自閉症: パイプラインのレビュー、2024 年

現在では自閉症スペクトラム障害とも呼ばれる自閉症は、一般に思春期に診断される神経発達障害の多様なグループを指します。自閉症は特に脳の発達に関連しており、個人が社会的状況でどのように相互作用またはコミュニケーションするかに影響を与えます。 「自閉症スペクトラム障害」の「スペクトラム」という言葉は、多様な症状とその重症度を反映しています。自閉症スペクトラム障害に該当する障害には次のようなものがあります。

• 自閉症障害
• アスペルガー症候群
• 他に特定されない広汎性発達障害 (PDD-NOS)
• その他

疫学：

いくつかの最近の研究は、自閉症の有病率が急速に増加していることを強く示していますが、この病気の原因の理解に関してはコンセンサスが得られていません。たとえば、特定の研究では、遺伝的影響や、限られた医療保険適用範囲や社会経済的地位の低下などの社会的決定要因を含む環境要因がこの症状を引き起こす可能性があることが示されています。 2023 年 11 月に世界保健機関 (WHO) が発表したデータによると、世界中で推定 100 人に 1 人の子どもがこの病気に苦しんでいます。また、WHOは続けて、報告されているこの病気の有病率は地域によって大きく異なると繰り返している。

2023 年に疾病管理予防センター (CDC) が発表したデータによると、米国で自閉症の有病率が増加しています。現在、米国における自閉症の有病率は 36 人に 1 人で、これまでに報告されている米国の子どもの 44 人に 1 人よりもかなり高いです。さらに、CDC は、米国では男児 100 人に 4 人、男児 1 人であるとも述べています。 100人の少女がこの症状に苦しんでいます。

治療的評価:

診断：

米国疾病予防管理センター (CDC) によると、この症状の診断は 2 つの情報源に依存します。それは、親または子供の養育者による子供の発達の説明、または専門家の子供の行動の評価です。 CDC はまた、アメリカ精神医学会の診断と統計マニュアル第 5 版 (DSM-5) が自閉症スペクトラム障害の診断のための標準化された基準を示していると述べています。 DSM-5 の自閉症診断基準によれば、子供は社会的コミュニケーションと相互作用の 3 つの領域のそれぞれに持続的な欠陥を抱えていなければなりません。同様にヨーロッパでも、自閉症スペクトラム障害の診断には通常、精神科医、言語療法士、心理学者からなる学際的なチームの関与が必要となります。ヨーロッパでも、自閉症の診断基準は、精神障害の診断と統計マニュアル (DSM-5) または国際疾病分類 (ICD-11) によって発行されたガイドラインに準拠して標準化されています。

処理：

自閉症の治療に関しては、多くの場合、多面的な治療アプローチが考慮されます。これには、コミュニケーション療法や行動療法、薬物療法の利用が含まれます。いくつかの研究研究は、自閉症に対する併用療法の採用の強力な有効性を実証しています。自閉症スペクトラム障害に利用されるコミュニケーションおよび行動療法には、言語療法、応用行動分析（ABA）、作業療法、認知行動療法（CBT）などが含まれます。薬物療法に関しては、現時点では自閉症を治療または治癒するために承認された薬物はありません。ただし、医療専門家がイライラ、不眠症、うつ病、集中力の欠如などのこの症状の症状を管理するのに役立つ特定の薬剤が使用されています。これらの言及された薬物療法の一部は米国 FDA の機関から規制当局の承認を受けていますが、その他は適応外で使用されています。

主な製品:

自閉症スペクトラム障害の治療薬として米国 FDA から承認を得ている薬は、リスペリドンとアリピプラゾールです。リスペリドンは攻撃性やイライラを抑えるために5歳から16歳までの子供に処方できますが、アリピプラゾールは6歳から17歳までの子供に投与できます。しかし、ヨーロッパでは、自閉症の症状を治療するための承認された薬はありませんが、特定のガイドラインがその使用をサポートしています。

自閉症の主要なプレーヤー:

自閉症市場における主要なプレーヤーには、ヤンセン グローバル サービス、LLC、アムニール ファーマシューティカルズ LLC、ブリストル マイヤーズ スクイブ カンパニー、オーロビンド ファーマなどの企業があります。

自閉症スペクトラム障害治療市場の概要：

世界の自閉症スペクトラム障害治療市場規模は、2022年に69億4,000万米ドルと評価されています。市場は2023年の74億1,000万米ドルから2030年までに131億4,000万米ドルに成長すると予測されており、2023年から2030年の間に8.5%のCAGRを示します。北米地域は世界市場で最も支配的な地域です。世界市場の成長に寄与する要因としては、承認される可能性のある潜在的なパイプライン候補の存在、自閉症有病率の持続的な大幅な増加、一般人口の意識の高まりなどが挙げられます。

