自閉症：パイプラインレビュー、2024

自閉症は、自閉症スペクトラム障害とも呼ばれ、個人の思春期の年に一般的に診断される神経発達障害の多様なグループを指します。自閉症は特に脳の発達に関連しており、個人が社会的状況でどのように相互作用またはコミュニケーションするかに影響を与えます。 「自閉症スペクトラム障害」のスペクトルのフレーズは、多様な症状とその重症度を反映しています。自閉症スペクトラム障害の下にある障害の一部には、以下が含まれます。

• 自閉症障害
• アスペルガー症候群
• 特に指定されていない広範な発達障害（PDD-NOS）
• その他

疫学：

いくつかの最近の研究は、自閉症の有病率が急速に上昇していることを強く示していますが、この病気の原因を理解するという点でコンセンサスの欠如があります。たとえば、特定の研究では、限られた医療保険の補償範囲や社会経済的地位の低下などの社会的決定要因を含む遺伝的影響と環境要因がこの状態を引き起こす可能性があることが示されています。 2023年11月に世界保健機関（WHO）が発表したデータによると、100人の子供に1人の子供が世界的にこの病気に苦しんでいると推定されています。また、WHOは、この病気の報告された有病率がさまざまな地域で大きく異なることを繰り返し続けています。

2023年に疾病管理予防センター（CDC）が発表したデータによると、現在米国では自閉症の有病率が増加しており、米国の自閉症の有病率は36人の子供に1人であり、米国では米国の100人の少年、100人の少年の100人で100人の少女100人に苦しんでいる44人の子供の1人に1人の子どもの有病率がかなり高くなっています。

治療評価：

診断：

米国の疾病管理予防センター（CDC）によると、この状態の診断は、2つの情報源に依存しています。親または子供の介護者の子供の発達の説明、または子供の行動の専門家の評価です。 CDCはまた、アメリカ精神医学協会の診断および統計マニュアルである第5版（DSM-5）が、自閉症スペクトラム障害の診断の標準化された基準を提供していると述べています。自閉症診断のためのDSM-5の基準に関しては、子供は社会的コミュニケーションと相互作用の3つの分野のそれぞれに持続的な欠陥を持たなければなりません。同様に、ヨーロッパでは、自閉症スペクトラム障害の診断は一般に、精神科医、言語療法士、心理学者の学際的なチームの関与を伴います。ヨーロッパでさえ、自閉症の診断の基準は、精神障害の診断および統計マニュアル（DSM-5）または国際疾患の分類（ICD-11）によって公開されたガイドラインを順守して標準化されています。

処理：

自閉症の治療に関しては、多くの場合、多面的な治療アプローチが考慮されます。これには、コミュニケーションおよび行動療法の利用と薬物療法が含まれます。いくつかの研究では、自閉症に対する併用療法の採用の強力な有効性が実証されています。自閉症スペクトラム障害に使用されるコミュニケーションおよび行動療法の一​​部には、言語と言語療法、応用行動分析（ABA）、作業療法、認知行動療法（CBT）などが含まれます。薬物療法の観点から、現時点では、自閉症を治療または治療する薬物は承認されていません。しかし、特定の薬は、医療従事者が刺激性、不眠症、うつ病、焦点の欠如などのこの状態の症状を管理するのを助けるために利用されています。これらの言及された薬物療法のいくつかは、米国FDAの機関から規制当局の承認を受けていますが、他の薬物は適応外で使用されています。

重要な製品：

自閉症スペクトラム障害治療のために米国FDAから承認を受けた薬は、リスペリドンとアリピプラゾールです。リスペリドンは、攻撃性といらいらを助けるために5〜16歳の子供に処方されることができますが、アリピプラゾールは6〜17歳の子供に与えられます。しかし、ヨーロッパでは、自閉症症状の治療のための承認された薬はありませんが、特定のガイドラインはその利用をサポートしています。

自閉症の主要なプレーヤー：

自閉症市場の主要なプレーヤーの一部は、Janssen Global Services、LLC、Amneal Pharmaceuticals LLC、Bristol-Myers Squibb Company、Aurobindo Pharma、および他の企業です。

自閉症スペクトラム障害治療市場の概要：

世界の自閉症スペクトラム障害治療市場の規模は、2022年の694億米ドルと評価されていました。市場は2023年の74億1,000万米ドルから20303年までに1314億米ドルに成長すると予測されており、2023 - 2030年には8.5％のCAGRを示しています。北米地域は、世界市場で最も支配的な地域です。グローバル市場の成長に寄与する要因のいくつかは、承認される可能性のある潜在的なパイプライン候補の存在、自閉症の有病率の強力な持続的な増加、および一般集団の間の認識の向上です。

