompe par traitement (thérapie de remplacement enzymatique (ERT), thérapie de réduction du substrat (SRT), thérapie de remplacement avancée par chaperon (CART), autres), par déroute d'administration (oral, intraveineuse, autres), par canal de distribution (hôpital et cliniques pharmacies, pharmacies en ligne, autres

La maladie de Pompe est un trouble héréditaire causé en raison de l'accumulation d'un sucre complexe appelé glycogène dans les cellules du corps. La maladie de Pompe est un trouble de stockage autosomique du glycogène récessif causé en raison de la carence en α-glucosidase de l'acide enzymatique lysosomal (GAA). L'accumulation de glycogène dans des organes et des tissus spécifiques, en particulier les muscles, altère leur capacité à fonctionner normalement. La maladie de Pompe a été classée en trois types différents en fonction de leur temps d'apparition et de sa gravité.

Environ 20% des patients atteints de la maladie de Pompe ont la forme infantile ou à début précoce de la maladie, et la forme la plus courante de la maladie est connue sous le nom de forme juvénile ou adulte, rapportée chez 80% des patients souffrant d'une maladie de Pompe. La condition affecte principalement les muscles cardiaques et squelettiques et se manifeste comme une cardiomyopathie, une détresse respiratoire progressive et une atrophie des muscles squelettiques.

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L'augmentation de la prévalence de la maladie de Pompe et le développement des infrastructures de santé, en particulier dans les pays émergents, sont parmi les principaux facteurs stimulant la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Pompe. Selon l'Organisation nationale de Rare Disorders, Inc., l'incidence est généralement placée à environ 1 naissance sur 40 000 aux États-Unis.

L'augmentation de l'investissement dans la recherche et le développement dans la thérapie génique et les thérapies de remplacement enzymatique sont quelques-uns des principaux facteurs stimulant la croissance du marché du traitement de la maladie de Pompe. L'adoption et la demande accrue de la thérapie de remplacement enzymatique (ERT) est l'un des principaux facteurs qui prévoient la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Pompe.

La mauvaise réponse des muscles squelettiques au traitement alpha alglucosidase et les politiques de remboursement inadéquates sont quelques-uns des facteurs restreignant la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Pompe.

Players clés couverts

Certaines des grandes entreprises présentes sur le marché mondial du traitement de la maladie de Pompe sont Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, Epivax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics. et d'autres. 

SEGMENTATION 

En 2018, parmi le traitement, la thérapie de remplacement enzymatique (ERT) a dominé le marché mondial du traitement de la maladie de Pompe en raison de la forte demande et de la thérapie étant les seules thérapies à long terme disponibles pour le traitement de la maladie de Pompe actuellement.

Idées clés

• Prévalence de la maladie de Pompe par les pays clés
• Aperçu du développement en thérapie de remplacement enzymatique (ERT) et thérapie génique.
• Lancements de nouveaux produits, acteurs du marché clés
• Analyse des pipelines
• Développements récents de l'industrie tels que les partenariats, les fusions et les acquisitions

Analyse régionale

L'Amérique du Nord a dominé le marché mondial du traitement de la maladie de Pompe en 2018. L'augmentation de la prévalence de la maladie de Pompe dans la région et l'augmentation des dépenses de santé sont quelques-uns des principaux facteurs stimulant la croissance du marché du traitement de la maladie de Pompe. Selon la National Institutes of Health Bibliothèque de la Médecine américaine, la prévalence de la maladie de Pompe est d'environ 1 sur 28 000 aux États-Unis. L'Asie-Pacifique devrait croître à un TCAC significatif en raison de la sensibilisation croissante des patients concernant les troubles rares et des établissements de santé améliorés dans les pays asiatiques.

Développements clés de l'industrie

• En février 2019, Amicus Therapeutics, Inc., a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) pour la désignation de thérapie révolutionnaire («BTD») à l'AT-GAA pour le traitement de la maladie de Pompe à début tardif. L'AT-GAA est un nouveau modèle de traitement composé d'ATB200, une enzyme recombinante de l'acide humain alpha-glucosidase (RHGAA) avec des structures de glucides optimisées, co-administrée avec AT2221, un chaperon pharmacologique.
• En avril 2018, Duke University et Duke University Health System ont annoncé le début des essais cliniques pour la thérapie génique de la maladie de Pompe. Les chercheurs dépassent actuellement les adultes atteints de la maladie de Pompe tardif comme essai clinique de phase I pour tester la sécurité du traitement chez 20 personnes atteintes de l'état