Taille, part et analyse de l'industrie thérapeutique des petits ARN interférents (siARN), par produit (Fitusiran, Patisiran, Givosiran, Lumasiran, Inclisiran, Vutisiran et autres), par indication de maladie (amylose héréditaire à transthyrétine, porphyrie hépatique aiguë, hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1) maladie cardiovasculaire athéroscléreuse clinique et autres), par voie d'administration (Intraveineuse, sous-cutanée et autres), par âge (pédiatrie et adultes), par canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies et pharmacies de détail, et pharmacies en ligne) et prévisions

Le marché mondial des produits thérapeutiques à petits ARN interférents (siARN) connaît une croissance substantielle en raison d’une augmentation des investissements dans la recherche et le développement qui font progresser les traitements avec une délivrance, une stabilité et une efficacité améliorées des petits ARN interférents. Les petits ARN interférents représentent une classe de molécules capables de réguler l’expression des gènes et la production de protéines. Ces molécules sont conçues pour empêcher la production de protéines pathogènes en ciblant l’ARN messager (ARNm) qui code pour ces protéines. Les petits ARN interférents thérapeutiques (siARN) sont des ARN double brin qui font taire les gènes en activant la voie d'interférence ARN (ARNi). Ces ARN double brin permettent la conception de siARN puissants pour l’inactivation spécifique de gènes. 

L’augmentation des activités d’investissement et de financement a conduit au développement de nombreux candidats candidats pour répondre à la demande croissante. En raison de la demande croissante de thérapies à base d'ARN petits interférents, de nombreux acteurs établis se concentrent sur des activités stratégiques telles que l'acquisition et la collaboration pour propulser la croissance du marché.

• Par exemple, en avril 2025, Ono Pharmaceutical Co., Ltd a conclu un accord de collaboration de recherche avec Jorna Therapeutics, visant la découverte de médicaments à l'aide d'une plateforme d'édition d'acide ribonucléique (ARN). 
• De même, en juillet 2023, Novartis AG a acquis DTx Pharma pour tirer parti de sa plateforme déposée FALCON pour développer des thérapies siARN pour les indications en neurosciences.

Petit moteur thérapeutique à ARN interférent

Collaboration accrue avec les entités opérationnelles et progrès technologiques pour stimuler la croissance du marché

La demande croissante de médecine personnalisée et le besoin de traitements alternatifs efficaces ont abouti à des thérapies siARN efficaces. Pour soutenir cette demande croissante, diverses entités opérationnelles du marché mènent des activités stratégiques telles que la collaboration et les acquisitions. De tels développements devraient orienter la croissance du marché. 

• Par exemple, en mai 2025, AbbVie Inc. a collaboré avec ADARx Pharmaceuticals et a accepté de développer des traitements thérapeutiques à petits ARN interférents (ARNsi) dans plusieurs domaines pathologiques, notamment les neurosciences, l'immunologie et l'oncologie. Aux termes de l'accord, ADARx devrait recevoir un paiement initial de 335 millions de dollars et sera éligible à recevoir plusieurs milliards de dollars de paiements conditionnels supplémentaires, notamment des frais liés aux options, des paiements d'étape et des redevances échelonnées. De telles collaborations et investissements stratégiques devraient stimuler la croissance du marché. 

De plus, l’intégration technologique, telle que l’apprentissage automatique et l’intelligence artificielle, soutient la croissance du marché.

• Par exemple, en octobre 2024, Eli Lilly a collaboré avec Insitro pour développer des traitements contre les maladies métaboliques, en combinant la plateforme d'apprentissage automatique (ML) d'intelligence artificielle (IA) d'Insitro avec la technologie d'administration de médicaments de Lilly. La technologie GalNAc, largement utilisée comme méthode d'administration pour les thérapies siARN, sera utilisée par Insitro pour améliorer le traitement d'affections telles que la maladie hépatique stéatosique associée à un dysfonctionnement métabolique (MASLD).

