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再生不良性貧血は、骨髄内の多能性幹細胞の破壊によって引き起こされます。再生不良性貧血の顕著な症状は、人体の正常な白血球と赤血球の欠乏による、持続的な疲労感、めまい、顔面蒼白、頻繁または繰り返しの感染症、および治癒の遅さです。 National Organisation for Rare Disorders, Inc. によると、イスラエルとヨーロッパにおける再生不良性貧血の発生率は、年間 100 万人あたり 2 人と推定されています。
再生不良性貧血の現在の治療法には、輸血、幹細胞移植、免疫抑制剤、骨髄刺激剤、抗生物質などが含まれます。シクロスポリン(Gengraf、Neoral、Sandimmune)および抗胸腺細胞グロブリンは、再生不良性貧血の治療に組み合わせて使用される免疫抑制薬の一部です。これらの薬剤は、骨髄に損傷を与える免疫細胞の活動を抑制し、その後、骨髄が回復して新しい血球を生成するのを助けます。
さまざまな研究機関やさまざまな製薬業界が、再生不良性貧血の新しい治療選択肢の研究と開発に注力してきました。現在、協和発酵キリン韓国株式会社が研究中のAMG531は、薬剤の有効性と安全性を評価し、再生不良性貧血患者に対する薬剤の推奨初回投与量を決定するための第2相試験が進行中である。
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