パイプライン分析:

パイプラインの概要:

現在、自閉症のパイプライン候補の約 75% が第 1 相と第 2 相を合わせた臨床試験の段階にあります。研究の大部分は、業界および政府機関によって後援されています。

作用機序別のパイプライン:

リスペリドンやアリピプラゾールなど、自閉症に対して規制当局の承認を得た初期の治療法の作用機序は、リスペリドンに対するセロトニン 2A 受容体とドーパミン D2 受容体の遮断です。アリピプラゾールの場合、作用機序はドーパミンが D2 受容体に結合する際のドーパミンの刺激と阻害です。研究活動の面では、自閉症に影響を与える遺伝的メカニズムに焦点を当てている関係者もいます。最近、一部の企業は次のような作用メカニズムに注目しています。

• カテコールアミンの調節:カテコールアミンは、体のほぼすべての組織と脳のほぼすべての領域に供給される一連の神経伝達物質であるため、これは自閉症のすべての症状に共通する神経学的調節機構です。このクラスの作用機序に属するパイプライン薬剤は、チロシンヒドロキシラーゼを阻害するシナプス前機構を放出し、最終的にはすべてのカテコールアミンの合成、貯蔵、放出を阻害する可能性があります。これにより、カテコールアミンをホメオスタシスバランスに戻すことで調節される可能性があります。
• ガレクチン-3 阻害:いくつかの研究研究では、ASDの子供ではタンパク質ガレクチン-3のレベルがかなり高いことが指摘されています。したがって、このタンパク質を阻害することで自閉症の症状を制御できる可能性があります。
• タンパク質消化とアミノ酸吸収の促進:この作用機序に属する薬剤は、神経疾患におけるアミノ酸の役割に重点を置いています。これは、アミノ酸が新しい神経伝達物質の形成、CNS 遺伝子の制御、さらにはタンパク質の合成の点で重要な役割を果たしているためです。これらの薬剤は、バランスの取れたアミノ酸プールをもたらす酵素の形成において重要な役割を果たします。このパイプライン候補に関連する研究では、酵素欠損が自閉症に関与していることが示されています。

管理経路別のパイプライン:

パイプライン医薬品の投与経路に関しては、自閉症治療のための臨床試験中のこれらの医薬品のかなりの数が経口投与されています。これは、自閉症患者の多くは思春期であるため、経口での投薬の方が彼らにとって容易であり、在宅医療の現場で親や介護者が投薬できるため、治療の遵守率も高くなるからである。

パイプライン、分子タイプ別:

自閉症治療の臨床試験に携わるプレーヤーの多くは、低分子薬の開発に注力してきました。自閉症向けの製品パイプラインに低分子薬を導入している企業の中には、新興企業の Axial Therapeutics などがあります。

パイプライン、会社別:

自閉症治療薬のパイプラインに関しては、臨床研究が進んだ段階にある薬剤の数は限られています。自閉症治療薬のパイプライン候補を持つ企業の多くは、米国に拠点を置く新興バイオ医薬品企業です。パイプライン医薬品を持つ企業の中には、ヤモ・ファーマシューティカルズ、キュアマーク、アストロジェン社などがあります。

臨床試験に関する洞察:

進行中の臨床試験:臨床試験中の主要なパイプライン候補の一部は次のとおりです。

フェーズ 1:

• STP1: スタリクラSA

• 研究の説明:この研究の主な目的は、自閉症スペクトラム障害 (ASD) に苦しむ患者のサブグループにおける STP1 のパイプライン候補の安全性と忍容性、薬物動態と薬力学、および探索的有効性を評価することです。

• SB-121: サイオート バイオサイエンス社

• 研究の説明:この研究は、自閉症障害と診断された15～45歳の被験者グループを対象に、28日間にわたるSB-121の複数回投与の安全性と忍容性を評価する、複数回投与、無作為化、二重盲検、プラセボ対照クロスオーバー研究です。

フェーズ 2:

• ML-004: MapLight セラピューティクス
  • 研究の説明:この研究モデルは、多施設共同、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照研究であり、ASDに苦しむ約150人の青年および成人被験者を募集する。この臨床試験の主な目的は、ASD患者の社会的コミュニケーション障害の改善という点で、このパイプライン薬の有効性をプラセボと比較して研究することです。この臨床試験の研究タイプは介入であり、治療が主な目的です。この研究におけるマスキングは 4 重であり、介入モデルは並列割り当てです。この臨床試験の割り当てはランダム化されています。