Prévalence des hyperoxaluries primaires (PH), par type (% par million d'habitants)

En janvier 2020, Orphanet a mis à jour son rapport indiquant que la prévalence des hyperoxaluries primaires (PH) varie de 1 à 3 patients pour 1 000 000 d’habitants. Dans lequel PH1 représentait 85,0 % des patients, PH2 8,0 à 10,0 % et PH3 5,0 à 7,0 %. Une incidence aussi élevée de PH1, traitées avec du siARN, devrait soutenir la croissance du marché.

Retenue thérapeutique à petits ARN interférents

Effets hors cible des petits ARN interférents pour restreindre le potentiel de croissance

L’une des principales préoccupations liées aux thérapies siARN concerne les effets hors cible et l’expression involontaire des gènes. Souvent, les essais cliniques échouent en raison d’effets non ciblés, tels qu’une dérégulation génétique non ciblée. Cela pourrait entraîner des effets secondaires toxiques potentiels. Ces facteurs peuvent restreindre la croissance du marché au cours des années prévues.

• Par exemple, en janvier 2022, le NIH a publié un article intitulé « L’effet hors cible du siARN est déterminé par les stabilités d’appariement de bases de deux régions différentes avec des effets opposés » rapportait que l’effet hors cible est induit par un appariement de bases stable entre la région de graine du siARN et les ARNm hors cible, mais n’est pas induit par un appariement de bases instable.

En outre, les effets indésirables associés à l’administration de molécules thérapeutiques d’ARNsi, tels que les réactions au site d’injection, l’arthralgie, les infections des voies urinaires, la diarrhée, la bronchite, les douleurs dans les extrémités et la dyspnée, pourraient entraver la croissance du marché. 

Petite opportunité thérapeutique à base d’ARN interférent

L’émergence de thérapies combinées utilisant de petits ARN interférents pour le traitement thérapeutique du cancer afin d’offrir des perspectives de croissance du marché

L'intégration des thérapies siARN avec d'autres modalités pharmacologiques telles que des molécules médicamenteuses, des anticorps ou même des technologies d'édition génétique, combinant des oligonucléotides, fait partie des thérapies combinées. Ces progrès élargissent les domaines d’application des thérapies siARN dans divers secteurs verticaux tels que les maladies infectieuses, le cancer et les maladies cardiovasculaires. La recherche et le développement dans le domaine des applications thérapeutiques des siARN offrent de plus grandes possibilités de croissance.

• Par exemple, en août 2023, Sirnaomics a annoncé une étude clinique réussie de phase I sur l’ARNi thérapeutique STP707 pour le traitement de plusieurs tumeurs solides. STP707 est composé de deux oligonucléotides siARN dont il a été démontré qu'ils inhibent l'expression de leurs ARNm cibles, et la combinaison des deux siARN produit un effet synergique qui diminue les facteurs pro-inflammatoires. Les résultats de cette étude panier ont encouragé l’exploration du STP707 en tant que médicament potentiel unique ou en association avec des médicaments inhibiteurs du point de contrôle immunitaire. De telles opportunités devraient offrir des opportunités de croissance lucratives pour le marché.

Informations clés

Le rapport couvre les informations clés suivantes :

• Analyse du pipeline, par acteurs clés 
• Avancées technologiques sur le marché
• Scénario de réglementation et de remboursement, par pays/régions clés
• Développements clés de l’industrie (fusions, acquisitions, partenariats, etc.)

Segmentation

Analyse par produit

Par produit, le marché est divisé en Fitusiran, Patisiran, Givosiran, Lumasiran, Inclisiran, Vutisiran et autres.

Le segment de l’inclisiran devrait croître considérablement au cours de la période de prévision du marché mondial des thérapies à base d’ARN petits interférents. La part de marché élevée du produit est attribuée aux récentes autorisations de commercialisation accordées par les organismes de réglementation.