パイプライン分析：

パイプラインの概要：

現在、自閉症のパイプライン候補の約75％は、臨床試験の第1相および第2相段階にあります。研究の大部分は、産業および政府機関が後援しています。

作用機序によるパイプライン：

リスペリドンやアリピプラゾールなどの自閉症の調節承認を得た初期療法の作用メカニズムは、リスペリドンのセロトニン2aおよびドーパミンD2受容体の遮断です。アリピプラゾールの場合、作用のメカニズムは、D2受容体に関与するドーパミンの刺激と阻害です。研究活動に関しては、数人のプレーヤーが自閉症に影響を与える遺伝的メカニズムに焦点を合わせています。最近では、一部の企業は次のアクションメカニズムに焦点を合わせています。

• カテコールアミンの変調：カテコールアミンは、体のほぼすべての組織、および脳のほぼすべての領域に供給される神経伝達物質のセットであるため、これは自閉症のすべての症状の一般的な神経学的調節メカニズムです。このクラスの作用メカニズムに属するパイプライン薬物は、チロシンヒドロキシラーゼを阻害するシナプス前メカニズムを放出する可能性があり、最終的にはすべてのカテコールアミンの合成、貯蔵、放出を放出する可能性があります。これにより、カテコールアミンが恒常性のバランスを取り戻すことにより、カテコールアミンを調節する可能性があります。
• ガレクチン-3阻害：いくつかの研究では、タンパク質ガレクチン-3のレベルがASDの子供でかなり高いことが指摘されています。したがって、このタンパク質の阻害により、自閉症症状の制御が可能になる可能性があります。
• 加速タンパク質消化とアミノ酸吸収：この作用メカニズムに属する薬物は、神経障害におけるアミノ酸の役割を強調しています。これは、アミノ酸が新しい神経伝達物質形成、CNS遺伝子の調節、およびタンパク質の合成の観点から重要なプレーヤーであるためです。これらの薬物は、バランスの取れたアミノ酸プールにつながる酵素の形成に重要な役割を果たします。このパイプライン候補に関連する研究は、酵素的欠陥が自閉症に役割を果たすことを示しています。

管理ルート別のパイプライン：

パイプライン薬の投与経路に関しては、自閉症治療のための臨床試験下でこれらの薬物のかなりの数があり、経口投与経路があります。これは、自閉症の多くの患者が青少年であるため、薬物投与の口頭での形態が彼らにとってより容易になり、在宅ケア環境で両親や介護者が投与できるため、より治療を遵守するためです。

分子タイプによるパイプライン：

自閉症治療のための臨床試験に従事しているプレーヤーの大半は、小分子薬の開発に焦点を合わせています。自閉症のための製品パイプラインに小分子薬を服用しているプレーヤーの中には、軸治療の新興企業が含まれます。

パイプライン、会社：

自閉症治療のためのパイプライン薬の観点から、臨床研究の進行段階にあるこれらの薬物の数は限られています。自閉症治療のパイプライン候補者を抱えている多くの企業は、米国に拠点を置くパイプラインドラッグを搭載した企業の一部がヤモ医薬品、Curemark、Astrogen、Incを拠点とする新興のバイオ医薬品企業です。

臨床試験の洞察：

進行中の臨床試験：臨床試験に基づく主要なパイプライン候補のいくつかは次のとおりです。

フェーズ1：

• STP1：Stalicla SA

• 研究の説明：この研究の主な目的は、自閉症スペクトラム障害（ASD）に苦しむ患者のサブグループにおけるSTP1のパイプライン候補の探索的有効性と同様に、安全性と忍容性、薬物動態、および薬力学を評価することです。

• SB-121：Scioto Biosciences、Inc。

• 研究の説明：この研究は、自閉症障害と診断された15歳から45歳の被験者グループの28日間にわたってSB-121の複数回投与量の安全性と忍容性を評価する、多量の無作為化、二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究です。

フェーズ2：

• ML-004：Maplight Therapeutics
  • 研究の説明：この研究モデルは、ASDに苦しんでいる約150人の青年および成人被験者を募集するマルチセンター、無作為化、二重盲検、平行グループ、プラセボ対照研究です。この臨床試験の主な目的は、ASDに苦しむ患者の社会的コミュニケーションの欠陥の改善に関して、プラセボと比較した場合、このパイプライン薬の有効性を研究することです。この臨床試験の研究タイプは介入的であり、治療が主な目的です。この研究のマスキングは4倍であり、介入モデルは並列割り当てです。この臨床試験の割り当ては無作為化されます。