• ARD-501: Aardvark Therapeutics, Inc.
  • 研究の説明:この研究は、ASDに苦しむ患者におけるARD-501のパイプライン候補の2つの用量レベルの安全性を評価する盲検プラセボ対照クロスオーバー試験です。臨床試験の研究タイプは介入的であり、主な目的は治療です。この研究では割り当てはランダム化されており、介入モデルはクロスオーバー割り当てです。この研究のマスキングは二重です。

フェーズ 3:

• CM-AT：キュアマーク
  • 研究の説明:この研究は、あらゆるレベルの糞便キモトリプシンを伴う自閉症に苦しむ小児の治療を目的とした CM-AT の非盲検拡張研究です。 CM-AT は、この疾患に苦しむ子供に 1 日 3 回投与される独自の酵素です。この臨床試験の研究タイプは介入であり、主な目的は治療です。介入モデルは単一グループ割り当てであり、マスキングはなし（オープンラベル）です。
• AZD0901: アストロジェン株式会社
  • 研究の説明:この研究は、小児の自閉症スペクトラム障害（ASD）の中核症状の改善という観点から、プラセボと比較した場合のAST-001の有効性と安全性を実証することを目的としています。この研究では、研究の種類は介入であり、主な目的は治療です。この臨床試験の割り当てはランダム化されており、介入モデルは並行割り当てです。この臨床試験のマスキングは 4 倍です。

今後の治験の見通し:

• 2024 年 1 月:イスラエルに本拠を置く製薬会社Sci Sparcは、ASD症状の管理においてSCI-210療法の効果を標準的なCBD治療法と比較する臨床試験の開始を発表した。
• 2021 年 11 月:Axial Therapeuticsは、自閉症スペクトラム障害（ASD）に伴うイライラを対象とした国際第2b相臨床試験の最初の被験者への投与を発表した。

規制の状況:

• FDA および EMA の承認:規制当局に関しては、米国 FDA と EMA が主要な当局です。現在までに、米国 FDA は自閉症の症状を管理するための 2 つの薬剤に承認を与えていますが、EMA は現在まで承認を与えていません。しかし、現在まで承認がないというこの制限を軽減するために、AIMS-2-TRIALS コンソーシアムなどのコンソーシアムが設立されています。
• 希少疾病用医薬品の指定:米国 FDA から希少疾病用医薬品指定 (ODD) の規制指定を受けている医薬品の数は比較的限られています。しかし、2023年2月に米国FDAは、自閉症スペクトラムの疾患と考えられるレット症候群の治療薬として現在第2相臨床試験が行われている薬剤KETARX（ケタミン）にODDを認めた。
• 市場認可の課題:自閉症パイプライン候補が直面する市場認可の課題には、規制当局の承認の欠如や、自閉症の中核症状を治療する能力に関する懐疑などが含まれます。

レポートの範囲

• パイプライン製品を開発段階などの分野ごとに徹底的に評価します。投与経路;薬物のクラス。表示;スポンサー;分子の種類と創薬標的
• 会社概要などの詳細を含むパイプライン製品の包括的なプロファイル。製品説明;研究開発状況。開発活動。作用機序。分子の種類。開発段階。兆候;資金と投与経路
• 休眠および廃止されたパイプライン製品の概要
• パイプライン製品によって治療される症状の疫学に関する重要な洞察と、パイプライン製品の対象市場または現在の市場の概要
• 最新の開発の概要。ニュース記事、プレスリリース、関連カンファレンス

レポート方法

• すべてのパイプライン レポートは、主に信頼できる机上調査ソースを通じて収集されたデータの分析を通じて構築されています。二次調査は、主要なオピニオンリーダーとのインタビューによって補完されます。
• 机上調査のソースには、世界および地域の臨床試験データベースが含まれます。企業の年次報告書、ウェブサイト、プレスリリース、投資家向けプレゼンテーション。ホワイトペーパー。ニュース記事。業界団体が発行するレポート。 NCBI、ResearchGateなどのデータベースに掲載された論文/レポート。内部データベース

このレポートを購入する理由

• 自閉症向けの研究開発活動とパイプライン製品の包括的な概要に基づいて効果的な成長戦略を策定する
• パイプライン製品に基づいて市場の新興プレーヤーや競合を特定し、これらのプレーヤーの出現に対抗する戦略を策定します。
• 自閉症の研究開発に関する主要企業の焦点を特定する
• 研究開発活動における現在の相乗効果や、研究開発の焦点を多様化してビジネスの成長を促進する戦略に基づいて、提携または買収の観点から潜在的な企業を特定します。
• 休眠製品や製造中止製品の背後にある理由を分析し、必要に応じて研究開発の焦点を変更します。