Tyrosinemia Type 1 Traitement du marché Taille du marché, part et analyse de l'industrie, par médicament (nitisinone et autres), par forme posologique (comprimé, capsule et suspension), par canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies spécialisées et autres), et prévisions régionales, 2025-2032

La tyrosinémie de type I (HT-1) est un trouble métabolique génétique rare qui est marqué par la carence de l'enzyme Fumarylacetoacétate hydrolase (FAH), qui est nécessaire pour la dégradation de la tyrosine acide aminé. La tyrosinémie de type I est généralement présente chez les nourrissons sous forme aiguë ou chronique. Les nourrissons présentant une forme aiguë de tyrosinémie présentent des symptômes au cours des premiers mois de naissance. Il est plus commun et sévère que la forme chronique. La forme chronique de tyrosinémie présente un apparition plus lente et des symptômes moins graves. Il se produit généralement après six mois de naissance. Les symptômes de la tyrosinémie de type I diffèrent souvent d'une personne à l'autre.

Le traitement de la tyrosinémie de type 1 implique généralement une approche multiforme, qui comprend des médicaments, des restrictions alimentaires et, dans des cas graves, une transplantation hépatique. La croissance du marché est motivée par l'augmentation des approbations réglementaires des médicaments utilisés dans le traitement du trouble de la tyrosinémie de type 1.

• Par exemple, en juin 2022, Analog Pharma et DiPharma S.A. Ce médicament générique est administré aux patients adultes et pédiatriques pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1.

De plus, le développement et les lancements de médicaments innovants pour le traitement de la tyrosinémie de type 1 sont poursuivis par un certain nombre d'acteurs du marché clés. C'est l'un des facteurs contribuant à la croissance du marché à travers le monde.

• Par exemple, en novembre 2019, WEP Clinical, la société spécialisée de services pharmaceutiques, a annoncé qu'elle avait lancé Nitisinone MDK au Royaume-Uni, en France, en Allemagne, en Italie et en Pologne.

En outre, une sensibilisation accrue aux professionnels de la santé et aux patients concernant les maladies rares, telles que la tyrosinémie de type 1, a entraîné des taux de diagnostic améliorés, alimentant par conséquent la demande d'options de traitement pour la maladie.

La pandémie Covid-19 a eu un impact négatif sur le marché mondial de la tyrosinémie de type 1 de type 1 en 2020. La pandémie Covid-19 a provoqué des perturbations des services de santé qui ont conduit aux annulations des nominations et ont causé de nouveaux défis dans l'accès aux traitements essentiels. Certains des patients atteints de troubles métaboliques hérités rares étaient très sensibles au développement d'une infection Covid-19. Malgré ces défis, certains des principaux acteurs, tels que Cycle Pharmaceuticals Limited, ont introduit le programme de bien-être pour soutenir les patients atteints de trouble héréditaire de la tyrosinémie de type 1 subissant un traitement avec des comprimés Nityr (nitisinone) pendant la pandémie Covid-19.

Segmentation

Idées clés

Le rapport couvre les idées clés suivantes:

• Prévalence de la tyrosinémie de type 1, par des régions / pays clés, 2022/2023
• Lancements de nouveaux produits, par des acteurs clés
• Développements clés de l'industrie - fusions, acquisitions et partenariats
• Impact de Covid-19 sur le marché mondial de la tyrosinémie de type 1 de type 1

Analyse par forme posologique

Sur la base de la forme posologique, le marché est segmenté en tablette, capsule et suspension.

Le segment de la capsule devrait marquer une croissance significative du marché au cours de la période d'étude. La croissance du segment est attribuée à plusieurs avantages associés aux formes de dosage de la capsule, telles que la facilité de déglutition et de masquage du goût désagréable et l'odeur du médicament. En raison de ces facteurs, les patients préfèrent les capsules aux comprimés et aux suspensions. De plus, l'augmentation des approbations réglementaires et des lancements de produits, qui sont sous forme de dosage de capsule, soutiennent la croissance du segment au cours de la période de prévision.

