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L'anémie hémolytique auto-immune chaude est un trouble génétique rare dans lequel les auto-anticorps du corps destrument prématurément les globules rouges provoquant un cas grave d'anémie chez les patients affectés. Selon l'Organisation nationale des troubles rares (NORD), environ 3 personnes pour 100 000 souffrent d'anémie hémolytique auto-immune chaleureuse. Le taux d'incidence de l'anémie hémolytique auto-immune chaude est plus élevée chez les adultes que chez les enfants, bien qu'il puisse affecter toute population d'âge et de sexe. Les symptômes se manifestent sur une période de plusieurs semaines à des mois en fonction de la progression de la maladie. Les symptômes courants comprennent la fatigue, la pâleur de la peau, la difficulté à respirer entre autres.
Actuellement, le traitement des personnes touchées atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude comprend des médicaments corticostéroïdes. Les médicaments immunosuppresseurs comme le cyclophosphamide sont également prescrits aux personnes qui ne répondent pas bien au traitement des corticostéroïdes. Dans les cas graves, l'élimination chirurgicale de la rate est effectuée. Le rituximab est l'un des médicaments anticorps monoclonaux les plus importants prescrits pour le traitement de l'anémie hémolytique auto-immune chaude.
Diverses sociétés de recherche et biopharmaceutiques travaillent en collaboration pour découvrir de nouvelles thérapies pour la maladie rare anémie hémolytique auto-immune chaleureuse. Par exemple, APL-2 Un candidat de phase 2 qui est actuellement développé par Apellis Pharmaceuticals, Inc., est étudié pour la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité du médicament dans le traitement de l'anémie hémolytique auto-immune chaude.
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Actuellement, environ 60% des molécules de pipeline pour l'anémie hémolytique auto-immune chaude sont au stade clinique de la phase 2. Environ la moitié des études sont financées par l'industrie.
Description du rapport
Le rapport sur «Anemie hémolytique auto-immune chaude - Revue du pipeline, 2019» fournit un aperçu complet des médicaments qui se trouvent dans le pipeline de R&D par indication ou molécule pour une anémie hémolytique auto-immune chaude. Le rapport fournit une analyse approfondie de la distribution des produits du pipeline par étape d'essai clinique, indication, entreprise, zone de thérapie et détails tels que l'étape d'essai clinique, le sponsor, la description de chaque produit du pipeline. Les produits au stade préclinique et clinique ainsi que les candidats dormants et abandonnés sont inclus dans le rapport. Le rapport couvre également des informations supplémentaires telles que l'aperçu de l'épidémiologie et le scénario de marché actuel pour l'anémie hémolytique auto-immune chaleureuse.
Le rapport sur la «chaude anémie hémolytique auto-immune - Pipeline Review, 2019», qui est construite en suivant une méthodologie de recherche robuste impliquant des entretiens primaires et une recherche sur le bureau, donne un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits de pipeline pour aider les entreprises à développer des stratégies de croissance et à identifier les acteurs émergents.
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