Taille du marché du syndrome de Stoneman Taille, part et analyse de l'industrie, par classe de médicaments (corticostéroïdes, anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS), rétinoïdes et autres), par voie d'administration (oral et parentéral), par canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies de vente au détail et pharmacies en ligne) et des prévisions régionales 2025-2032

Le syndrome de Stoneman, également appelé fibrodysplasia ossificans progressin (FOP), est un trouble génétique rare marqué par le remplacement anormal du muscle et du tissu conjonctif par l'os, conduisant à la formation d'os à l'extérieur du squelette. Cette maladie entraîne les anomalies musculo-squelettiques et l'ossification hétérotopique aux stades de développement et de postnatal. Il existe actuellement des options de traitement limitées pour cette maladie, qui met l'accent sur le besoin croissant de développement de traitements innovants. Les médicaments, tels que les corticostéroïdes, les rétinoïdes, les relaxants musculaires squelettiques et les AINS, sont utilisés pour ralentir la progression de cette maladie.

L'expansion du marché est principalement motivée par une augmentation des activités de recherche et développement, qui offre de nombreuses opportunités pour le développement de médicaments sur les nouveaux.

• Par exemple, en janvier 2020, Regeneron Pharmaceuticals, Inc., a présenté les résultats de l'essai clinique de phase-2 Lumina-1. Cet essai visait à évaluer le garetosmab (REGN2477) comme traitement potentiel de la fibrodysplasia ossificans progressin d'une manière contrôlée par placebo en double aveugle.

De plus, plusieurs acteurs clés du marché font partie des partenariats stratégiques pour le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments sur le marché.

• Par exemple, en octobre 2019, Clementia Pharmaceuticals, une filiale d'Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. et de Blueprint Medicines Corporation, a conclu un accord exclusif pour développer et commercialiser conjointement le BLU-782. Cet inhibiteur d'investigation hautement sélectif ALK2 est ciblé pour le traitement de Fibrodysplasia ossificans progressin.

En outre, le marché du traitement du syndrome mondial de Stoneman a été légèrement affecté par la pandémie Covid-19 en 2020, principalement en raison de perturbations des services de santé, des essais cliniques et de la recherche. Les patients atteints de maladies rares telles que le syndrome de Stoneman ont rencontré des difficultés à obtenir un traitement et des soins médicaux au milieu de la pandémie. De plus, les patients atteints de cette maladie présentaient une diminution de la santé physique, mentale et dentaire en raison de la pandémie Covid-19.

Idées clés

Le rapport couvre les idées clés suivantes:

• Épidémiologie du syndrome de Stoneman
• Lancements de nouveaux produits, par des acteurs clés
• Développements clés de l'industrie: fusions, acquisitions et partenariats
• Analyse des pipelines, par des acteurs clés
• Impact de Covid-19 sur le marché du traitement du syndrome de Stoneman

Segmentation

Analyse par la classe de drogue

Sur la base de la classe de médicaments, le marché peut être segmenté en corticostéroïdes, AINS, rétinoïdes et autres. Le segment des rétinoïdes a représenté une proportion significative du marché du traitement du syndrome de Stoneman en 2023. L'augmentation des approbations réglementaires pour les biologiques pour traiter le syndrome de Stoneman est l'un des facteurs clés responsables de la croissance du segment.

• Par exemple, en août 2023, Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. a annoncé l'approbation américaine de la FDA de son médicament, Sohonos (Palovarotène), pour le traitement du syndrome de Stoneman. Ce médicament est disponible sous forme de capsules et c'est le premier et le seul médicament approuvé pour le traitement du syndrome de Stoneman jusqu'à présent.

De plus, divers acteurs du marché sont engagés dans des essais cliniques visant à développer et à lancer des médicaments efficaces pour traiter le syndrome de Stoneman.

• Par exemple, en août 2020, Keros Therapeutics, Inc. a annoncé l'achèvement d'un essai de phase 1 évaluant l'efficacité du KER-047 dans le traitement d'un trouble musculo-squelettique rare, Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (syndrome de Stoneman).

Analyse régionale

L'Amérique du Nord a détenu une part importante du marché mondial du traitement du syndrome de Stoneman en 2023 et devrait maintenir sa position au cours de la période de prévision. La croissance la plus élevée de la région est principalement due à la présence d'une infrastructure de santé favorable et à la plus élevée d'épidémiologie de la maladie à travers l'Amérique du Nord par rapport aux autres régions.

• Par exemple, conformément aux données fournies par les National Institutes of Health en août 2021, la présence mondiale documentée de la FOP, conformément aux dossiers de l'organisation des patients, les cas confirmés de patients atteints de FOP enregistrés varient d'environ 0,65 par million en Amérique du Nord et 0,47 par million en Europe occidentale à environ 0,27 par million en Amérique latine, 0,05 par million en Afrique et près de 0,04 par million dans la région pacifique de l'ASIA.

De plus, certains des principaux acteurs de l'industrie sur le marché se concentrent sur la réception des approbations réglementaires pour fournir des médicaments efficaces pour le traitement du syndrome de Stoneman. Il s'agit de l'un des facteurs contribuant à la croissance régionale sur le marché du traitement du syndrome de Stoneman.

• Par exemple, en août 2022, BioCryst Pharmaceuticals, Inc., a annoncé que la FDA américaine a accordé une désignation de médicaments orphelins à son inhibiteur de l'ALK-2, BCX9250, pour le traitement du syndrome de Stoneman.

Un nombre croissant d'essais cliniques et une sensibilisation croissante à la maladie dans la région de l'Amérique du Nord sont certains des autres facteurs ayant un impact positif sur la croissance du marché.

Players clés couverts

Le rapport comprend les profils des principaux acteurs du marché du traitement du syndrome du syndrome de Stoneman tels que Ipsen Biopharmaceuticals, Inc., BioCryst Pharmaceuticals, Inc., Blueprint Medicines Corporation, Keros Therapeutics, Inc. et Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Développements clés de l'industrie

• En novembre 2021, Aurobindo Pharma Limited a reçu l'approbation américaine de la FDA pour ses comprimés de prednisone USP, 1mg. Ce médicament est utilisé pour le traitement de plusieurs troubles osseux et musculaires.
• En juin 2020, le Laboratoire Junya Toguchida a annoncé qu'il avait trouvé un médicament efficace pour le traitement de la fibrodysplasia ossificans progressin.
• En novembre 2019, BioCryst Pharmaceuticals, Inc. a lancé un essai clinique de phase 1 avec BCX9250, un inhibiteur oral de l'ALK-2 pour le traitement du syndrome de Stoneman. En outre, la société a reçu la désignation de médicaments orphelins en août 2022 de la FDA américaine pour traiter le syndrome de Stoneman.
• En avril 2019, Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. a annoncé l'acquisition de Clementia Pharmaceuticals. Ipsen a clôturé cette acquisition après avoir reçu l'approbation américaine de la FDA pour le Palovarotène de la drogue pour le traitement du syndrome de Stoneman.