• Par exemple, en février 2024, Eton Pharmaceuticals a annoncé le lancement de capsules nitisinone pour le traitement de la tyrosinémie de type 1. Ce médicament est disponible en pharmacies spécialisées et utilisé en combinaison avec un régime de tyrosine et de phénylanine restreint.
• De même, en septembre 2019, la FDA américaine a approuvé la première version générique de capsules nitisinone (Orfadin, SOBI) pour traiter les patients atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1 en combinaison avec une restriction alimentaire sur la tyrosine et la phénylalanine.

De plus, le segment des comprimés devrait croître à un taux de croissance notable dans les années à venir. La croissance segmentaire est principalement motivée par certaines entreprises qui subissent des initiatives stratégiques pour fournir des médicaments dans les pays en développement grâce à plusieurs programmes de soins de santé.

• Par exemple, en janvier 2024, Cycle Pharmaceuticals Ltd et le groupe d'Inceptua sont entrés dans une collaboration pour rendre les comprimés Nityr (nitisinone) disponibles grâce à un programme de produits gratuits pour les patients éligibles atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1. Grâce à ce programme, des médicaments sont fournis à différents pays en développement, tels que l'Inde, le Bangladesh, le Pakistan et d'autres.

En outre, le segment des suspensions a détenu une part de marché considérable en 2023 en raison de l'augmentation des lancements de produits et du dépôt de brevets.

• Par exemple, en janvier 2016, l'orphelin suédois Biovitrum AB a annoncé que le Bureau européen des brevets avait accordé un brevet européen pour la formulation de suspension orale à Orfadin (nitinone), qui a été approuvée par la Commission européenne pour le traitement de la tyrosinémie de type 1 en 2015.

Analyse régionale

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Sur la base de la région, le marché de la tyrosinémie de traitement de type 1 est divisé en Amérique du Nord, en Europe, en Asie-Pacifique, en Amérique latine et au Moyen-Orient et en Afrique. L'Amérique du Nord a représenté une part de marché substantielle en 2023 et devrait maintenir sa position au cours de la période de prévision. La position dominante du marché de la région est due à la prévalence croissante du trouble de la tyrosinémie de type 1, augmentant finalement la demande de médicaments dans la région nord-américaine.

• Par exemple, conformément aux données fournies par l'Organisation nationale pour Rare Disorders, Inc. En septembre 2019, la prévalence mondiale de HT-1 était de 1 sur 100 000, mais au Canada, elle était de 1 sur 16 000 pour l'année 2019.

En outre, certains acteurs clés du marché se concentrent sur la réception des approbations réglementaires pour introduire des médicaments efficaces pour le traitement du trouble de la tyrosinémie de type 1. C'est l'un des facteurs qui ont contribué à la croissance régionale du marché du traitement de type 1 de la tyrosinémie.

• Par exemple, en octobre 2023, Eton Pharmaceuticals a annoncé l'acquisition du produit de la maladie ultra-rare approuvé par la FDA, Nitisinone, qui a été développé par Oakrum Pharma, LLC. Cette acquisition a élargi le portefeuille de produits de traitement de type 1 de la tyrosinémie de type 1.
• De même, en avril 2018, SOBI, une entreprise biopharmaceutique, a reçu l'approbation de Santé Canada pour une possibilité une fois par jour d'orfadin (nitinone) pour le traitement de HT-1.

Players clés couverts

Le rapport comprend les profils des acteurs clés, tels que l'orphelin suédois Biovitrum AB, Cycle Pharmaceuticals Limited, Analog Pharma, Dipharma S.A., Eton Pharmaceuticals et autres.

Développements clés de l'industrie

• En juin 2023, Analog Pharma and Dipharma S.A. a annoncé l'approbation américaine de la FDA pour les capsules nitisinone 20 mg, une version générique de l'Orfadin de l'orphelité suédoise Biovitrum.
• En juillet 2022, Doppel Pharma CDMO a livré les premiers lots commerciaux de capsules génériques de nitison dipharma S.A. Ce médicament est utilisé pour traiter les patients adultes et pédiatriques avec un diagnostic confirmé de HT-1.
• En octobre 2020, Cycle Pharmaceuticals Limited a annoncé qu'elle avait reçu l'approbation de l'autorité de réglementation israélienne pour les comprimés Nityr (nitisinone).
• En septembre 2020, l'orphelin suédois Biovitrum AB a reçu un avis positif du Comité pour les médicaments pour un usage humain pour le médicament Orfadin (nitinone) utilisé dans le traitement de HT-1.