Taille du marché des stabilisateurs de la transthyrétine, part et analyse d'impact Covid-19, par type de médicament (Tafamidis, Inotersen et autres), par voie d'administration (oral et parentéral), par canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et médicaments et pharmacies en ligne) et prévision régionale, 2025-2032

La transthyrétine est une protéine composée de 127 acides aminés, également connue sous le nom de protéine de transport, car elle transporte à la fois la thyroxine (T4) et la protéine de liaison au rétinol qui est forcément au rétinol. Il se trouve le plus souvent dans le sérum et le LCR et circule comme un hométramère. Les mutations héréditaires et le vieillissement peuvent provoquer la déstabilisation de la transthyrétine (TTR). Cela provoque la rupture du complexe Hometramère et forment des fibrilles amyloïdes, qui se déposent dans les organes et les tissus.

Les stabilisateurs de la transthyrétine empêchent la déstabilisation de la transthyrétine (TTR) ainsi que la dissociation dans les fibrilles amyloïdes, ce qui évite la progression supplémentaire de l'amylose TTR. Les mutations héritées et le vieillissement conduisant à la déstabilisation du TTR alimentent l'adoption du produit, propulsant la croissance du marché.

De plus, les stabilisateurs de la transthyrétine (TTR) sont généralement bien tolérés, avec des infections urinaires, de la diarrhée, des infections vaginales et des douleurs abdominales supérieures signalées comme les effets secondaires les plus courants. De plus, la stabilisation du tétramère transthyrétine (TTR) est devenue une cible essentielle pour de nouvelles thérapies afin de ralentir la progression de l'amylose de l'attrait.

• Par exemple, selon les données publiées par MJH Life Sciences, en mars 2021, la prévalence estimée de l'amylose Hattr était d'environ 50 000 à travers le monde.

De plus, les principaux acteurs du marché augmentent les activités de R&D et développent de nouveaux produits pour le traitement de Hattr-PN. En outre, ils sont impliqués dans des partenariats stratégiques et des collaborations pour accroître leur présence sur le marché, stimulant ainsi la croissance du marché mondial.

• Par exemple, en août 2023, l’étude de phase 3 de Bridgebio, Attribut-CM, a montré des résultats positifs pour les acoramidis dans le traitement de la cardiomyopathie de l’ART (ATR-CM). Cela permet aux patients de l'espoir de préserver les avantages cardio-protecteurs du TTR et de lutter contre la cause profonde de la maladie.

Impact de Covid-19 sur le marché des stabilisateurs de la transthyrétine

La pandémie a entraîné des retards dans le diagnostic de l'amylose de la transthyrétine (ATR), qui est la condition que les stabilisateurs de la transthyrétine (TTR) sont utilisés pour traiter. Ces retards étaient dus aux patients atteints de RATS peuvent avoir des symptômes similaires à ceux de Covid-19, tels que la fatigue, l'essoufflement et la toux. De plus, de nombreux hôpitaux et cliniques ont réduit leurs services pendant la pandémie, ce qui rend plus difficile pour les patients d'obtenir des rendez-vous. La pandémie a également perturbé les chaînes d'approvisionnement des stabilisateurs de la transthyrétine (TTR). La perturbation a été enregistrée car la fabrication de ces médicaments repose souvent sur les matières premières et les composants d'autres pays. De plus, la fermeture des frontières et les restrictions sur les déplacements ont rendu plus difficile le transport des stabilisateurs de la transthyrétine (TTR) aux patients.

• Selon le National Center for Biotechnology Information (NCBI), les tests de diagnostic de l'amylose ont été limités dans plusieurs centres en raison des fermetures de l'hôpital et de la clinique et un changement fréquent des ressources vers la gestion de Covid-19. (Mai 2021)
• Selon une étude publiée par le NCBI, en août 2022, 33 patients ATR ont été diagnostiqués en 2019, 38 en 2020 et 27 en 2021.

Segmentation

Idées clés

Le rapport couvre les idées clés suivantes:

• Développements clés de l'industrie (fusions, acquisitions, partenariats et autres)
• Analyse des pipelines
• Impact de Covid-19 sur le marché

Analyse par type de médicament

Sur la base du type de médicament, le segment de Tafamidis détenait la plus grande part des revenus du marché mondial des stabilisateurs de la transthyrétine. Le tafamidis est un stabilisateur de la transthyrétine (TTR) qui est approuvé pour le traitement de la polyneuropathie de l'amyloïdose transthyrétine (HATTR-PN) et de la cardiomyopathie d'amylose transthyrétine (HATTR-CM). Il s'agit du seul médicament approuvé pour les deux indications. Tafamidis s'est avéré très efficace pour réduire la progression de HATTR-PN et HATTR-CM.

• Dans l'essai contrôlé randomisé International Randomized de phase 3 ACT-ACT, il a été constaté que 264 patients traités par Tafamidis avaient des taux de mortalité toutes causes confondues et des hospitalisations cardiovasculaires contre 117 patients recevant un placebo sur 30 mois.

Le segment inotersen devrait se développer à un TCAC remarquable au cours de la période de prévision. Il s'agit d'un nucléotide antisens dirigé par la transthyrétine (TTR) qui a été approuvé par la FDA en 2018 pour le traitement de la polyneuropathie. Il a montré une amélioration de la maladie neurologique et de la qualité de vie chez les personnes atteintes d'amylose héréditaire de la transthyrétine. En outre, une augmentation de la prévalence de HATTR-PN devrait augmenter la croissance du segment.

• En janvier 2020, selon un article publié par «The Journal of Neurology», la prévalence de l’ATTRV avec la polyneuropathie est d’environ 10 000 (1/1 000 000 d’individus).

Analyse régionale

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L'Amérique du Nord devrait détenir la plus grande part sur le marché des stabilisateurs de la transthyrétine et maintenir sa position dominante au cours de la période de prévision. La croissance est principalement influencée par la forte prévalence de l'amylose de l'atteinte dans la région et la disponibilité des options de traitement.

• Par exemple, selon les données publiées par MJH Life Sciences, en mars 2021, la prévalence estimée de l'amylose Hattr se situait environ entre 10 000 et 15 000 cas aux États-Unis.

Le marché de l'Asie-Pacifique devrait croître au rythme le plus rapide au cours de la période de prévision. Cette croissance régionale est principalement due à la sensibilisation croissante à l'amylose de l'attrait dans la région et à la demande croissante d'options de traitement.

Players clés couverts

Le rapport comprend les profils d'acteurs clés tels que Pfizer Inc., Ionis Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. et autres.

Développements clés de l'industrie

• En mars 2023, Ionis Pharmaceuticals a reçu l’approbation de la FDA pour la nouvelle demande de médicament d’Eplonnersen pour le traitement de la polyneuropathie amyloïde médiée par la transthyrétine héréditaire (ATTRV-PN).
• En septembre 2022, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a signalé des résultats positifs de l'étude de la phase 3 Apollo-B sur Patisiran chez les patients atteints d'ATR-CM.
• En mai 2019, Pfizer Inc. a annoncé que leur Vyndaqel (Tafamidis Meglumine) et Vyndamax (Tafamidis) ont reçu l'approbation de la FDA américaine pour le traitement de la cardiomyopathie de l'amylose médiée par la transhyrétine et de la transhyrétine sauvage (ATTR-CM).