• Par exemple, en décembre 2021, Novartis AG a reçu l'approbation de la FDA américaine pour administrer Leqvio (inclisiran), un traitement à petits ARN interférents (ARNsi) utilisé pour réduire le cholestérol des lipoprotéines de basse densité avec deux doses annuelles. Ces facteurs devraient alimenter la croissance du marché. De tels développements devraient catalyser la croissance du marché.

Analyse par indication de maladie

Par indication de maladie, le marché mondial des petits ARN thérapeutiques interférents est classé en amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR), porphyrie hépatique aiguë (AHP), hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1), maladie cardiovasculaire athéroscléreuse clinique (ASCVD) et autres. 

Parmi celles-ci, la maladie cardiovasculaire athéroscléreuse clinique (ASCVD) devrait occuper une place considérable en raison de sa prévalence élevée par rapport à d'autres indications pathologiques qui utilisent de petits ARN interférents pour le traitement. De plus, de nombreuses entreprises investissent massivement dans le développement de nouveaux traitements pour cette maladie.

• Par exemple, en mai 2025, Sirius Therapeutics Inc. a levé près de 50,0 millions de dollars lors d'un cycle de financement de série B2 pour soutenir son pipeline de petites molécules d'ARN interférents (siARN) pour les indications de maladies cardiovasculaires. Le principal candidat siARN, SRSD-107, est un anticoagulant du facteur XI à action prolongée pour les troubles thromboemboliques. Un investissement aussi élevé dans le segment devrait soutenir la croissance segmentaire du marché. 

Analyse par voie d'administration

En fonction de la voie d'administration, les petits agents thérapeutiques à ARN interférents sont divisés en sous-cutanés et intraveineux, et autres. 

Le segment sous-cutané devrait croître considérablement au cours de la période de prévision. Diverses recherches et développements, ainsi que le lancement de nouveaux produits, se concentrent sur la voie d'administration sous-cutanée. En outre, les approbations réglementaires pour les thérapies siARN administrées par voie sous-cutanée devraient également soutenir la croissance segmentaire. 

• Par exemple, en mars 2025, Rona Therapeutics Inc. a reçu l'autorisation d'un nouveau médicament expérimental (IND) par la FDA des États-Unis pour le RN0361, un traitement siARN (petit ARN interférent) ciblé par APOC3 pour le traitement de l'hypertriglycéridémie sévère (SHTG), de la dyslipidémie mixte et du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). Le candidat a permis l’inactivation spécifique des hépatocytes via une administration sous-cutanée. De tels développements devraient renforcer la part de marché du segment. 

Analyse par âge

En fonction de l’âge, le marché est en outre classé en pédiatrie et en adultes. Le segment des adultes devrait détenir une part de marché substantielle. La part de marché élevée du segment adulte est attribuée à la disponibilité de nombreux produits approuvés par la FDA américaine. 

• Par exemple, en mars 2025,Alnylam Pharmaceuticals, Inc.a reçu l'approbation de la FDA des États-Unis pour son traitement ARNi, AMVUTTRA (vutrisiran), pour le traitement de la cardiomyopathie de l'amylose médiée par la transthyrétine de type sauvage ou héréditaire (ATTR-CM) chez les adultes afin de réduire la mortalité cardiovasculaire, les hospitalisations cardiovasculaires et les visites urgentes pour insuffisance cardiaque. De tels développements devraient stimuler la croissance segmentaire.

 Analyse par canal de distribution

Par canal de distribution, le marché est divisé en pharmacies hospitalières, pharmacies et pharmacies de détail et pharmacies en ligne.

Les pharmacies hospitalières devraient détenir une part de marché importante. La part de marché élevée des pharmacies hospitalières est attendue en raison de la participation croissante des pharmacies hospitalières à la fourniture de soins hospitaliers et ambulatoires aux patients. 

• Par exemple, en 2024, l'American Society of Health System Pharmacists a mené un sondage auprès de 250 directeurs de pharmacie d'hôpitaux et a indiqué que les pharmaciens fournissaient régulièrement des services cliniques à la majorité des patients hospitalisés de leur hôpital. Cette forte participation de la pharmacie hospitalière propulse la croissance du segment.

