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骨髄における多能性幹細胞が破壊されたため、非形質性貧血が引き起こされます。形成性貧血の顕著な症状は、人体に正常な白色細胞と赤血球が不足しているため、持続的な疲労感、めまい、青白さ、頻繁な感染または繰り返し感染症、治癒が遅いことです。 National Organization for Rare Disorders、Inc。によると、イスラエルとヨーロッパにおける非形質性貧血の発生率は、年間100万人あたり推定200人です。
非形質性貧血の現在の治療には、輸血、幹細胞移植、免疫抑制薬、骨髄刺激剤、抗生物質などが含まれます。シクロスポリン(gengraf、neoral、sandimune)および抗チモサイトグロブリンは、非形質性貧血の治療に組み合わせて使用される免疫抑制薬の一部です。これらの薬物は、骨髄を損傷する免疫細胞の活性を抑制するのに役立ちます。その後、骨髄の回復を助けて新しい血球を生成します。
さまざまな研究機関やさまざまな製薬産業が、形成不全貧血の新しい治療オプションの研究と開発に焦点を当てています。現在、Kyowa Hakko Kirin Korea Co.、Ltd。によって研究されているAMG531は、現在、薬物の有効性と安全性を評価し、非形質性貧血に苦しむ患者に推奨される初期用量を決定するためのフェーズ2試験を受けています。
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現在、非形質性貧血のパイプライン候補の約60%が第2相段階にあります。研究の半分以上が研究機関が後援しています。
「Aplastic Anemia – Pipeline Review、2019」に関するレポートは、非形質性貧血の適応症または分子によるR&Dパイプラインにある薬物の包括的な概要を提供します。このレポートは、臨床試験段階、表示、会社、治療分野、および臨床試験段階、スポンサー、パイプライン内のすべての製品の説明などの詳細によるパイプライン製品の分布の徹底的な分析を提供します。前臨床および臨床段階の製品と休眠および中止されたパイプライン候補者がレポートに含まれています。また、このレポートは、疫学の概要や非形質性貧血の現在の市場シナリオなどの追加の洞察をカバーしています。
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