• ARD-501：Aardvark Therapeutics、Inc。
  • 研究の説明：この研究は、ASDに苦しむ患者におけるARD-501のパイプライン候補の2つの用量レベルの安全性を評価する、盲目的でプラセボ制御されたクロスオーバー試験です。臨床試験の研究タイプは介入であり、主な目的は治療です。この研究のために割り当ては無作為化され、介入モデルはクロスオーバー割り当てです。この研究のマスキングは2倍です。

フェーズ3：

• CM-AT：Curemark
  • 研究の説明：この研究は、すべてのレベルの糞便キモトリプシンを伴う自閉症に苦しむ子供の治療に関するCM-ATの非盲検拡張研究です。 CM-ATは、この障害に苦しむ子供に3回1日に投与される独自の酵素です。この臨床試験の研究タイプは介入的であり、主な目的は治療です。介入モデルは単一のグループの割り当てであり、マスキングはNOENT（オープンラベル）です。
• AZD0901：Astrogen、Inc。
  • 研究の説明：この研究の目的は、小児の自閉症スペクトラム障害（ASD）のコア症状の改善の観点から、プラセボと比較した場合、AST-001の有効性と安全性を実証することです。この研究では、研究タイプは介入であり、主な目的は治療です。この臨床試験への割り当ては無作為化されており、介入モデルは並行して割り当てられています。この臨床試験のマスキングは4倍です。

将来の裁判の見通し：

• 2024年1月：SCI SPARCのイスラエルに拠点を置く製薬会社は、SCI-210療法の効果をASD症状の管理のための標準的なCBD治療と比較するために臨床試験の開始を発表しました。
• 2021年11月： Axial Therapeuticsは、自閉症スペクトラム障害（ASD）に関連する刺激性に関するグローバルフェーズ2B臨床試験での最初の被験者の投与を発表しました。

規制環境：

• FDAおよびEMAの承認：規制機関に関しては、米国FDAとEMAが主要機関です。これまで、米国FDAは自閉症症状の管理のために2つの薬物に承認を与えており、EMAはこれまで承認を与えていません。ただし、これまでの承認なしのこの制限を減らすために、AIMS-2-Trialsコンソーシアムなどのコンソーシアムの形成があります。
• 孤児の薬物指定：米国FDAの孤児薬物指定（ODD）から規制指定を受けた薬物の数は比較的限られています。しかし、2023年2月、米国FDAは、自閉症症候群の治療のためのフェーズ2臨床試験で現在、自閉症スペクトルの疾患と見なされているレット症候群の治療のための第2相臨床試験に奇妙なことを認めました。
• 市場認証の課題：自閉症パイプライン候補者が直面する市場認証の課題には、規制当局の承認の欠如と、病気の中核症状を治療する能力の観点からの懐疑論が含まれます。

レポート範囲

• 開発段階などの分野によるパイプライン製品の徹底的な評価。管理ルート;薬物クラス;表示;スポンサー;分子型と薬物標的
• パイプライン製品の包括的なプロファイルと、会社の概要などの詳細を含む。製品説明; R＆Dステータス;開発活動;作用機序;分子タイプ;開発段階;兆候;資金と管理ルート
• 休眠および中止されたパイプライン製品の概要
• パイプライン製品によって扱われている条件の疫学に関する重要な洞察と、パイプライン製品のアドレス可能または現在の市場の概要
• 最新の開発の概要。ニュース記事、プレスリリース、および関連する会議

報告方法論

• すべてのパイプラインレポートは、主に信頼できるデスクの研究源を通じて収集されたデータの分析を通じて構築されています。二次研究は、主要なオピニオンリーダーとのインタビューによって補足されています。
• デスクの研究源には、グローバルおよび地域の臨床試験データベースが含まれます。年次報告書、ウェブサイト、プレスリリース、および企業の投資家プレゼンテーション。白い論文;ニュース記事;業界協会が公開したレポート。 NCBI、ResearchGateなどのデータベースで公開された記事/レポート。内部データベース

このレポートを購入する理由

• 自閉症のためのR＆Dアクティビティとパイプライン製品の包括的な概要に基づいて、効果的な成長戦略を開発する
• パイプライン製品に基づいて市場での新たなプレーヤーまたは競争を特定し、これらのプレーヤーの出現に対抗するための戦略を開発する
• 自閉症のR＆Dに関する主要なプレイヤーの焦点を特定する
• R＆D活動の現在の相乗効果に基づいて、ビジネスの成長を促進するための研究開発活動または戦略に基づいて、パートナーシップまたは買収の観点から潜在的な企業を特定する
• 必要に応じてR＆Dフォーカスに変更を加えるために、休眠状態と中止された製品の背後にある理由を分析してください