Analyse régionale

Par région, le marché est divisé en Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Moyen-Orient et Afrique et Amérique latine.

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L'Amérique du Nord représentait la plus grande part du marché mondial des produits thérapeutiques à petits ARN interférents (siARN) en 2024. La croissance du marché dans la région est attribuée au nombre croissant d'essais cliniques et aux recherches en cours visant à stimuler la croissance du marché des produits thérapeutiques à base d'ARNsi.

De plus, les approbations de commercialisation par les différents organismes de réglementation de la région stimuleront la croissance du marché au cours des années prévues. 

• Par exemple, en mars 2025, Alnylam Pharmaceutical Inc. a reçu l'approbation de la FDA américaine pour Qfitlia (fitusiran) pour le traitement prophylactique de routine visant à prévenir ou à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et pédiatriques atteints d'hémophilie A ou B avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII ou IX. Qfitlia est un traitement thérapeutique à petits ARN interférents qui utilise une technologie conjuguée, de tels développements pour catalyser la croissance dans la région.

L’Europe devrait croître avec un TCAC considérable au cours de la période de prévision. La part de marché élevée de la région est due aux investissements élevés dans les initiatives de recherche. De nombreux acteurs établis dans la région se concentrent sur l’optimisation de leur offre de produits et sur l’expansion de la capacité de production d’ARN petits interférents pour répondre à la demande croissante dans la région. 

• Par exemple, en avril 2025, Silexion Therapeutics Corp. a collaboré avec Catalent pour développer des activités de formulation et de fabrication clinique du candidat siARN de nouvelle génération de Silexion, SIL204, en France. La collaboration s'est concentrée sur l'optimisation des formulations d'administration systémique et intratumorale du SIL204. 

L’Asie-Pacifique devrait connaître une croissance avec un TCAC substantiel au cours de la période de prévision. La croissance régionale est attribuée aux diverses activités stratégiques, telles que les accords de commercialisation et la collaboration au sein des entités opérationnelles de la région. 

• Par exemple, en avril 2024, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. a signé un accord de licence avec Roche pour le zilebesiran, un traitement expérimental à base d'ARNsi indiqué pour le traitement de l'hypertension. L'accord de licence accordait à Chugai Pharmaceutical Co., Ltd des droits exclusifs de commercialisation au Japon pour le zilebesiran. De tels développements devraient stimuler la croissance des traitements siARN dans la région Asie-Pacifique.

Acteurs clés couverts

Le marché mondial des thérapies à base d’ARN petits interférents est semi-consolidé avec la présence de quelques groupes et d’un grand nombre d’entreprises émergentes.

Le rapport comprend les profils des acteurs clés suivants :

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, États-Unis)
• AbbVie Inc. (Chicago Nord, États-Unis)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Ingelheim, Allemagne)
• Novo Nordisk A/S (Bagsvaerd, Danemark)
• Novartis AG (Bâle, Suisse)
• Sirnaomics (Gaithersburg, États-Unis)
• Regeneron Pharmaceuticals Inc. (New York, États-Unis)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (Pasadena, États-Unis)

Développements clés de l’industrie

• En novembre 2024, Sarepta Therapeutics, Inc., a collaboré avec Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. pour un accord de licence mondial exclusif. L'accord confère à la société des droits mondiaux exclusifs sur plusieurs programmes siARN cliniques, précliniques et en phase de découverte pour les maladies génétiques rares du muscle, du système nerveux central (SNC) et des poumons.
• En janvier 2024, Boehringer Ingelheim International GmbH. a collaboré avec Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. et Ribocure AB (Ribo) pour développer de nouveaux traitements contre la stéatohépatite non alcoolique ou associée à un dysfonctionnement métabolique (NASH/MASH). La collaboration visait le développement clinique de produits thérapeutiques à petits ARN interférents (siARN) pour les maladies cardiovasculaires, rénales et métaboliques (CRM).