低リンパタシアパイプラインレビュー、2019年

低リンファタシアは、骨と歯の発達に影響を与えるまれな遺伝性障害です。低リンファタシアは体内の骨を弱め、骨格異常を引き起こします。低ホスファタシアは、アルカリホスファターゼまたはホスホエタノール膜の欠乏とも呼ばれます。低リンファタジアの症状は大きく異なります。罹患した乳児は、短い四肢、呼吸器の問題、異常な形の胸、柔らかい頭蓋骨の骨で生まれます。小児および成人患者で特定された症状は、乳児に現れる症状よりも重度ではありません。

低リンファタ症の現在の治療には、2015年に食品医薬品局によって承認されたアスフォターゼアルファの使用が含まれます。アスフォターゼアルファは、周産期、乳児、幼虫発症の低リン症の治療のための最初の承認済み薬です。アスフォターゼアルファは、疾患の骨症状を治療するために、長期酵素置換に利用できる組換えヒトアルカリホスファターゼです。別の治療法は、低リンファタ症の症状を改善するために使用されます。NSAIDやビタミンB6などの薬物が含まれます。

研究機関と製薬会社は、低リンファタシアの治療のための新しい方法の研究と開発に焦点を当てています。例えば;アスフォターゼアルファは、Alexion Pharmaceuticalsによって研究されています。小児発症低ホスファタ症を伴う成人参加者の薬物動態と薬力学を評価するための臨床試験の第2段階にあります。

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現在、低リン性症のパイプライン候補の50％以上が臨床試験の第2相にいます。研究の大部分は、製薬会社が後援しています。

レポートの説明

「低リンファタ症 - パイプラインレビュー、2019」に関するレポートは、低リンファタジアの適応症または分子によるR＆Dパイプラインにある薬物の包括的な概要を提供します。このレポートは、臨床試験段階、表示、会社、治療分野、および臨床試験段階、スポンサー、パイプライン内のすべての製品の説明などの詳細によるパイプライン製品の分布の徹底的な分析を提供します。前臨床および臨床段階の製品と休眠および中止されたパイプライン候補者がレポートに含まれています。また、このレポートは、疫学の概要や低リンファタ症の現在の市場シナリオなどの追加の洞察をカバーしています。

「低リンファタジア - パイプラインレビュー、2019」に関するレポートは、プライマリインタビューとデスクリサーチを含む強力な研究方法論に従って構築され、R＆Dアクティビティとパイプライン製品の完全な概要を提供し、企業が成長戦略を開発し、新興企業を特定するのを支援します。

レポート範囲

• 開発段階などの分野によるパイプライン製品の徹底的な評価。管理ルート;薬物クラス;表示;スポンサー;分子型と薬物標的
• パイプライン製品の包括的なプロファイルと、会社の概要などの詳細を含む。製品説明; R＆Dステータス;開発活動;作用機序;分子タイプ;開発段階;兆候;資金と管理ルート
• 休眠および中止されたパイプライン製品の概要
• パイプライン製品によって扱われている条件の疫学に関する主要な洞察と、パイプライン製品のアドレス可能または現在の市場の概要
• 最新の開発の概要。ニュース記事、プレスリリース、関連する会議

報告方法論

• すべてのパイプラインレポートは、主に信頼できるデスクの研究源を通じて収集されたデータの分析を通じて構築されています。二次研究は、主要なオピニオンリーダーとのインタビューによって補足されています。
• デスクの研究ソースには、グローバルおよび地域の臨床試験データベースが含まれます。年次報告書、ウェブサイト、プレスリリース、および企業の投資家プレゼンテーション。白い論文;ニュース記事;業界協会が公開したレポート。 NCBI、ResearchGateなどのデータベースで公開された記事/レポート。内部データベース

このレポートを購入する理由

• 低リンパタシアのR＆D活動とパイプライン製品の包括的な概要に基づいて、効果的な成長戦略を開発する
• パイプライン製品に基づいて市場での新たなプレーヤーまたは競争を特定し、これらのプレーヤーの出現に対抗するための戦略を開発する
• 低リンファタ症のR＆Dに関連して、主要なプレーヤーの焦点を特定する
• R＆D活動の現在の相乗効果に基づいて、ビジネスの成長を促進するための研究開発活動または戦略に基づいて、パートナーシップまたは買収の観点から潜在的な企業を特定する
• 必要に応じてR＆Dフォーカスに変更を加えるために、休眠状態と中止された製品の背後にある理由を分析してください